Innocuité, tolérabilité et efficacité du NBI-98854 pour le traitement des sujets pédiatriques atteints du syndrome de Tourette
4 juin 2021 mis à jour par: Neurocrine Biosciences
Une étude de phase 2b, randomisée, en double aveugle, contrôlée par placebo, d'optimisation de la dose pour évaluer l'innocuité, la tolérabilité et l'efficacité du NBI-98854 pour le traitement des sujets pédiatriques atteints du syndrome de Tourette
Il s'agit d'une étude de phase 2b, randomisée, en double aveugle, contrôlée par placebo, d'optimisation de la dose pour évaluer l'efficacité, l'innocuité et la tolérabilité du NBI-98854 titré à la dose optimale du sujet administrée une fois par jour (qd) pour un total de 12 semaines de traitement chez les sujets pédiatriques atteints de TS.
Aperçu de l'étude
Statut
Complété
Les conditions
Intervention / Traitement
Type d'étude
Interventionnel
Inscription (Réel)
127
Phase
- Phase 2
Contacts et emplacements
Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.
Lieux d'étude
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San Juan, Porto Rico, 00926
- Neurocrine Clinical Site
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Arizona
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Sun City, Arizona, États-Unis, 85351
- Neurocrine Clinical Site
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Arkansas
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Rogers, Arkansas, États-Unis, 72758
- Neurocrine Clinical Site
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California
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Anaheim, California, États-Unis, 92805
- Neurocrine Clinical Site
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San Diego, California, États-Unis, 92108
- Neurocrine Clinical Site
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Santa Clarita, California, États-Unis, 91321
- Neurocrine Clinical Site
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Connecticut
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New Haven, Connecticut, États-Unis, 06519
- Neurocrine Clinical Site
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Florida
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Hialeah, Florida, États-Unis, 33012
- Neurocrine Clinical Site
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Hialeah, Florida, États-Unis, 33013
- Neurocrine Clinical Site
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Hialeah, Florida, États-Unis, 33018
- Neurocrine Clinical Site
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Loxahatchee Groves, Florida, États-Unis, 33470
- Neurocrine Clinical Site
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Orange City, Florida, États-Unis, 32763
- Neurocrine Clinical Site
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Orlando, Florida, États-Unis, 32803
- Neurocrine Clinical Site
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Orlando, Florida, États-Unis, 32801
- Neurocrine Clinical Site
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Tampa, Florida, États-Unis, 33609
- Neurocrine Clinical Site
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Illinois
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Chicago, Illinois, États-Unis, 60634
- Neurocrine Clinical Site
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Chicago, Illinois, États-Unis, 60637
- Neurocrine Clinical Site
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Naperville, Illinois, États-Unis, 60563
- Neurocrine Clinical Site
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Iowa
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Iowa City, Iowa, États-Unis, 52242
- Neurocrine Clinical Site
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Kansas
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Leawood, Kansas, États-Unis, 66206
- Neurocrine Clinical Site
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Massachusetts
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Boston, Massachusetts, États-Unis, 02114
- Neurocrine Clinical Site
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Nebraska
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Lincoln, Nebraska, États-Unis, 68526
- Neurocrine Clinical Site
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New Hampshire
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Nashua, New Hampshire, États-Unis, 03060
- Neurocrine Clinical Site
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New Jersey
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Mount Arlington, New Jersey, États-Unis, 07856
- Neurocrine Clinical Site
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Voorhees, New Jersey, États-Unis, 08043
- Neurocrine Clinical Site
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New York
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Bronx, New York, États-Unis, 10467
