Evaluering av HRQoL hos voksne med immun trombocytopeni i Kina (HRQoL)

Immun trombocytopeni (ITP) er et autoimmunt trombocytopenisk syndrom karakterisert ved redusert antall blodplater og økt risiko for blødning. Patogenesen til ITP har blitt betraktet som autoantistoffmediert og cellemediert blodplateoverdestruksjon. Den estimerte prevalensen for ITP i Kina er 5-10/100 000. Voksne kvinner er uforholdsmessig påvirket av lidelsen, med et forhold mellom kvinner og menn på nesten to til én. Lidelsen remitteres sjelden spontant hos voksne personer. Dødeligheten er relativt lav (< 1 %) hos voksne under 65 år. Sykelighet øker over 65 år, primært som følge av en økning i aldersrelaterte alvorlige blødninger.

Beslutningen om å behandle og typen behandling er kontroversiell, siden blant de forskjellige tilgjengelige medikamentene har ingen bevist sin overlegenhet når det gjelder reduksjon av blødningskomplikasjoner eller overgang til kronisk ITP. Videre kan dyp trombocytopeni, risikoen for intrakraniell blødning og forekomsten av blåmerker alvorlig påvirke livsstil, skolefunksjon og fysiske aktiviteter og ofte føre til angst hos barn og voksne. Derfor, siden nytte-risiko-forholdet til nåværende medisiner er uklart, og siden den psykologiske og fysiske belastningen av sykdommen er svært varierende, ser det ut til at det er nødvendig å utvikle nye verktøy for bedre å forstå den nøyaktige virkningen av sykdommen på dagliglivet. Selv om behandlingsbeslutninger i hovedsak avhenger av legens erfaring, synes det av interesse å inkludere en måling av livskvalitet i denne refleksjonen. I denne sammenheng kan evaluering av helserelatert livskvalitet (HRQoL) vurderes i ITP, som i en rekke kroniske sykdommer, som en metode for å gi informasjon om effekten av medisinske intervensjoner.

Symptomer på ITP, som spontane blåmerker, menorragi, slimhinneblødninger og langvarig blødning med skade, kan påvirke HRQoL i ITP-individer betydelig. Behandlinger for kronisk ITP kan også være forbundet med betydelige bivirkninger. I tillegg vil forsøkspersoner som er resistente mot gjeldende terapier sannsynligvis oppleve en enda større reduksjon i HRQoL enn personer som responderer på behandling. Å gjenopprette og/eller opprettholde livskvalitet bør derfor være et viktig mål for behandlingen.

HRQoL kan analyseres ved universelle eller sykdomsspesifikke skalaer, sistnevnte har vanligvis bedre reaktivitet. Medical Outcomes Study Short Form 36 Health Survey (SF-36) er en av de mest brukte universelle HRQoL-skalaene, og den er mye brukt i HRQoL-måling av den generelle befolkningen, evaluering av kliniske studier og helsepolitisk evaluering. ITP Participants Assessment Questionnaire (ITP-PAQ) ble utviklet for å vurdere sykdomsspesifikk livskvalitet (QoL) hos voksne med ITP. Det er et 44-elements spørreskjema som inkluderer skalaer for fysisk helse (symptomer, tretthet/søvn, plager og aktivitet), emosjonell helse (psykologisk og frykt), generell QoL, sosial aktivitet, kvinners reproduktive helse og arbeid. Reliabiliteten og validiteten til disse skalaene er bekreftet av en rekke studier i inn- og utland.

Derfor utførte etterforskerne en multisenterstudie i den virkelige verden ved å bruke SF-36 og ITP-PAQ spørreskjemaer for å vurdere HRQoL hos deltakere med ITP i den virkelige verden, og analysere påvirkningsfaktorene til HRQoL for å gi et tilstrekkelig grunnlag for klinisk beslutning lager.