Valutazione della HRQoL negli adulti con trombocitopenia immunitaria in Cina (HRQoL)

La trombocitopenia immunitaria (ITP) è una sindrome trombocitopenica autoimmune caratterizzata da una diminuzione della conta piastrinica e da un aumentato rischio di sanguinamento. La prevalenza stimata per ITP in Cina è di 5-10/100.000. Le donne adulte sono colpite in modo sproporzionato dal disturbo, con un rapporto femmine/maschi di quasi due a uno. Il disturbo raramente regredisce spontaneamente nei soggetti adulti. Il tasso di mortalità è relativamente basso (< 1%) negli adulti di età inferiore ai 65 anni. La morbilità aumenta oltre i 65 anni, principalmente a causa di un aumento degli eventi di sanguinamento maggiore correlati all'età.

La decisione di trattare e il tipo di trattamento sono controversi, poiché tra i diversi farmaci disponibili, nessuno ha dimostrato la sua superiorità per quanto riguarda la riduzione delle complicanze emorragiche o il passaggio alla PTI cronica. Inoltre, la trombocitopenia profonda, il rischio di sanguinamento intracranico e la comparsa di lividi possono influenzare seriamente lo stile di vita, il funzionamento scolastico e le attività fisiche e spesso provocare ansia nei bambini e negli adulti. Pertanto, poiché il rapporto rischio-beneficio dei farmaci attuali non è chiaro e poiché il carico psicologico e fisico della malattia è molto variabile, appare necessario sviluppare nuovi strumenti per comprendere meglio l'esatto impatto della malattia sulla vita quotidiana. Sebbene la decisione terapeutica dipenda essenzialmente dall'esperienza del medico, sembra interessante includere in questa riflessione una misurazione della qualità della vita. In questo contesto, la valutazione della qualità della vita correlata alla salute (HRQoL) potrebbe essere considerata nell'ITP, come in numerose malattie croniche, come un metodo per fornire informazioni sugli effetti degli interventi medici.

I sintomi della PTI, come lividi spontanei, menorragia, sanguinamento della mucosa e sanguinamento prolungato con lesioni, possono influenzare in modo significativo la HRQoL nei soggetti con ITP. I trattamenti per la PTI cronica possono anche essere associati a notevoli effetti collaterali. Inoltre, è probabile che i soggetti resistenti alle attuali terapie subiscano un decremento ancora maggiore della loro HRQoL rispetto ai soggetti che rispondono al trattamento. Pertanto, il ripristino e/o il mantenimento della qualità della vita dovrebbe essere un obiettivo importante del trattamento.

L'HRQoL può essere analizzato mediante scale universali o specifiche per malattia, queste ultime di solito hanno una migliore reattività. Medical Outcomes Study Short Form 36 Health Survey (SF-36) è una delle scale HRQoL universali più utilizzate ed è ampiamente utilizzata nella misurazione HRQoL della popolazione generale, nella valutazione di studi clinici e nella valutazione delle politiche sanitarie. Il questionario di valutazione dei partecipanti all'ITP (ITP-PAQ) è stato sviluppato per valutare la qualità della vita (QoL) specifica per malattia negli adulti con ITP. Si tratta di un questionario di 44 voci che include scale per la salute fisica (sintomi, affaticamento/sonno, fastidio e attività), salute emotiva (psicologica e paura), QoL generale, attività sociale, salute riproduttiva delle donne e lavoro. L'affidabilità e la validità di queste scale sono state confermate da una serie di studi in patria e all'estero.

Pertanto, i ricercatori hanno condotto uno studio multicentrico nel mondo reale utilizzando questionari SF-36 e ITP-PAQ per valutare l'HRQoL nei partecipanti con ITP nel mondo reale e analizzare i fattori che influenzano l'HRQoL in modo da fornire una base sufficiente per la decisione clinica fabbricazione.