Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Bezpečnost, snášenlivost a účinnost NBI-98854 pro léčbu dětských pacientů s Tourettovým syndromem

4. června 2021 aktualizováno: Neurocrine Biosciences

Fáze 2b, randomizovaná, dvojitě zaslepená, placebem kontrolovaná studie optimalizace dávky k posouzení bezpečnosti, snášenlivosti a účinnosti NBI-98854 pro léčbu dětských pacientů s Tourettovým syndromem

Toto je randomizovaná, dvojitě zaslepená, placebem kontrolovaná studie fáze 2b s optimalizací dávky k vyhodnocení účinnosti, bezpečnosti a snášenlivosti NBI-98854 titrovaného na optimální dávku subjektu podávanou jednou denně (qd) celkem 12 týdnů léčby u pediatrických pacientů s TS.

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

127

Fáze

  • Fáze 2

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Portoriko
      • San Juan, Portoriko, 00926
        • Neurocrine Clinical Site
  • Spojené státy
    • Arizona
      • Sun City, Arizona, Spojené státy, 85351
        • Neurocrine Clinical Site
    • Arkansas
      • Rogers, Arkansas, Spojené státy, 72758
        • Neurocrine Clinical Site
    • California
      • Anaheim, California, Spojené státy, 92805
        • Neurocrine Clinical Site
      • San Diego, California, Spojené státy, 92108
        • Neurocrine Clinical Site
      • Santa Clarita, California, Spojené státy, 91321
        • Neurocrine Clinical Site
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, Spojené státy, 06519
        • Neurocrine Clinical Site
    • Florida
      • Hialeah, Florida, Spojené státy, 33012
        • Neurocrine Clinical Site
      • Hialeah, Florida, Spojené státy, 33013
        • Neurocrine Clinical Site
      • Hialeah, Florida, Spojené státy, 33018
        • Neurocrine Clinical Site
      • Loxahatchee Groves, Florida, Spojené státy, 33470
        • Neurocrine Clinical Site
      • Orange City, Florida, Spojené státy, 32763
        • Neurocrine Clinical Site
      • Orlando, Florida, Spojené státy, 32803
        • Neurocrine Clinical Site
      • Orlando, Florida, Spojené státy, 32801
        • Neurocrine Clinical Site
      • Tampa, Florida, Spojené státy, 33609
        • Neurocrine Clinical Site
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Spojené státy, 60634
        • Neurocrine Clinical Site
      • Chicago, Illinois, Spojené státy, 60637
        • Neurocrine Clinical Site
      • Naperville, Illinois, Spojené státy, 60563
        • Neurocrine Clinical Site
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Spojené státy, 52242
        • Neurocrine Clinical Site
    • Kansas
      • Leawood, Kansas, Spojené státy, 66206
        • Neurocrine Clinical Site
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Spojené státy, 02114
        • Neurocrine Clinical Site
    • Nebraska
      • Lincoln, Nebraska, Spojené státy, 68526
        • Neurocrine Clinical Site
    • New Hampshire
      • Nashua, New Hampshire, Spojené státy, 03060
        • Neurocrine Clinical Site
    • New Jersey
      • Mount Arlington, New Jersey, Spojené státy, 07856
        • Neurocrine Clinical Site
      • Voorhees, New Jersey, Spojené státy, 08043
        • Neurocrine Clinical Site
    • New York
      • Bronx, New York, Spojené státy, 10467
        • Neurocrine Clinical Site
      • New York, New York, Spojené státy, 10036
        • Neurocrine Clinical Site
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Spojené státy, 27705
        • Neurocrine Clinical Site
    • Tennessee
      • Memphis, Tennessee, Spojené státy, 38119
        • Neurocrine Clinical Site
    • Texas
      • Dallas, Texas, Spojené státy, 75243
        • Neurocrine Clinical Site
      • Houston, Texas, Spojené státy, 77058
        • Neurocrine Clinical Site
      • Irving, Texas, Spojené státy, 75062
        • Neurocrine Clinical Site
    • Washington
      • Everett, Washington, Spojené státy, 98201
        • Neurocrine Clinical Site
      • Seattle, Washington, Spojené státy, 98105
        • Neurocrine Clinical Site
      • Spokane, Washington, Spojené státy, 99204
        • Neurocrine Clinical Site

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

6 let až 17 let (Dítě)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Kritéria pro zařazení:

  1. Mít klinickou diagnózu Tourettova syndromu (TS)
  2. Mít alespoň střední závažnost tiků
  3. Mít příznaky TS, které zhoršují školní, pracovní a/nebo sociální funkce
  4. Pokud používáte udržovací léky pro diagnostiku TS nebo spektra TS (např. obsedantně-kompulzivní porucha [OCD], porucha pozornosti s hyperaktivitou [ADHD]), být na stabilních dávkách
  5. Buďte v dobrém celkovém zdraví
  6. Dospívající subjekty (ve věku 12 až 17 let) musí mít negativní test na drogy v moči na amfetaminy, barbituráty, benzodiazepiny, fencyklidin, kokain, opiáty nebo kanabinoidy a negativní test na alkohol.
  7. Subjekty ve fertilním věku, které nepraktikují úplnou abstinenci, musí souhlasit s důsledným používáním hormonální nebo dvou forem nehormonální antikoncepce (duální antikoncepce) během období screeningu, léčby a následného sledování studie.

Kritéria vyloučení:

  1. Mít aktivní, klinicky významný nestabilní zdravotní stav během 1 měsíce před screeningem
  2. Máte v anamnéze syndrom dlouhého QT intervalu nebo srdeční arytmii
  3. Máte známou anamnézu neuroleptického maligního syndromu
  4. mít diagnózu rakoviny do 3 let před screeningem (povolené některé výjimky)
  5. Máte alergii, přecitlivělost nebo intoleranci na inhibitory VMAT2
  6. Mít ztrátu krve ≥ 250 ml nebo darovanou krev během 30 dnů před screeningem
  7. Mít známou anamnézu závislosti na látkách, zneužívání látek (drogy) nebo alkoholu
  8. Mají značné riziko sebevražedného nebo násilného chování
  9. Zahájili komplexní behaviorální intervenci pro tiky (CBIT) během období screeningu nebo na začátku nebo plánují zahájit CBIT během studie
  10. Obdrželi testovaný lék během 30 dnů před screeningem nebo plánují používat testovaný lék (jiný než NBI-98854) během studie

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Trojnásobný

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Komparátor placeba: Placebo
Účastníci dostávali placebo (odpovídající valbenazinu) jednou denně po dobu 12 týdnů.
Lék: Placebo perorální kapsle
neaktivní dávková forma
Experimentální: Valbenazin
Účastníci dostávali valbenazin jednou denně po dobu 12 týdnů. Počáteční dávka byla 20 mg pro účastníky < 50 kg na začátku a 40 mg pro účastníky s hmotností ≥ 50 kg na začátku a mohla být zvyšována po 20 mg každé 2 týdny až na maximum 60 mg pro subjekty < 50 kg a 80 mg pro subjekty ≥50 kg k dosažení optimální dávky valbenazinu pro každého účastníka.
Lék: Valbenazin
inhibitor vezikulárního monoaminového transportéru 2 (VMAT2).
Ostatní jména:
  • NBI-98854
  • Ingrezza

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Změna ze základního stavu na 12. týden v Yale Global Tic Scale Severity Scale (YGTSS) Total Tic Score (TTS)
Časové okno: Výchozí stav, týden 12
YGTSS je navržen tak, aby vyhodnotil celkovou závažnost motorických a fonických symptomů v celé řadě dimenzí: počet, frekvence, intenzita, složitost a interference. YGTSS byl administrován zkoušejícím (nebo kvalifikovaným zástupcem) pomocí počítačově založeného strukturovaného klinického rozhovoru. TTS je součtem 5 motorických položek a 5 fonických (vokálních) tiků a pohybuje se od 0 do 50, přičemž vyšší skóre představuje větší závažnost.
Výchozí stav, týden 12

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Změna ze základního stavu na týden 12 ve skóre klinického globálního dojmu závažnosti tiků (CGI-Tics-Severity)
Časové okno: Výchozí stav, týden 12
Škála CGI-Tics-Severity se používá k posouzení celkové závažnosti na 7bodové škále. Každé z kategorií odpovědí CGI-Tics-Severity bylo přiřazeno následující číselné skóre: 1 = normální, vůbec ne nemocné; 2 = Hraničně nemocný; 3 = Lehce nemocný; 4 = Středně nemocný; 5 = těžce nemocný; 6 = těžce nemocný; 7 = Mezi nejvíce extrémně nemocné pacienty.
Výchozí stav, týden 12
Účastníci, kteří jsou respondentem na globální stupnici závažnosti tiků (YGTSS) na Yale (YGTSS), celkovém skóre tiků (TTS) ve 12. týdnu
Časové okno: Výchozí stav, týden 12
Respondent TTS je definován na základě jedné návštěvy jako účastník, jehož hodnota TTS je snížena alespoň o 30 % od výchozí hodnoty při specifikované návštěvě po základním vyšetření.
Výchozí stav, týden 12
Účastníci, kteří jsou klinickým globálním dojmem zlepšení Tourettova syndromu (CGI-TS-Improvement) v týdnu 12
Časové okno: 12. týden
Škála CGI-TS-Improvement se používá k posouzení celkového zlepšení od zahájení dávkování studovaného léku na 7bodové škále. CGI-TS-Improvement responder je definován, na základě návštěvy, jako účastník, jehož skóre CGI-TS-Improvement je 1 („Velmi se zlepšilo“) nebo 2 („Hodně se zlepšilo“) při specifikované následné návštěvě.
12. týden

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Neurocrine Biosciences

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

5. října 2017

Primární dokončení (Aktuální)

1. listopadu 2018

Dokončení studie (Aktuální)

16. listopadu 2018

Termíny zápisu do studia

První předloženo

25. října 2017

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

25. října 2017

První zveřejněno (Aktuální)

30. října 2017

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

28. června 2021

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

4. června 2021

Naposledy ověřeno

1. června 2021

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • NBI-98854-TS2003

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Tourettův syndrom

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Hong Kong

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit