Ocena HRQoL u dorosłych z trombocytopenią immunologiczną w Chinach (HRQoL)

Małopłytkowość immunologiczna (ITP) jest autoimmunologicznym zespołem małopłytkowym charakteryzującym się zmniejszoną liczbą płytek krwi i zwiększonym ryzykiem krwawień. Patogenezę ITP uważa się za nadmierną destrukcję płytek krwi, w której pośredniczą autoprzeciwciała i komórki. Szacowana częstość występowania ITP w Chinach wynosi 5-10/100 000. Dorosłe kobiety są nieproporcjonalnie dotknięte zaburzeniem, a stosunek kobiet do mężczyzn wynosi prawie dwa do jednego. Zaburzenie rzadko ustępuje samoistnie u osób dorosłych. Śmiertelność jest stosunkowo niska (<1%) u osób dorosłych w wieku poniżej 65 lat. Zachorowalność wzrasta powyżej 65 roku życia, głównie w wyniku wzrostu częstości poważnych krwawień związanych z wiekiem.

Decyzja o leczeniu i rodzaj leczenia są kontrowersyjne, ponieważ spośród różnych dostępnych leków żaden nie udowodnił swojej wyższości w zakresie zmniejszenia powikłań krwotocznych lub przejścia do przewlekłej ITP. Ponadto głęboka trombocytopenia, ryzyko krwawienia śródczaszkowego oraz pojawienie się siniaków mogą poważnie wpływać na styl życia, funkcjonowanie w szkole i aktywność fizyczną, często wywołując niepokój u dzieci i dorosłych. Dlatego też, ponieważ stosunek korzyści do ryzyka obecnych leków jest niejasny, a obciążenie psychiczne i fizyczne choroby jest bardzo zmienne, wydaje się konieczne opracowanie nowych narzędzi, aby lepiej zrozumieć dokładny wpływ choroby na codzienne życie. Chociaż podejmowanie decyzji dotyczących leczenia zależy zasadniczo od doświadczenia lekarza, interesujące wydaje się uwzględnienie w tej refleksji pomiaru jakości życia. W tym kontekście ocena jakości życia związanej ze zdrowiem (HRQoL) może być rozważana w ITP, podobnie jak w wielu chorobach przewlekłych, jako metoda dostarczania informacji o efektach interwencji medycznych.

Objawy ITP, takie jak samoistne siniaczenie, krwotok miesiączkowy, krwawienie z błon śluzowych i przedłużające się krwawienie z urazem, mogą znacząco wpływać na HRQoL u pacjentów z ITP. Leczenie przewlekłej ITP może również wiązać się ze znacznymi skutkami ubocznymi. Ponadto osoby, które są oporne na obecne terapie, prawdopodobnie doświadczą jeszcze większego spadku ich HRQoL niż osoby reagujące na leczenie. Dlatego przywrócenie i/lub utrzymanie jakości życia powinno być ważnym celem leczenia.

HRQoL można analizować za pomocą uniwersalnych lub specyficznych dla choroby skal, te drugie zwykle mają lepszą reaktywność. Medical Outcomes Study Short Form 36 Health Survey (SF-36) jest jedną z najczęściej stosowanych uniwersalnych skal HRQoL i jest szeroko stosowana w pomiarach HRQoL populacji ogólnej, ewaluacji badań klinicznych i ewaluacji polityki zdrowotnej. Kwestionariusz oceny uczestników ITP (ITP-PAQ) został opracowany w celu oceny jakości życia (QoL) zależnej od choroby u osób dorosłych z ITP. Jest to kwestionariusz składający się z 44 pozycji, który obejmuje skale dotyczące zdrowia fizycznego (objawy, zmęczenie/sen, zakłopotanie i aktywność), zdrowia emocjonalnego (psychologicznego i lęku), ogólnej jakości życia, aktywności społecznej, zdrowia reprodukcyjnego kobiet i pracy. Rzetelność i trafność tych skal została potwierdzona licznymi badaniami w kraju i za granicą.

Dlatego badacze przeprowadzili wieloośrodkowe badanie w świecie rzeczywistym, używając kwestionariuszy SF-36 i ITP-PAQ, aby ocenić HRQoL u uczestników z ITP w świecie rzeczywistym i przeanalizować czynniki wpływające na HRQoL, aby zapewnić wystarczającą podstawę do decyzji klinicznej zrobienie.