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NBI-98854 治疗图雷特综合征儿科受试者的安全性、耐受性和有效性

2021年6月4日 更新者：Neurocrine Biosciences

一项 2b 期、随机、双盲、安慰剂对照、剂量优化研究，以评估 NBI-98854 治疗患有图雷特综合征的儿科受试者的安全性、耐受性和有效性

这是一项 2b 期、随机、双盲、安慰剂对照、剂量优化研究，旨在评估 NBI-98854 的有效性、安全性和耐受性，滴定至受试者的最佳剂量，每天一次 (qd)，总共 12 次TS 儿科受试者治疗数周。

研究概览

地位

完全的

条件

干预/治疗

研究类型

介入性

注册 (实际的)

127

阶段

  • 阶段2

联系人和位置

本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。

学习地点

  • 波多黎各
      • San Juan、波多黎各、00926
        • Neurocrine Clinical Site
  • 美国
    • Arizona
      • Sun City、Arizona、美国、85351
        • Neurocrine Clinical Site
    • Arkansas
      • Rogers、Arkansas、美国、72758
        • Neurocrine Clinical Site
    • California
      • Anaheim、California、美国、92805
        • Neurocrine Clinical Site
      • San Diego、California、美国、92108
        • Neurocrine Clinical Site
      • Santa Clarita、California、美国、91321
        • Neurocrine Clinical Site
    • Connecticut
      • New Haven、Connecticut、美国、06519
        • Neurocrine Clinical Site
    • Florida
      • Hialeah、Florida、美国、33012
        • Neurocrine Clinical Site
      • Hialeah、Florida、美国、33013
        • Neurocrine Clinical Site
      • Hialeah、Florida、美国、33018
        • Neurocrine Clinical Site
      • Loxahatchee Groves、Florida、美国、33470
        • Neurocrine Clinical Site
      • Orange City、Florida、美国、32763
        • Neurocrine Clinical Site
      • Orlando、Florida、美国、32803
        • Neurocrine Clinical Site
      • Orlando、Florida、美国、32801
        • Neurocrine Clinical Site
      • Tampa、Florida、美国、33609
        • Neurocrine Clinical Site
    • Illinois
      • Chicago、Illinois、美国、60634
        • Neurocrine Clinical Site
      • Chicago、Illinois、美国、60637
        • Neurocrine Clinical Site
      • Naperville、Illinois、美国、60563
        • Neurocrine Clinical Site
    • Iowa
      • Iowa City、Iowa、美国、52242
        • Neurocrine Clinical Site
    • Kansas
      • Leawood、Kansas、美国、66206
        • Neurocrine Clinical Site
    • Massachusetts
      • Boston、Massachusetts、美国、02114
        • Neurocrine Clinical Site
    • Nebraska
      • Lincoln、Nebraska、美国、68526
        • Neurocrine Clinical Site
    • New Hampshire
      • Nashua、New Hampshire、美国、03060
        • Neurocrine Clinical Site
    • New Jersey
      • Mount Arlington、New Jersey、美国、07856
        • Neurocrine Clinical Site
      • Voorhees、New Jersey、美国、08043
        • Neurocrine Clinical Site
    • New York
      • Bronx、New York、美国、10467
        • Neurocrine Clinical Site
      • New York、New York、美国、10036
        • Neurocrine Clinical Site
    • North Carolina
      • Durham、North Carolina、美国、27705
        • Neurocrine Clinical Site
    • Tennessee
      • Memphis、Tennessee、美国、38119
        • Neurocrine Clinical Site
    • Texas
      • Dallas、Texas、美国、75243
        • Neurocrine Clinical Site
      • Houston、Texas、美国、77058
        • Neurocrine Clinical Site
      • Irving、Texas、美国、75062
        • Neurocrine Clinical Site
    • Washington
      • Everett、Washington、美国、98201
        • Neurocrine Clinical Site
      • Seattle、Washington、美国、98105
        • Neurocrine Clinical Site
      • Spokane、Washington、美国、99204
        • Neurocrine Clinical Site

参与标准

研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。

资格标准

适合学习的年龄

6年 至 17年 (孩子)

接受健康志愿者

不

有资格学习的性别

全部

描述

纳入标准：

  1. 有图雷特综合症 (TS) 的临床诊断
  2. 至少有中度抽动严重程度
  3. 有损害学校、职业和/或社会功能的 TS 症状
  4. 如果使用维持性药物进行 TS 或 TS 谱诊断（例如 强迫症 [OCD]、注意力缺陷多动障碍 [ADHD]），服用稳定剂量
  5. 身体健康
  6. 青少年受试者（12 至 17 岁）必须对安非他明、巴比妥类药物、苯二氮卓类药物、苯环利定、可卡因、阿片类药物或大麻素进行尿液药物筛查和酒精筛查阴性
  7. 不实行完全禁欲的育龄受试者必须同意在研究的筛选、治疗和随访期间始终如一地使用激素或两种形式的非激素避孕（双重避孕）