- Neurocrine Clinical Site
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New York, New York, États-Unis, 10036
- Neurocrine Clinical Site
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North Carolina
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Durham, North Carolina, États-Unis, 27705
- Neurocrine Clinical Site
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Tennessee
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Memphis, Tennessee, États-Unis, 38119
- Neurocrine Clinical Site
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Texas
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Dallas, Texas, États-Unis, 75243
- Neurocrine Clinical Site
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Houston, Texas, États-Unis, 77058
- Neurocrine Clinical Site
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Irving, Texas, États-Unis, 75062
- Neurocrine Clinical Site
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Washington
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Everett, Washington, États-Unis, 98201
- Neurocrine Clinical Site
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Seattle, Washington, États-Unis, 98105
- Neurocrine Clinical Site
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Spokane, Washington, États-Unis, 99204
- Neurocrine Clinical Site
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Critères de participation
Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
6 ans à 17 ans (Enfant)
Accepte les volontaires sains
Non
Sexes éligibles pour l'étude
Tout
La description
Critère d'intégration:
- Avoir un diagnostic clinique de syndrome de la Tourette (ST)
- Avoir au moins une sévérité modérée des tics
- Avoir des symptômes du SGT qui nuisent à la fonction scolaire, professionnelle et/ou sociale
- Si vous utilisez des médicaments d'entretien pour les diagnostics de ST ou de spectre TS (par ex. trouble obsessionnel-compulsif [TOC], trouble déficitaire de l'attention avec hyperactivité [TDAH]), être à doses stables
- Être en bonne santé générale
- Les sujets adolescents (âgés de 12 à 17 ans) doivent avoir un dépistage urinaire négatif des drogues pour les amphétamines, les barbituriques, les benzodiazépines, la phencyclidine, la cocaïne, les opiacés ou les cannabinoïdes et un dépistage négatif de l'alcool
- Les sujets en âge de procréer qui ne pratiquent pas l'abstinence totale doivent accepter d'utiliser systématiquement une contraception hormonale ou deux formes de contraception non hormonale (contraception double) pendant les périodes de dépistage, de traitement et de suivi de l'étude
Critère d'exclusion:
- Avoir une condition médicale instable active et cliniquement significative dans le mois précédant le dépistage
- Avoir des antécédents connus de syndrome du QT long ou d'arythmie cardiaque
- Avoir des antécédents connus de syndrome malin des neuroleptiques
- Avoir un diagnostic de cancer dans les 3 ans précédant le dépistage (certaines exceptions sont permises)
- Avoir une allergie, une hypersensibilité ou une intolérance aux inhibiteurs de VMAT2
- Avoir une perte de sang ≥ 250 mL ou avoir donné du sang dans les 30 jours précédant le dépistage
- Avoir des antécédents connus de dépendance à une substance, de toxicomanie ou d'abus d'alcool
- Avoir un risque important de comportement suicidaire ou violent
- Avoir initié une intervention comportementale globale pour les tics (CBIT) pendant la période de dépistage ou au départ ou prévoir de lancer la CBIT pendant l'étude
- Avoir reçu un médicament expérimental dans les 30 jours précédant le dépistage ou prévoir d'utiliser un médicament expérimental (autre que NBI-98854) pendant l'étude
Plan d'étude
Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.
Comment l'étude est-elle conçue ?
Détails de conception
- Objectif principal: Traitement
- Répartition: Randomisé
- Modèle interventionnel: Affectation parallèle
- Masquage: Tripler
Armes et Interventions
Groupe de participants / Bras |
Intervention / Traitement |
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Comparateur placebo: Placebo
Les participants ont reçu un placebo (valbénazine correspondante) une fois par jour pendant 12 semaines.
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forme posologique non active
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Expérimental: Valbénazine
Les participants ont reçu de la valbénazine une fois par jour pendant 12 semaines.
La dose initiale était de 20 mg pour les participants <50 kg au départ et de 40 mg pour les participants ≥50 kg au départ, et pouvait être augmentée par paliers de 20 mg toutes les 2 semaines jusqu'à un maximum de 60 mg pour les sujets <50 kg et 80 mg pour les sujets ≥ 50 kg afin d'obtenir une dose optimale de valbénazine pour chaque participant.
