Veiligheid, verdraagbaarheid en werkzaamheid van NBI-98854 voor de behandeling van pediatrische proefpersonen met het syndroom van Gilles de la Tourette
4 juni 2021 bijgewerkt door: Neurocrine Biosciences
Een fase 2b, gerandomiseerde, dubbelblinde, placebogecontroleerde, dosisoptimalisatiestudie om de veiligheid, verdraagbaarheid en werkzaamheid van NBI-98854 te beoordelen voor de behandeling van pediatrische proefpersonen met het syndroom van Gilles de la Tourette
Dit is een fase 2b, gerandomiseerde, dubbelblinde, placebogecontroleerde, dosisoptimalisatiestudie om de werkzaamheid, veiligheid en verdraagbaarheid te evalueren van NBI-98854 getitreerd naar de optimale dosis van de proefpersoon eenmaal daags toegediend (qd) voor een totaal van 12 weken behandeling bij pediatrische proefpersonen met TS.
Studie Overzicht
Toestand
Voltooid
Conditie
Interventie / Behandeling
Studietype
Ingrijpend
Inschrijving (Werkelijk)
127
Fase
- Fase 2
Contacten en locaties
In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.
Studie Locaties
-
-
-
San Juan, Puerto Rico, 00926
- Neurocrine Clinical Site
-
-
-
-
Arizona
-
Sun City, Arizona, Verenigde Staten, 85351
- Neurocrine Clinical Site
-
-
Arkansas
-
Rogers, Arkansas, Verenigde Staten, 72758
- Neurocrine Clinical Site
-
-
California
-
Anaheim, California, Verenigde Staten, 92805
- Neurocrine Clinical Site
-
San Diego, California, Verenigde Staten, 92108
- Neurocrine Clinical Site
-
Santa Clarita, California, Verenigde Staten, 91321
- Neurocrine Clinical Site
-
-
Connecticut
-
New Haven, Connecticut, Verenigde Staten, 06519
- Neurocrine Clinical Site
-
-
Florida
-
Hialeah, Florida, Verenigde Staten, 33012
- Neurocrine Clinical Site
-
Hialeah, Florida, Verenigde Staten, 33013
- Neurocrine Clinical Site
-
Hialeah, Florida, Verenigde Staten, 33018
- Neurocrine Clinical Site
-
Loxahatchee Groves, Florida, Verenigde Staten, 33470
- Neurocrine Clinical Site
-
Orange City, Florida, Verenigde Staten, 32763
- Neurocrine Clinical Site
-
Orlando, Florida, Verenigde Staten, 32803
- Neurocrine Clinical Site
-
Orlando, Florida, Verenigde Staten, 32801
- Neurocrine Clinical Site
-
Tampa, Florida, Verenigde Staten, 33609
- Neurocrine Clinical Site
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Verenigde Staten, 60634
- Neurocrine Clinical Site
-
Chicago, Illinois, Verenigde Staten, 60637
- Neurocrine Clinical Site
-
Naperville, Illinois, Verenigde Staten, 60563
- Neurocrine Clinical Site
-
-
Iowa
-
Iowa City, Iowa, Verenigde Staten, 52242
- Neurocrine Clinical Site
-
-
Kansas
-
Leawood, Kansas, Verenigde Staten, 66206
- Neurocrine Clinical Site
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Verenigde Staten, 02114
- Neurocrine Clinical Site
-
-
Nebraska
-
Lincoln, Nebraska, Verenigde Staten, 68526
- Neurocrine Clinical Site
-
-
New Hampshire
-
Nashua, New Hampshire, Verenigde Staten, 03060
- Neurocrine Clinical Site
-
-
New Jersey
-
Mount Arlington, New Jersey, Verenigde Staten, 07856
- Neurocrine Clinical Site
-
Voorhees, New Jersey, Verenigde Staten, 08043
- Neurocrine Clinical Site
-
-
New York
-
Bronx, New York, Verenigde Staten, 10467
- Neurocrine Clinical Site
-
New York, New York, Verenigde Staten, 10036
- Neurocrine Clinical Site
-
-
North Carolina
-
Durham, North Carolina, Verenigde Staten, 27705
- Neurocrine Clinical Site
-
-
Tennessee
-
Memphis, Tennessee, Verenigde Staten, 38119
- Neurocrine Clinical Site
-
-
Texas
-
Dallas, Texas, Verenigde Staten, 75243
- Neurocrine Clinical Site
-
Houston, Texas, Verenigde Staten, 77058
- Neurocrine Clinical Site
-
Irving, Texas, Verenigde Staten, 75062
- Neurocrine Clinical Site
-
-
Washington
-
Everett, Washington, Verenigde Staten, 98201
- Neurocrine Clinical Site
-
Seattle, Washington, Verenigde Staten, 98105
- Neurocrine Clinical Site
-
Spokane, Washington, Verenigde Staten, 99204
- Neurocrine Clinical Site
-
-
Deelname Criteria
Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.
Geschiktheidscriteria
Leeftijden die in aanmerking komen voor studie
6 jaar tot 17 jaar (Kind)
Accepteert gezonde vrijwilligers
Nee
Geslachten die in aanmerking komen voor studie
Allemaal
Beschrijving
Inclusiecriteria:
- Heb een klinische diagnose van het Tourette-syndroom (TS)
- Heb op zijn minst een matige tic-ernst
- TS-symptomen hebben die de school-, beroeps- en/of sociale functie belemmeren
- Bij gebruik van onderhoudsmedicatie(s) voor TS- of TS-spectrumdiagnoses (bijv. obsessief-compulsieve stoornis [OCS], Attention-Deficit Hyperactivity Disorder [ADHD]), stabiele doses hebben
- Zorg voor een goede algemene gezondheid
- Adolescente proefpersonen (12 tot 17 jaar) moeten een negatieve urinedrugscreening hebben voor amfetaminen, barbituraten, benzodiazepine, fencyclidine, cocaïne, opiaten of cannabinoïden en een negatieve alcoholscreening
- Proefpersonen in de vruchtbare leeftijd die geen totale onthouding toepassen, moeten ermee instemmen om consequent hormonale of twee vormen van niet-hormonale anticonceptie (dubbele anticonceptie) te gebruiken tijdens de screening, behandeling en follow-upperiodes van het onderzoek
Uitsluitingscriteria:
- Een actieve, klinisch significante onstabiele medische aandoening hebben binnen 1 maand voorafgaand aan de screening
- Een bekende voorgeschiedenis hebben van lang-QT-syndroom of hartritmestoornissen
- Een bekende voorgeschiedenis hebben van het maligne neurolepticasyndroom
- Een kankerdiagnose hebben binnen 3 jaar voorafgaand aan de screening (enkele uitzonderingen toegestaan)
- Een allergie, overgevoeligheid of intolerantie voor VMAT2-remmers hebben
- Een bloedverlies van ≥ 250 ml hebben of bloed hebben gedoneerd binnen 30 dagen voorafgaand aan de screening
- Een bekende geschiedenis hebben van middelenafhankelijkheid, middelenmisbruik (drugs) of alcoholmisbruik
- Een aanzienlijk risico lopen op suïcidaal of gewelddadig gedrag
- Alomvattende gedragsinterventie voor tics (CBIT) zijn gestart tijdens de screeningperiode of bij baseline of van plan zijn om CBIT te starten tijdens het onderzoek
- U hebt binnen 30 dagen vóór de screening een onderzoeksgeneesmiddel gekregen of u bent van plan een onderzoeksgeneesmiddel (anders dan NBI-98854) te gebruiken tijdens het onderzoek
Studie plan
Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.
Hoe is de studie opgezet?
Ontwerpdetails
- Primair doel: Behandeling
- Toewijzing: Gerandomiseerd
- Interventioneel model: Parallelle opdracht
- Masker: Verdrievoudigen
Wapens en interventies
Deelnemersgroep / Arm |
Interventie / Behandeling |
|---|---|
|
Placebo-vergelijker: Placebo
Deelnemers kregen gedurende 12 weken eenmaal daags een placebo (overeenkomend met valbenazine).
|
niet-actieve doseringsvorm
|
|
Experimenteel: Valbenazine
De deelnemers kregen gedurende 12 weken eenmaal daags valbenazine.
De startdosis was 20 mg voor deelnemers <50 kg bij baseline en 40 mg voor deelnemers ≥50 kg bij baseline, en kon worden verhoogd in stappen van 20 mg elke 2 weken tot een maximum van 60 mg voor proefpersonen <50 kg en 80 mg voor proefpersonen ≥50 kg om een optimale dosis valbenazine voor elke deelnemer te bereiken.
|
vesiculaire monoamine transporter 2 (VMAT2) remmer
Andere namen:
|
Wat meet het onderzoek?
Primaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Verandering van baseline tot week 12 in de Yale Global Tic Severity Scale (YGTSS) Total Tic Score (TTS)
Tijdsspanne: Basislijn, week 12
|
De YGTSS is ontworpen om de algehele ernst van motorische en fonische tic-symptomen te beoordelen over een reeks dimensies: aantal, frequentie, intensiteit, complexiteit en interferentie.
De YGTSS werd afgenomen door de onderzoeker (of gekwalificeerde vertegenwoordiger) met behulp van een computergebaseerd gestructureerd klinisch interview.
De TTS is de som van de 5 motorische tic-items en de 5 fonische (vocale) tic-items en varieert van 0 tot 50, waarbij hogere scores een grotere ernst vertegenwoordigen.
|
Basislijn, week 12
|
Secundaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Verandering van baseline tot week 12 in de klinische globale impressie van tics-ernstscore (CGI-Tics-Severity)
Tijdsspanne: Basislijn, week 12
|
De CGI-Tics-Severity-schaal wordt gebruikt om de algehele ernst op een 7-puntsschaal te beoordelen.
Elk van de CGI-Tics-Severity-responscategorieën kreeg als volgt een numerieke score toegewezen: 1 = normaal, helemaal niet ziek; 2 = Borderline ziek; 3 = Licht ziek; 4 = Matig ziek; 5 = Duidelijk ziek; 6 = Ernstig ziek; 7 = Een van de meest extreem zieke patiënten.
|
Basislijn, week 12
|
|
Deelnemers die een Yale Global Tic Severity Scale (YGTSS) Total Tic Score (TTS)-responder zijn in week 12
Tijdsspanne: Basislijn, week 12
|
Een TTS-responder wordt per bezoek gedefinieerd als een deelnemer van wie de TTS-waarde met ten minste 30% is verlaagd ten opzichte van de uitgangswaarde bij het gespecificeerde postbaseline-bezoek.
|
Basislijn, week 12
|
|
Deelnemers die een klinische globale indruk zijn van Tourette Syndrome Improvement (CGI-TS-Improvement) responder in week 12
Tijdsspanne: Week 12
|
De CGI-TS-Improvement-schaal wordt gebruikt om de algehele verbetering te beoordelen sinds de start van de dosering van het onderzoeksgeneesmiddel op een 7-puntsschaal.
Een CGI-TS-Improvement-responder wordt per bezoek gedefinieerd als een deelnemer wiens CGI-TS-Improvement-score 1 ("Zeer veel verbeterd") of 2 ("Veel verbeterd") is bij het gespecificeerde postbaseline-bezoek.
|
Week 12
|
Medewerkers en onderzoekers
Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.
Sponsor
Studie record data
Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.
Bestudeer belangrijke data
Studie start (Werkelijk)
5 oktober 2017
Primaire voltooiing (Werkelijk)
1 november 2018
Studie voltooiing (Werkelijk)
16 november 2018
Studieregistratiedata
Eerst ingediend
25 oktober 2017
Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria
25 oktober 2017
Eerst geplaatst (Werkelijk)
30 oktober 2017
Updates van studierecords
Laatste update geplaatst (Werkelijk)
28 juni 2021
Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria
4 juni 2021
Laatst geverifieerd
1 juni 2021
Meer informatie
Termen gerelateerd aan deze studie
Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden
- Psychische aandoening
- Pathologische processen
- Hersenziekten
- Ziekten van het centrale zenuwstelsel
- Ziekten van het zenuwstelsel
- Ziekte
- Genetische ziekten, aangeboren
- Basale ganglia-ziekten
- Bewegingsstoornissen
- Neurodegeneratieve ziekten
- Heredodegeneratieve aandoeningen, zenuwstelsel
- Neurologische ontwikkelingsstoornissen
- Tic aandoeningen
- Syndroom
- Tourette syndroom
Andere studie-ID-nummers
- NBI-98854-TS2003
Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)
Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?
NEE
Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel
Ja
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct
Nee
Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .