- ICH GCP
- Registro de ensaios clínicos dos EUA
- Ensaio Clínico NCT03324087
Avaliação da QVRS em Adultos com Trombocitopenia Imune na China (HRQoL)
Um estudo prospectivo multicêntrico de avaliação da qualidade de vida relacionada à saúde em adultos com trombocitopenia imune na China usando dados do mundo real
Visão geral do estudo
Status
Condições
Intervenção / Tratamento
Descrição detalhada
A trombocitopenia imune (PTI) é uma síndrome trombocitopênica autoimune caracterizada por diminuição da contagem de plaquetas e aumento do risco de sangramento. A patogênese da PTI tem sido considerada como superdestruição plaquetária mediada por autoanticorpos e mediada por células. A prevalência estimada de PTI na China é de 5-10/100.000. As mulheres adultas são afetadas desproporcionalmente pelo distúrbio, com uma proporção de mulheres para homens de quase dois para um. O distúrbio raramente remite espontaneamente em indivíduos adultos. A taxa de mortalidade é relativamente baixa (< 1%) em adultos com menos de 65 anos de idade. A morbidade aumenta acima dos 65 anos, principalmente como resultado de um aumento nos eventos hemorrágicos graves relacionados à idade.
A decisão de tratamento e o tipo de tratamento são controversos, pois entre as diversas medicações disponíveis, nenhuma provou sua superioridade quanto à redução de complicações hemorrágicas ou transição para PTI crônica. Além disso, a trombocitopenia profunda, o risco de sangramento intracraniano e o aparecimento de hematomas podem influenciar seriamente o estilo de vida, o funcionamento escolar e as atividades físicas e frequentemente resultam em ansiedade em crianças e adultos. Portanto, como a relação risco-benefício dos medicamentos atuais não é clara e como a carga psicológica e física da doença é altamente variável, parece necessário desenvolver novas ferramentas para entender melhor o impacto exato da doença na vida diária. Embora a decisão terapêutica dependa essencialmente da experiência do médico, parece interessante incluir nesta reflexão uma medida de qualidade de vida. Nesse contexto, a avaliação da qualidade de vida relacionada à saúde (QVRS) pode ser considerada na PTI, assim como em várias doenças crônicas, como um método para fornecer informações sobre os efeitos das intervenções médicas.
Os sintomas de PTI, como hematomas espontâneos, menorragia, sangramento da mucosa e sangramento prolongado com lesão, podem afetar significativamente a QVRS em indivíduos com PTI. Os tratamentos para PTI crônica também podem estar associados a efeitos colaterais substanciais. Além disso, os indivíduos que são resistentes às terapias atuais provavelmente experimentarão um decréscimo ainda maior em sua QVRS do que os respondedores ao tratamento. Assim, restaurar e/ou manter a qualidade de vida deve ser um importante objetivo do tratamento.
A QVRS pode ser analisada por escalas universais ou específicas de doenças, sendo que estas últimas costumam ter melhor reatividade. Medical Outcomes Study Short Form 36 Health Survey (SF-36) é uma das escalas universais de QVRS mais usadas, e é amplamente utilizada na medição de QVRS da população em geral, avaliação de ensaios clínicos e avaliação de políticas de saúde. O Questionário de Avaliação dos Participantes ITP (ITP-PAQ) foi desenvolvido para avaliar a qualidade de vida (QoL) específica da doença em adultos com ITP. É um questionário de 44 itens que inclui escalas de saúde física (sintomas, fadiga/sono, incômodo e atividade), saúde emocional (psicológica e medo), QV geral, atividade social, saúde reprodutiva da mulher e trabalho. A confiabilidade e a validade dessas escalas foram confirmadas por vários estudos nacionais e internacionais.
Portanto, os pesquisadores conduziram um estudo multicêntrico do mundo real usando os questionários SF-36 e ITP-PAQ para avaliar a QVRS em participantes com PTI no mundo real e analisar os fatores que influenciam a QVRS de modo a fornecer uma base suficiente para a decisão clínica fazer.
Tipo de estudo
Inscrição (Antecipado)
Contactos e Locais
Locais de estudo
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Shandong
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Jinan, Shandong, China, 250012
- Recrutamento
- Shandong University Qilu Hospital
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Contato:
- Ming Hou
- E-mail: qlhouming@sina.com
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Critérios de participação
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
Aceita Voluntários Saudáveis
Gêneros Elegíveis para o Estudo
Método de amostragem
População do estudo
Descrição
Critério de inclusão:
- Atende aos critérios diagnósticos para trombocitopenia imune.
- idade de 14 a 80 anos.
- Precisa ou não precisa de tratamentos.
Critério de exclusão:
- Os pacientes têm qualquer doença concomitante que possa afetar significativamente sua qualidade de vida, como transtornos mentais
- Condição médica grave (distúrbio pulmonar, hepático ou renal) que não seja PTI. Doença ou condição instável ou não controlada relacionada ou com impacto na função cardíaca (por exemplo, angina instável, insuficiência cardíaca congestiva, hipertensão não controlada ou arritmia cardíaca)
- Ter diagnóstico conhecido de outras doenças autoimunes, estabelecido na história médica e achados laboratoriais com resultados positivos para pesquisa de anticorpos antinucleares, anticorpos anticardiolipina, anticoagulante lúpico ou teste direto de Coombs.
- Pacientes considerados inadequados para o estudo pelo investigador.
Plano de estudo
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Modelos de observação: Caso-somente
- Perspectivas de Tempo: Prospectivo
Coortes e Intervenções
Grupo / Coorte |
Intervenção / Tratamento |
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Pacientes adultos com PTI
Os investigadores estão realizando uma triagem prospectiva multicêntrica de 1.000 pacientes adultos com PTI e usam os questionários SF-36 e ITP-PAQ para avaliar a QVRS em pacientes com PTI no mundo real e analisar os fatores que influenciam a QVRS para fornecer uma base suficiente para a tomada de decisão clínica.
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usar os questionários SF-36 e ITP-PAQ para avaliar a QVRS em pacientes com PTI no mundo real e analisar os fatores que influenciam a QVRS para fornecer uma base suficiente para a tomada de decisão clínica.
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
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ITP-PAQ
Prazo: Desde a data de randomização até a data da primeira progressão documentada, até 12 meses
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O Questionário de Avaliação do Paciente ITP (ITP-PAQ) foi desenvolvido para avaliar a qualidade de vida (QoL) específica da doença em adultos com ITP.
É um questionário de 44 itens que inclui escalas de saúde física (sintomas, fadiga/sono, incômodo e atividade), saúde emocional (psicológica e medo), QV geral, atividade social, saúde reprodutiva da mulher e trabalho.
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Desde a data de randomização até a data da primeira progressão documentada, até 12 meses
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SF-36
Prazo: Desde a data de randomização até a data da primeira progressão documentada, até 12 meses
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Medical Outcomes Study Short Form 36 Health Survey (SF-36) é uma das escalas universais de QVRS mais usadas, e é amplamente utilizada na medição de QVRS da população em geral, avaliação de ensaios clínicos e avaliação de políticas de saúde.
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Desde a data de randomização até a data da primeira progressão documentada, até 12 meses
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Prazo |
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pontuação de sangramento
Prazo: Desde a data de randomização até a data da primeira progressão documentada, até 12 meses
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Desde a data de randomização até a data da primeira progressão documentada, até 12 meses
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Colaboradores e Investigadores
Publicações e links úteis
Publicações Gerais
- Lambert MP, Gernsheimer TB. Clinical updates in adult immune thrombocytopenia. Blood. 2017 May 25;129(21):2829-2835. doi: 10.1182/blood-2017-03-754119. Epub 2017 Apr 17.
- Grace RF, Neunert C. Second-line therapies in immune thrombocytopenia. Hematology Am Soc Hematol Educ Program. 2016 Dec 2;2016(1):698-706. doi: 10.1182/asheducation-2016.1.698.
- Flores A, Klaassen RJ, Buchanan GR, Neunert CE. Patterns and influences in health-related quality of life in children with immune thrombocytopenia: A study from the Dallas ITP Cohort. Pediatr Blood Cancer. 2017 Aug;64(8). doi: 10.1002/pbc.26405. Epub 2017 Jan 23.
- Efficace F, Mandelli F, Fazi P, Santoro C, Gaidano G, Cottone F, Borchiellini A, Carpenedo M, Simula MP, Di Giacomo V, Bergamaschi M, Vincelli ID, Rodeghiero F, Ruggeri M, Scaramucci L, Rambaldi A, Cascavilla N, Forghieri F, Petrungaro A, Ditonno P, Caocci G, Cirrincione S, Mazzucconi MG. Health-related quality of life and burden of fatigue in patients with primary immune thrombocytopenia by phase of disease. Am J Hematol. 2016 Oct;91(10):995-1001. doi: 10.1002/ajh.24463. Epub 2016 Jul 14.
- Mathias SD, Li X, Eisen M, Carpenter N, Crosby RD, Blanchette VS. A Phase 3, Randomized, Double-Blind, Placebo-Controlled Study to Determine the Effect of Romiplostim on Health-Related Quality of Life in Children with Primary Immune Thrombocytopenia and Associated Burden in Their Parents. Pediatr Blood Cancer. 2016 Jul;63(7):1232-7. doi: 10.1002/pbc.25984. Epub 2016 Apr 1.
Datas de registro do estudo
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
Conclusão Primária (Antecipado)
Conclusão do estudo (Antecipado)
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
Primeira postagem (Real)
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
Última verificação
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Termos MeSH relevantes adicionais
- Processos Patológicos
- Doenças do sistema imunológico
- Doenças autoimunes
- Doenças Hematológicas
- Hemorragia
- Distúrbios hemorrágicos
- Distúrbios da Coagulação Sanguínea
- Manifestações de pele
- Distúrbios das plaquetas sanguíneas
- Microangiopatias Trombóticas
- Púrpura Trombocitopênica
- Púrpura
- Púrpura Trombocitopênica Idiopática
- Trombocitopenia
Outros números de identificação do estudo
- ITP-HRQoL
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
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