排除标准：

  1. 在筛选前 1 个月内有活跃的、临床上显着的不稳定医疗状况
  2. 有已知的长 QT 综合征或心律失常病史
  3. 有抗精神病药物恶性综合征的已知病史
  4. 筛选前 3 年内有癌症诊断（允许某些例外）
  5. 对 VMAT2 抑制剂过敏、过敏或不耐受
  6. 筛选前 30 天内失血 ≥ 250 mL 或献血
  7. 有已知的物质依赖、物质（药物）或酒精滥用史
  8. 有自杀或暴力行为的重大风险
  9. 在筛选期间或基线时已启动抽动症综合行为干预 (CBIT)，或计划在研究期间启动 CBIT
  10. 在筛选前 30 天内接受过研究药物或计划在研究期间使用研究药物（NBI-98854 除外）

学习计划

本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。

研究是如何设计的？

设计细节

  • 主要用途：治疗
  • 分配：随机化
  • 介入模型：并行分配
  • 屏蔽：三倍

武器和干预

参与者组/臂
干预/治疗
安慰剂比较：安慰剂
参与者每天接受一次安慰剂（匹配的缬苯那嗪），持续 12 周。
药品：安慰剂口服胶囊
非活性剂型
实验性的：缬苯那嗪
参与者每天接受一次缬苯那嗪，持续 12 周。 对于基线时 <50 公斤的参与者，起始剂量为 20 毫克，对于基线时≥50 公斤的参与者，起始剂量为 40 毫克，对于 <50 公斤和 80 毫克的受试者，可以每 2 周以 20 毫克的增量增加至最大剂量 60 毫克对于≥50 kg 的受试者，以达到每个参与者的最佳剂量的 valbenazine。
药品：缬苯那嗪
囊泡单胺转运蛋白 2 (VMAT2) 抑制剂
其他名称：
  • NBI-98854
  • 英格雷扎

研究衡量的是什么？

主要结果指标

结果测量
措施说明
大体时间
耶鲁全球抽动严重程度量表 (YGTSS) 总抽动分数 (TTS) 从基线到第 12 周的变化
大体时间：基线，第 12 周
YGTSS 旨在通过一系列维度对运动和语音抽动症状的总体严重程度进行评级：数量、频率、强度、复杂性和干扰。 YGTSS 由研究者（或合格的指定人员）使用基于计算机的结构化临床访谈进行管理。 TTS 是 5 个运动抽动项目和 5 个语音（发声）抽动项目的总和，范围从 0 到 50，分数越高表示严重程度越高。
基线，第 12 周

次要结果测量

结果测量
措施说明
大体时间
抽动严重程度 (CGI-Tics-Severity) 评分的临床总体印象从基线到第 12 周的变化
大体时间：基线，第 12 周
CGI-Tics-Severity 量表用于评估 7 分制的整体严重程度。 每个 CGI-Tics-Severity 反应类别都分配了一个数字分数，如下所示：1 = 正常，完全没有不适； 2 = 病态边缘； 3 = 轻度不适； 4 = 中度病； 5 = 病得很重； 6 = 重病； 7 = 在病情最严重的患者中。
基线，第 12 周
第 12 周耶鲁全球抽动严重程度量表 (YGTSS) 抽动总分 (TTS) 反应者的参与者
大体时间：基线，第 12 周
TTS 响应者在每次访问的基础上被定义为在指定的基线后访问时其 TTS 值从基线降低至少 30% 的参与者。
基线，第 12 周
第 12 周时图雷特综合症改善 (CGI-TS-Improvement) 反应者的临床总体印象参与者
大体时间：第 12 周
CGI-TS-Improvement 量表用于评估自研究药物给药开始以来的总体改善情况（7 分制）。 在每次访问的基础上，CGI-TS-改进响应者被定义为在指定的基线后访问中其 CGI-TS-改进分数为 1（“非常大改进”）或 2（“大大改进”）的参与者。
第 12 周

合作者和调查者

在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。

赞助

Neurocrine Biosciences

研究记录日期

这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。

研究主要日期

学习开始 (实际的)

2017年10月5日

初级完成 (实际的)

2018年11月1日

研究完成 (实际的)

2018年11月16日

研究注册日期

首次提交

2017年10月25日

首先提交符合 QC 标准的

2017年10月25日

首次发布 (实际的)

2017年10月30日

研究记录更新

最后更新发布 (实际的)

2021年6月28日

上次提交的符合 QC 标准的更新

2021年6月4日

最后验证

2021年6月1日

更多信息

与本研究相关的术语

其他相关的 MeSH 术语

其他研究编号

  • NBI-98854-TS2003

计划个人参与者数据 (IPD)

计划共享个人参与者数据 (IPD)？

不

药物和器械信息、研究文件

研究美国 FDA 监管的药品

是的

研究美国 FDA 监管的设备产品

不

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