뚜렛 증후군이 있는 소아 피험자의 치료를 위한 NBI-98854의 안전성, 내약성 및 효능
2021년 6월 4일 업데이트: Neurocrine Biosciences
뚜렛 증후군이 있는 소아 피험자의 치료를 위한 NBI-98854의 안전성, 내약성 및 효능을 평가하기 위한 2b상, 무작위, 이중맹검, 위약 대조, 용량 최적화 연구
이것은 NBI-98854의 효능, 안전성 및 내약성을 평가하기 위한 2b상, 무작위, 이중맹검, 위약 대조, 용량 최적화 연구로, 총 12회에 걸쳐 대상자의 최적 용량(qd)을 1일 1회 투여합니다. TS가 있는 소아 과목에서 치료의 주.
연구 개요
연구 유형
중재적
등록 (실제)
127
단계
- 2 단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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Arizona
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Sun City, Arizona, 미국, 85351
- Neurocrine Clinical Site
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Arkansas
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Rogers, Arkansas, 미국, 72758
- Neurocrine Clinical Site
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California
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Anaheim, California, 미국, 92805
- Neurocrine Clinical Site
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San Diego, California, 미국, 92108
- Neurocrine Clinical Site
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Santa Clarita, California, 미국, 91321
- Neurocrine Clinical Site
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Connecticut
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New Haven, Connecticut, 미국, 06519
- Neurocrine Clinical Site
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Florida
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Hialeah, Florida, 미국, 33012
- Neurocrine Clinical Site
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Hialeah, Florida, 미국, 33013
- Neurocrine Clinical Site
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Hialeah, Florida, 미국, 33018
- Neurocrine Clinical Site
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Loxahatchee Groves, Florida, 미국, 33470
- Neurocrine Clinical Site
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Orange City, Florida, 미국, 32763
- Neurocrine Clinical Site
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Orlando, Florida, 미국, 32803
- Neurocrine Clinical Site
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Orlando, Florida, 미국, 32801
- Neurocrine Clinical Site
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Tampa, Florida, 미국, 33609
- Neurocrine Clinical Site
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Illinois
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Chicago, Illinois, 미국, 60634
- Neurocrine Clinical Site
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Chicago, Illinois, 미국, 60637
- Neurocrine Clinical Site
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Naperville, Illinois, 미국, 60563
- Neurocrine Clinical Site
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Iowa
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Iowa City, Iowa, 미국, 52242
- Neurocrine Clinical Site
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Kansas
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Leawood, Kansas, 미국, 66206
- Neurocrine Clinical Site
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Massachusetts
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Boston, Massachusetts, 미국, 02114
- Neurocrine Clinical Site
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Nebraska
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Lincoln, Nebraska, 미국, 68526
- Neurocrine Clinical Site
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New Hampshire
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Nashua, New Hampshire, 미국, 03060
- Neurocrine Clinical Site
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New Jersey
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Mount Arlington, New Jersey, 미국, 07856
- Neurocrine Clinical Site
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Voorhees, New Jersey, 미국, 08043
- Neurocrine Clinical Site
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New York
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Bronx, New York, 미국, 10467
- Neurocrine Clinical Site
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New York, New York, 미국, 10036
- Neurocrine Clinical Site
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North Carolina
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Durham, North Carolina, 미국, 27705
- Neurocrine Clinical Site
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Tennessee
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Memphis, Tennessee, 미국, 38119
- Neurocrine Clinical Site
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Texas
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Dallas, Texas, 미국, 75243
- Neurocrine Clinical Site
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Houston, Texas, 미국, 77058
- Neurocrine Clinical Site
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Irving, Texas, 미국, 75062
- Neurocrine Clinical Site
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Washington
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Everett, Washington, 미국, 98201
- Neurocrine Clinical Site
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Seattle, Washington, 미국, 98105
- Neurocrine Clinical Site
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Spokane, Washington, 미국, 99204
- Neurocrine Clinical Site
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San Juan, 푸에르토 리코, 00926
- Neurocrine Clinical Site
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
6년 (어린이)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
연구 대상 성별
모두
설명
포함 기준:
- 뚜렛 증후군(TS)의 임상 진단을 받아야 합니다.
- 중등도 이상의 틱 중증도
- 학교, 직업 및/또는 사회적 기능을 손상시키는 TS 증상이 있음
- TS 또는 TS 스펙트럼 진단(예: 강박 장애[OCD], 주의력 결핍 과잉 행동 장애[ADHD]), 안정적인 용량 복용
- 전반적인 건강 상태가 양호해야 합니다.
- 청소년 피험자(12~17세)는 암페타민, 바르비투르산염, 벤조디아제핀, 펜시클리딘, 코카인, 아편제 또는 카나비노이드에 대한 소변 약물 선별검사 음성 및 알코올 선별검사 음성이어야 합니다.
- 완전한 금욕을 실천하지 않는 가임 피험자는 연구의 선별, 치료 및 추적 기간 동안 지속적으로 호르몬 또는 두 가지 형태의 비호르몬 피임(이중 피임)을 사용하는 데 동의해야 합니다.
제외 기준:
- 스크리닝 전 1개월 이내에 활동적이고 임상적으로 유의미한 불안정한 의학적 상태를 가짐
- 긴 QT 증후군 또는 심장 부정맥의 알려진 병력이 있습니다.
- 신경이완제 악성 증후군의 알려진 병력이 있는 경우
- 선별검사 전 3년 이내에 암 진단을 받은 자(일부 예외 허용)
- VMAT2 억제제에 대한 알레르기, 과민성 또는 불내증이 있는 경우
- 선별검사 전 30일 이내에 혈액 손실이 250mL 이상이거나 헌혈된 혈액이 있어야 합니다.
- 물질 의존, 물질(약물) 또는 알코올 남용의 알려진 병력이 있습니다.
- 자살 또는 폭력적인 행동의 상당한 위험이 있음
- 스크리닝 기간 동안 또는 기준선에서 틱에 대한 포괄적 행동 개입(CBIT)을 시작했거나 연구 중에 CBIT를 시작할 계획
- 스크리닝 전 30일 이내에 연구용 약물을 받았거나 연구 동안 연구용 약물(NBI-98854 제외)을 사용할 계획
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 무작위
- 중재 모델: 병렬 할당
- 마스킹: 삼루타
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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위약 비교기: 위약
참가자들은 12주 동안 매일 1회 위약(일치하는 발베나진)을 받았습니다.
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비활성 제형
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실험적: 발베나진
참가자들은 12주 동안 1일 1회 발베나진을 투여 받았습니다.
시작 용량은 기준선에서 <50kg 참가자의 경우 20mg, 기준선에서 ≥50kg 참가자의 경우 40mg이었고, 2주마다 20mg씩 증량하여 <50kg 및 80mg의 참가자의 경우 최대 60mg까지 증량할 수 있습니다. 체중이 50kg 이상인 대상자는 각 참가자에 대해 최적의 발베나진 용량을 달성합니다.
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소포성 모노아민 수송체 2(VMAT2) 억제제
다른 이름들:
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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Yale Global Tic Severity Scale(YGTSS) 총 Tic 점수(TTS)에서 기준선에서 12주까지 변경
기간: 기준선, 12주차
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YGTSS는 숫자, 빈도, 강도, 복잡성 및 간섭과 같은 다양한 차원에서 운동 및 음성 틱 증상의 전반적인 심각도를 평가하도록 설계되었습니다.
YGTSS는 컴퓨터 기반의 구조화된 임상 인터뷰를 사용하여 조사자(또는 적격 지정인)에 의해 관리되었습니다.
TTS는 5개의 운동 틱 항목과 5개의 음성(음성) 틱 항목의 합계이며 범위는 0에서 50까지이며 점수가 높을수록 심각도가 높음을 나타냅니다.
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기준선, 12주차
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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Tics 심각도(CGI-Tics-Severity) 점수의 임상적 글로벌 인상에서 기준선에서 12주까지의 변화
기간: 기준선, 12주차
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CGI-Tics-Severity 척도는 7점 척도로 전반적인 심각도를 평가하는 데 사용됩니다.
각 CGI-Tics-Severity 응답 범주에는 다음과 같은 숫자 점수가 할당되었습니다. 1 = 정상, 전혀 아프지 않음; 2 = 경계선 불량; 3 = 약간 아프다; 4 = 중등도 질병; 5 = 현저하게 아프다; 6 = 심하게 아프다; 7 = 가장 심하게 아픈 환자 중.
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기준선, 12주차
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12주차에 Yale Global Tic Severity Scale(YGTSS) Total Tic Score(TTS) 응답자인 참가자
기간: 기준선, 12주차
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TTS 응답자는 방문당 기준으로 지정된 기준선 이후 방문 시 기준선에서 TTS 값이 최소 30% 감소한 참가자로 정의됩니다.
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기준선, 12주차
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12주차에 뚜렛 증후군 개선(CGI-TS-개선) 반응자의 임상적 글로벌 인상인 참가자
기간: 12주차
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CGI-TS-개선 척도는 7점 척도에서 연구 약물 투여 개시 이후 전반적인 개선을 평가하는 데 사용됩니다.
CGI-TS-개선 응답자는 지정된 기준선 후 방문에서 CGI-TS-개선 점수가 1("매우 개선됨") 또는 2("매우 개선됨")인 참가자로서 방문당 기준으로 정의됩니다.
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12주차
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2017년 10월 5일
기본 완료 (실제)
2018년 11월 1일
연구 완료 (실제)
2018년 11월 16일
연구 등록 날짜
최초 제출
2017년 10월 25일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2017년 10월 25일
처음 게시됨 (실제)
2017년 10월 30일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2021년 6월 28일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2021년 6월 4일
마지막으로 확인됨
2021년 6월 1일
추가 정보
이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .
투렛 증후군에 대한 임상 시험
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Istanbul Medipol University Hospital완전한
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Icahn School of Medicine at Mount SinaiNational Institute on Deafness and Other Communication Disorders (NIDCD)완전한
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Beijing Friendship Hospital모병
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Weill Medical College of Cornell UniversityNew York University; National Center for Complementary and Integrative Health (NCCIH)모병
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Basaksehir Cam & Sakura Şehir Hospital완전한
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Duke Street Bio Ltd모병Advanced Malignancies With Homologous Recombination Deficiency (HRD) (Breast, Ovarian, mCRPC, Pancreatic Ductal Adenocarcinoma (PDAC), Brain Metastases)스페인, 프랑스, 헝가리, 미국
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China Medical University Hospital알려지지 않은
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Wolfson Medical Center빼는Ovarian Hyperstimulation Syndrome(OHSS)의 위험 감소를 위한 Coasting에 대한 GnRH 길항제의 증량 투여
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Nordic Society of Gynaecological Oncology - Clinical...모병