Utvärdering av HRQoL hos vuxna med immun trombocytopeni i Kina (HRQoL)

Immuntrombocytopeni (ITP) är ett autoimmunt trombocytopeniskt syndrom som kännetecknas av minskat antal trombocyter och en ökad risk för blödning. Patogenesen av ITP har ansetts vara autoantikroppsmedierad och cellmedierad trombocytöverdestruktion. Den uppskattade prevalensen för ITP i Kina är 5-10/100 000. Vuxna kvinnor drabbas oproportionerligt mycket av sjukdomen, med ett förhållande mellan kvinnor och män på nästan två till en. Störningen avtar sällan spontant hos vuxna försökspersoner. Dödligheten är relativt låg (< 1 %) hos vuxna under 65 år. Sjukligheten ökar över 65 års ålder, främst som ett resultat av en ökning av åldersrelaterade större blödningar.

Beslutet att behandla och typen av behandling är kontroversiellt, eftersom ingen av de olika tillgängliga medicinerna har bevisat sin överlägsenhet vad gäller minskning av blödningskomplikationer eller övergång till kronisk ITP. Vidare kan djup trombocytopeni, risken för intrakraniell blödning och uppkomsten av blåmärken allvarligt påverka livsstil, skolfunktion och fysiska aktiviteter och ofta leda till ångest hos barn och vuxna. Därför, eftersom nytta-risk-förhållandet för nuvarande mediciner är oklart och eftersom den psykologiska och fysiska bördan av sjukdomen är mycket varierande, verkar det nödvändigt att utveckla nya verktyg för att bättre förstå sjukdomens exakta inverkan på det dagliga livet. Även om behandlingsbeslut i huvudsak beror på läkarens erfarenhet, verkar det av intresse att i denna reflektion inkludera ett mått på livskvalitet. I detta sammanhang kan utvärdering av hälsorelaterad livskvalitet (HRQoL) övervägas i ITP, liksom i många kroniska sjukdomar, som en metod för att ge information om effekterna av medicinska ingrepp.

Symtom på ITP, såsom spontana blåmärken, menorragi, slemhinneblödning och långvarig blödning med skada, kan signifikant påverka HRQoL hos ITP-patienter. Behandlingar för kronisk ITP kan också förknippas med betydande biverkningar. Dessutom kommer patienter som är resistenta mot nuvarande terapier sannolikt att uppleva en ännu större minskning av deras HRQoL än de som svarar på behandling. Att återställa och/eller upprätthålla livskvalitet bör därför vara ett viktigt mål för behandlingen.

HRQoL kan analyseras med universella eller sjukdomsspecifika skalor, de senare har vanligtvis bättre reaktivitet. Medical Outcomes Study Short Form 36 Health Survey (SF-36) är en av de mest använda universella HRQoL-skalorna, och den används i stor utsträckning vid HRQoL-mätning av den allmänna befolkningen, utvärdering av kliniska prövningar och hälsopolitiska utvärderingar. ITP Participants Assessment Questionnaire (ITP-PAQ) utvecklades för att bedöma sjukdomsspecifik livskvalitet (QoL) hos vuxna med ITP. Det är ett frågeformulär med 44 punkter som inkluderar skalor för fysisk hälsa (symtom, trötthet/sömn, besvär och aktivitet), emotionell hälsa (psykologisk och rädsla), övergripande livskvalitet, social aktivitet, kvinnors reproduktiva hälsa och arbete. Tillförlitligheten och giltigheten av dessa skalor har bekräftats av ett antal studier hemma och utomlands.

Därför genomförde utredarna en verklig multicenterstudie med SF-36 och ITP-PAQ frågeformulär för att bedöma HRQoL hos deltagare med ITP i den verkliga världen, och analysera påverkande faktorerna för HRQoL för att ge en tillräcklig grund för kliniska beslut tillverkning.