Az NBI-98854 biztonságossága, tolerálhatósága és hatékonysága Tourette-szindrómás gyermekek kezelésére
2021. június 4. frissítette: Neurocrine Biosciences
2b. fázisú, randomizált, kettős vak, placebo-kontrollos, dózisoptimalizáló vizsgálat az NBI-98854 biztonságosságának, tolerálhatóságának és hatékonyságának felmérésére Tourette-szindrómás gyermekek kezelésére
Ez egy 2b fázisú, randomizált, kettős vak, placebo-kontrollos, dózisoptimalizáló vizsgálat az NBI-98854 hatékonyságának, biztonságosságának és tolerálhatóságának értékelésére, az alany napi egyszeri (qd) optimális dózisára titrálva, összesen 12 alkalommal. hetes kezelés TS-ben szenvedő gyermekeknél.
A tanulmány áttekintése
Állapot
Befejezve
Körülmények
Beavatkozás / kezelés
Tanulmány típusa
Beavatkozó
Beiratkozás (Tényleges)
127
Fázis
- 2. fázis
Kapcsolatok és helyek
Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.
Tanulmányi helyek
-
-
Arizona
-
Sun City, Arizona, Egyesült Államok, 85351
- Neurocrine Clinical Site
-
-
Arkansas
-
Rogers, Arkansas, Egyesült Államok, 72758
- Neurocrine Clinical Site
-
-
California
-
Anaheim, California, Egyesült Államok, 92805
- Neurocrine Clinical Site
-
San Diego, California, Egyesült Államok, 92108
- Neurocrine Clinical Site
-
Santa Clarita, California, Egyesült Államok, 91321
- Neurocrine Clinical Site
-
-
Connecticut
-
New Haven, Connecticut, Egyesült Államok, 06519
- Neurocrine Clinical Site
-
-
Florida
-
Hialeah, Florida, Egyesült Államok, 33012
- Neurocrine Clinical Site
-
Hialeah, Florida, Egyesült Államok, 33013
- Neurocrine Clinical Site
-
Hialeah, Florida, Egyesült Államok, 33018
- Neurocrine Clinical Site
-
Loxahatchee Groves, Florida, Egyesült Államok, 33470
- Neurocrine Clinical Site
-
Orange City, Florida, Egyesült Államok, 32763
- Neurocrine Clinical Site
-
Orlando, Florida, Egyesült Államok, 32803
- Neurocrine Clinical Site
-
Orlando, Florida, Egyesült Államok, 32801
- Neurocrine Clinical Site
-
Tampa, Florida, Egyesült Államok, 33609
- Neurocrine Clinical Site
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Egyesült Államok, 60634
- Neurocrine Clinical Site
-
Chicago, Illinois, Egyesült Államok, 60637
- Neurocrine Clinical Site
-
Naperville, Illinois, Egyesült Államok, 60563
- Neurocrine Clinical Site
-
-
Iowa
-
Iowa City, Iowa, Egyesült Államok, 52242
- Neurocrine Clinical Site
-
-
Kansas
-
Leawood, Kansas, Egyesült Államok, 66206
- Neurocrine Clinical Site
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Egyesült Államok, 02114
- Neurocrine Clinical Site
-
-
Nebraska
-
Lincoln, Nebraska, Egyesült Államok, 68526
- Neurocrine Clinical Site
-
-
New Hampshire
-
Nashua, New Hampshire, Egyesült Államok, 03060
- Neurocrine Clinical Site
-
-
New Jersey
-
Mount Arlington, New Jersey, Egyesült Államok, 07856
- Neurocrine Clinical Site
-
Voorhees, New Jersey, Egyesült Államok, 08043
- Neurocrine Clinical Site
-
-
New York
-
Bronx, New York, Egyesült Államok, 10467
- Neurocrine Clinical Site
-
New York, New York, Egyesült Államok, 10036
- Neurocrine Clinical Site
-
-
North Carolina
-
Durham, North Carolina, Egyesült Államok, 27705
- Neurocrine Clinical Site
-
-
Tennessee
-
Memphis, Tennessee, Egyesült Államok, 38119
- Neurocrine Clinical Site
-
-
Texas
-
Dallas, Texas, Egyesült Államok, 75243
- Neurocrine Clinical Site
-
Houston, Texas, Egyesült Államok, 77058
- Neurocrine Clinical Site
-
Irving, Texas, Egyesült Államok, 75062
- Neurocrine Clinical Site
-
-
Washington
-
Everett, Washington, Egyesült Államok, 98201
- Neurocrine Clinical Site
-
Seattle, Washington, Egyesült Államok, 98105
- Neurocrine Clinical Site
-
Spokane, Washington, Egyesült Államok, 99204
- Neurocrine Clinical Site
-
-
-
-
-
San Juan, Puerto Rico, 00926
- Neurocrine Clinical Site
-
-
Részvételi kritériumok
A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.