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inhibiteur du transporteur vésiculaire de la monoamine 2 (VMAT2)
Autres noms:
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Que mesure l'étude ?
Principaux critères de jugement
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
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Changement de la ligne de base à la semaine 12 dans le score total de tic (TTS) de l'échelle de gravité des tics de Yale (YGTSS)
Délai: Base de référence, semaine 12
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Le YGTSS est conçu pour évaluer la gravité globale des symptômes de tics moteurs et phoniques dans une gamme de dimensions : nombre, fréquence, intensité, complexité et interférence.
L'YGTSS a été administré par l'investigateur (ou une personne désignée qualifiée) à l'aide d'un entretien clinique structuré informatisé.
Le TTS est la somme des 5 éléments de tic moteur et des 5 éléments de tic phonique (vocal) et varie de 0 à 50, les scores les plus élevés représentant une plus grande sévérité.
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Base de référence, semaine 12
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Mesures de résultats secondaires
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
|---|---|---|
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Changement entre le départ et la semaine 12 du score de l'impression clinique globale de la sévérité des tics (CGI-Tics-Severity)
Délai: Base de référence, semaine 12
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L'échelle CGI-Tics-Severity est utilisée pour évaluer la gravité globale sur une échelle de 7 points.
Chacune des catégories de réponse CGI-Tics-Severity a reçu un score numérique comme suit : 1 = Normal, pas du tout malade ; 2 = limite malade ; 3 = Légèrement malade ; 4 = Modérément malade ; 5 = manifestement malade ; 6 = Gravement malade ; 7 = Parmi les patients les plus gravement malades.
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Base de référence, semaine 12
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Participants qui sont un répondeur au score total de tic (TTS) de l'échelle de sévérité des tics mondiaux de Yale (YGTSS) à la semaine 12
Délai: Base de référence, semaine 12
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Un répondeur TTS est défini, sur une base par visite, comme un participant dont la valeur TTS est réduite d'au moins 30 % par rapport à la ligne de base lors de la visite post-ligne de base spécifiée.
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Base de référence, semaine 12
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Participants qui sont un répondeur de l'amélioration de l'impression globale clinique du syndrome de Tourette (amélioration CGI-TS) à la semaine 12
Délai: Semaine 12
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L'échelle CGI-TS-Improvement est utilisée pour évaluer l'amélioration globale depuis le début du dosage du médicament à l'étude sur une échelle de 7 points.
Un répondant CGI-TS-Improvement est défini, sur une base par visite, comme un participant dont le score CGI-TS-Improvement est de 1 ("Très bien amélioré") ou 2 ("Beaucoup amélioré") lors de la visite postbaseline spécifiée.
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Semaine 12
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Collaborateurs et enquêteurs
C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.
Parrainer
Dates d'enregistrement des études
Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.
Dates principales de l'étude
Début de l'étude (Réel)
5 octobre 2017
Achèvement primaire (Réel)
1 novembre 2018
Achèvement de l'étude (Réel)
16 novembre 2018
Dates d'inscription aux études
Première soumission
25 octobre 2017
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
25 octobre 2017
Première publication (Réel)
30 octobre 2017
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (Réel)
28 juin 2021
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
4 juin 2021
Dernière vérification
1 juin 2021
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Termes MeSH pertinents supplémentaires
- Les troubles mentaux
- Processus pathologiques
- Maladies du cerveau
- Maladies du système nerveux central
- Maladies du système nerveux
- Maladie
- Maladies génétiques, innées
- Maladies des noyaux gris centraux
- Troubles du mouvement
- Maladies neurodégénératives
- Troubles hérédodégénératifs, système nerveux
- Troubles neurodéveloppementaux
- Troubles du tic
- Syndrome
- Syndrome de la Tourette
Autres numéros d'identification d'étude
- NBI-98854-TS2003
Plan pour les données individuelles des participants (IPD)
Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?
NON
Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude
Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine
Oui
Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine
Non
Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .