中国成人免疫性血小板减少症HRQoL评价 (HRQoL)

免疫性血小板减少症(immune thrombocytopenia, ITP)是一种自身免疫性血小板减少综合征，其特征是血小板计数减少和出血风险增加。ITP的发病机制被认为是自身抗体介导和细胞介导的血小板过度破坏。 ITP 在中国的估计患病率为 5-10/100,000。 成年女性受这种疾病的影响尤为严重，男女比例接近二比一。 这种疾病在成年受试者中很少会自发缓解。 65 岁以下成人的死亡率相对较低（< 1%）。 发病率在 65 岁以上增加，主要是由于与年龄相关的大出血事件增加。

治疗的决定和治疗的类型是有争议的，因为在可用的不同药物中，没有一种已证明其在减少出血并发症或过渡到慢性 ITP 方面的优势。 此外，严重的血小板减少症、颅内出血的风险和瘀伤的出现可能会严重影响生活方式、学校功能和身体活动，并经常导致儿童和成人的焦虑。 因此，由于目前药物的收益风险比尚不清楚，而且疾病的心理和身体负担变化很大，因此似乎有必要开发新的工具来更好地了解疾病对日常生活的确切影响。 虽然治疗决策主要取决于医生的经验，但似乎有兴趣在这种反映中包括生活质量的衡量标准。 在这种情况下，与许多慢性疾病一样，在 ITP 中可以考虑对与健康相关的生活质量 (HRQoL) 进行评估，作为提供有关医疗干预效果的信息的一种方法。

ITP 的症状，例如自发性瘀伤、月经过多、粘膜出血和损伤引起的长时间出血，可能会显着影响 ITP 受试者的 HRQoL。 慢性 ITP 的治疗也可能伴随大量副作用。 此外，与对治疗有反应的受试者相比，对当前疗法有抵抗力的受试者可能会经历更大的 HRQoL 下降。 因此，恢复和/或维持生活质量应该是治疗的重要目标。

HRQoL 可以通过通用或疾病特定量表进行分析，后者通常具有更好的反应性。 Medical Outcomes Study Short Form 36 Health Survey (SF-36) 是使用最广泛的通用 HRQoL 量表之一，广泛应用于一般人群的 HRQoL 测量、临床试验评估和卫生政策评估。 ITP 参与者评估问卷 (ITP-PAQ) 旨在评估成人 ITP 患者的特定疾病生活质量 (QoL)。 这是一份包含 44 个项目的问卷，包括身体健康（症状、疲劳/睡眠、困扰和活动）、情绪健康（心理和恐惧）、总体生活质量、社交活动、女性生殖健康和工作的量表。 这些量表的信度和效度已被国内外多项研究证实。

因此，研究者利用SF-36和ITP-PAQ问卷进行了一项真实世界的多中心研究，以评估真实世界中ITP参与者的HRQoL，并分析HRQoL的影响因素，从而为临床决策提供充分的依据制作。