Jogosultsági kritériumok
Tanulmányozható életkorok
6 év (Gyermek)
Egészséges önkénteseket fogad
Nem
Tanulmányozható nemek
Összes
Leírás
Bevételi kritériumok:
- A Tourette-szindróma (TS) klinikai diagnózisa
- A tic legalább közepes súlyosságú legyen
- TS tünetei vannak, amelyek rontják az iskolai, foglalkozási és/vagy szociális funkciót
- Ha fenntartó gyógyszer(ek)et használ TS vagy TS spektrum diagnózisához (pl. rögeszmés-kényszeres rendellenesség [OCD], figyelemhiányos hiperaktivitási zavar [ADHD]), legyen stabil adagban
- Legyen jó általános egészségi állapotban
- A serdülőkorúak (12-17 éves) vizeletben negatív szűréssel kell rendelkezniük amfetaminok, barbiturátok, benzodiazepin, fenciklidin, kokain, opiátok vagy kannabinoidok tekintetében, valamint negatív alkoholszintű szűréssel.
- Azoknak a fogamzóképes korú alanyoknak, akik nem gyakorolnak teljes absztinenciát, bele kell egyezniük abba, hogy a vizsgálat szűrése, kezelése és követése során következetesen alkalmazzák a hormonális vagy kétféle nemhormonális fogamzásgátlást (kettős fogamzásgátlás).
Kizárási kritériumok:
- Aktív, klinikailag jelentős instabil egészségi állapota van a szűrést megelőző 1 hónapon belül
- Ismert, hogy a kórtörténetében hosszú QT-szindróma vagy szívritmuszavar szerepel
- Ismert neuroleptikus malignus szindróma anamnézisében
- A szűrést megelőző 3 éven belül rákdiagnózisa van (néhány kivétel megengedett)
- Allergiája, túlérzékenysége vagy intoleranciája van a VMAT2-gátlókkal szemben
- ≥250 ml vérvesztesége van, vagy vért adott a szűrést megelőző 30 napon belül
- Ismert kórtörténetében szerfüggőség, szer (kábítószer) vagy alkoholfogyasztás
- Jelentős az öngyilkos vagy erőszakos viselkedés kockázata
- Átfogó viselkedési beavatkozást (CBIT) kezdeményeztek a szűrési időszakban vagy az alaphelyzetben, vagy tervezik a CBIT kezdeményezését a vizsgálat során
- a szűrést megelőző 30 napon belül vizsgálati gyógyszert kaptak, vagy vizsgálati gyógyszer (az NBI-98854-től eltérő) alkalmazását tervezik a vizsgálat során
Tanulási terv
Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.
Hogyan készül a tanulmány?
Tervezési részletek
- Elsődleges cél: Kezelés
- Kiosztás: Véletlenszerűsített
- Beavatkozó modell: Párhuzamos hozzárendelés
- Maszkolás: Hármas
Fegyverek és beavatkozások
Résztvevő csoport / kar |
Beavatkozás / kezelés |
|---|---|
|
Placebo Comparator: Placebo
A résztvevők placebót (megfelelő valbenazint) kaptak naponta egyszer 12 héten keresztül.
|
nem aktív adagolási forma
|
|
Kísérleti: Valbenazin
A résztvevők 12 héten keresztül naponta egyszer kaptak valbenazint.
A kezdő adag 20 mg volt az 50 kg alatti résztvevők számára és 40 mg az 50 kg-nál nagyobb testtömegű résztvevők számára, és 2 hetente 20 mg-os lépésekben növelhető, legfeljebb 60 mg-ig az 50 kg alatti és 80 mg-os alanyok esetében. 50 kg-nál nagyobb testtömegű alanyok esetében, hogy minden résztvevő számára optimális valbenazindózist érjenek el.
|
hólyagos monoamin transzporter 2 (VMAT2) inhibitor
Más nevek:
|
Mit mér a tanulmány?
Elsődleges eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
Változás az alapértékről a 12. hétre a Yale Global Tic Severity Scale (YGTSS) össz Tic Score (TTS) szerint
Időkeret: Alapállapot, 12. hét
|
Az YGTSS-t úgy tervezték, hogy értékelje a motoros és fonikus tic tünetek általános súlyosságát számos dimenzióban: szám, frekvencia, intenzitás, összetettség és interferencia.
Az YGTSS-t a vizsgáló (vagy minősített megbízott) adta be számítógépes strukturált klinikai interjú segítségével.
A TTS az 5 motoros tic elem és az 5 hangos (vokális) tic elem összege, és 0 és 50 között mozog, a magasabb pontszámok nagyobb súlyosságot jelentenek.
|
Alapállapot, 12. hét
|
Másodlagos eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
Változás a kiindulási értékről a 12. hétre a tics súlyosságának klinikai globális benyomása (CGI-Tics-Severity) pontszámában
Időkeret: Alapállapot, 12. hét
|
A CGI-Tics-Severity skála az általános súlyosság értékelésére szolgál egy 7 pontos skálán.
A CGI-Tics-Severity válaszkategóriák mindegyikéhez numerikus pontszámot rendeltek a következőképpen: 1 = normális, egyáltalán nem beteg; 2 = Borderline beteg; 3 = enyhén beteg; 4 = közepesen beteg; 5 = súlyosan beteg; 6 = súlyosan beteg; 7 = A legszélsőségesebben beteg betegek közé tartozik.
|
Alapállapot, 12. hét
|
|
Résztvevők, akik Yale Globális Tic Súlyossági Skála (YGTSS) Teljes Tic Score (TTS) válaszadók a 12. héten
Időkeret: Alapállapot, 12. hét
|
A TTS válaszadót látogatásonként olyan résztvevőként határozzák meg, akinek a TTS értéke legalább 30%-kal csökken a kiindulási értékhez képest a megadott kiindulási látogatás után.
|
Alapállapot, 12. hét
|
|
A Tourette-szindróma javulás (CGI-TS-javulás) klinikai és globális benyomása alapján válaszoló résztvevők a 12. héten
Időkeret: 12. hét
|
A CGI-TS-Improvement skála a vizsgálati gyógyszer-adagolás megkezdése óta bekövetkezett általános javulás értékelésére szolgál egy 7 pontos skálán.
A CGI-TS-Improvement válaszadót látogatásonként olyan résztvevőként határozzák meg, akinek a CGI-TS-javítási pontszáma 1 ("Nagyon sokat javult") vagy 2 ("Sokkal javult") a megadott kiindulási látogatás után.
|
12. hét
|
Együttműködők és nyomozók
Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.
Szponzor
Tanulmányi rekorddátumok
Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.
Tanulmány főbb dátumok
Tanulmány kezdete (Tényleges)
2017. október 5.
Elsődleges befejezés (Tényleges)
2018. november 1.
A tanulmány befejezése (Tényleges)
2018. november 16.
Tanulmányi regisztráció dátumai
Először benyújtva
2017. október 25.
Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2017. október 25.
Első közzététel (Tényleges)
2017. október 30.
Tanulmányi rekordok frissítései
Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)
2021. június 28.
Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2021. június 4.
Utolsó ellenőrzés
2021. június 1.
Több információ
A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések
További vonatkozó MeSH feltételek
- Mentális zavarok
- Patológiás folyamatok
- Agyi betegségek
- Központi idegrendszeri betegségek
- Idegrendszeri betegségek
- Betegség
- Genetikai betegségek, veleszületett
- Basalis ganglion betegségek
- Mozgási zavarok
- Neurodegeneratív betegségek
- Heredodegeneratív rendellenességek, idegrendszer
- Neurofejlődési zavarok
- Tic rendellenességek
- Szindróma
- Tourette-szindróma
Egyéb vizsgálati azonosító számok
- NBI-98854-TS2003
Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)
Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?
NEM
Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok
Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz
Igen
Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz
Nem
Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .