Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Sikkerhed, tolerabilitet og effektivitet af NBI-98854 til behandling af pædiatriske personer med Tourettes syndrom

4. juni 2021 opdateret af: Neurocrine Biosciences

Et fase 2b, randomiseret, dobbeltblindt, placebokontrolleret, dosisoptimeringsstudie for at vurdere sikkerheden, tolerabiliteten og effektiviteten af ​​NBI-98854 til behandling af pædiatriske forsøgspersoner med Tourettes syndrom

Dette er et fase 2b, randomiseret, dobbeltblindt, placebokontrolleret, dosisoptimeringsstudie for at evaluere effektiviteten, sikkerheden og tolerabiliteten af ​​NBI-98854 titreret til individets optimale dosis administreret én gang dagligt (qd) i i alt 12 ugers behandling hos pædiatriske forsøgspersoner med TS.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

127

Fase

  • Fase 2

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • Arizona
      • Sun City, Arizona, Forenede Stater, 85351
        • Neurocrine Clinical Site
    • Arkansas
      • Rogers, Arkansas, Forenede Stater, 72758
        • Neurocrine Clinical Site
    • California
      • Anaheim, California, Forenede Stater, 92805
        • Neurocrine Clinical Site
      • San Diego, California, Forenede Stater, 92108
        • Neurocrine Clinical Site
      • Santa Clarita, California, Forenede Stater, 91321
        • Neurocrine Clinical Site
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, Forenede Stater, 06519
        • Neurocrine Clinical Site
    • Florida
      • Hialeah, Florida, Forenede Stater, 33012
        • Neurocrine Clinical Site
      • Hialeah, Florida, Forenede Stater, 33013
        • Neurocrine Clinical Site
      • Hialeah, Florida, Forenede Stater, 33018
        • Neurocrine Clinical Site
      • Loxahatchee Groves, Florida, Forenede Stater, 33470
        • Neurocrine Clinical Site
      • Orange City, Florida, Forenede Stater, 32763
        • Neurocrine Clinical Site
      • Orlando, Florida, Forenede Stater, 32803
        • Neurocrine Clinical Site
      • Orlando, Florida, Forenede Stater, 32801
        • Neurocrine Clinical Site
      • Tampa, Florida, Forenede Stater, 33609
        • Neurocrine Clinical Site
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Forenede Stater, 60634
        • Neurocrine Clinical Site
      • Chicago, Illinois, Forenede Stater, 60637
        • Neurocrine Clinical Site
      • Naperville, Illinois, Forenede Stater, 60563
        • Neurocrine Clinical Site
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Forenede Stater, 52242
        • Neurocrine Clinical Site
    • Kansas
      • Leawood, Kansas, Forenede Stater, 66206
        • Neurocrine Clinical Site
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forenede Stater, 02114
        • Neurocrine Clinical Site
    • Nebraska
      • Lincoln, Nebraska, Forenede Stater, 68526
        • Neurocrine Clinical Site
    • New Hampshire
      • Nashua, New Hampshire, Forenede Stater, 03060
        • Neurocrine Clinical Site
    • New Jersey
      • Mount Arlington, New Jersey, Forenede Stater, 07856
        • Neurocrine Clinical Site
      • Voorhees, New Jersey, Forenede Stater, 08043
        • Neurocrine Clinical Site
    • New York
      • Bronx, New York, Forenede Stater, 10467
        • Neurocrine Clinical Site
      • New York, New York, Forenede Stater, 10036
        • Neurocrine Clinical Site
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Forenede Stater, 27705
        • Neurocrine Clinical Site
    • Tennessee
      • Memphis, Tennessee, Forenede Stater, 38119
        • Neurocrine Clinical Site
    • Texas
      • Dallas, Texas, Forenede Stater, 75243
        • Neurocrine Clinical Site
      • Houston, Texas, Forenede Stater, 77058
        • Neurocrine Clinical Site
      • Irving, Texas, Forenede Stater, 75062
        • Neurocrine Clinical Site
    • Washington
      • Everett, Washington, Forenede Stater, 98201
        • Neurocrine Clinical Site
      • Seattle, Washington, Forenede Stater, 98105
        • Neurocrine Clinical Site
      • Spokane, Washington, Forenede Stater, 99204
        • Neurocrine Clinical Site
  • Puerto Rico
      • San Juan, Puerto Rico, 00926
        • Neurocrine Clinical Site

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

6 år til 17 år (Barn)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  1. Har en klinisk diagnose af Tourettes syndrom (TS)
  2. Har mindst moderat sværhedsgrad af tic
  3. Har TS-symptomer, der svækker skole-, arbejds- og/eller socialfunktion
  4. Hvis du bruger vedligeholdelsesmedicin(er) til TS- eller TS-spektrumdiagnoser (f.eks. obsessiv-kompulsiv lidelse [OCD], Attention-Deficit Hyperactivity Disorder [ADHD]), være på stabile doser
  5. Være ved et godt generelt helbred
  6. Unge forsøgspersoner (12 til 17 år) skal have en negativ urinmedicinsk screening for amfetaminer, barbiturater, benzodiazepin, phencyclidin, kokain, opiater eller cannabinoider og en negativ alkoholscreening
  7. Forsøgspersoner i den fødedygtige alder, som ikke praktiserer total afholdenhed, skal acceptere at bruge hormonel eller to former for ikke-hormonel prævention (dobbelt prævention) konsekvent under undersøgelsens screenings-, behandlings- og opfølgningsperioder.

Ekskluderingskriterier:

  1. Har en aktiv, klinisk signifikant ustabil medicinsk tilstand inden for 1 måned før screening
  2. Har en kendt historie med lang QT-syndrom eller hjertearytmi
  3. Har en kendt historie med malignt neuroleptikasyndrom
  4. Har en kræftdiagnose inden for 3 år før screening (nogle undtagelser tilladt)
  5. Har en allergi, overfølsomhed eller intolerance over for VMAT2-hæmmere
  6. Har et blodtab ≥250 ml eller doneret blod inden for 30 dage før screening
  7. Har en kendt historie med stofafhængighed, stof (stof) eller alkoholmisbrug
  8. Har en betydelig risiko for selvmord eller voldelig adfærd
  9. Har påbegyndt omfattende adfærdsmæssig intervention for tics (CBIT) i screeningsperioden eller ved baseline eller planlægger at påbegynde CBIT under undersøgelsen
  10. Har modtaget et forsøgslægemiddel inden for 30 dage før screening eller planlægger at bruge et forsøgslægemiddel (andre end NBI-98854) under undersøgelsen

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Tredobbelt

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Placebo komparator: Placebo
Deltagerne fik placebo (matchende valbenazin) en gang dagligt i 12 uger.
Medicin: Placebo oral kapsel
ikke-aktiv doseringsform
Eksperimentel: Valbenazin
Deltagerne fik valbenazin én gang dagligt i 12 uger. Startdosis var 20 mg for deltagere <50 kg ved baseline og 40 mg for deltagere ≥50 kg ved baseline og kunne eskaleres i trin på 20 mg hver anden uge til maksimalt 60 mg for forsøgspersoner <50 kg og 80 mg for forsøgspersoner ≥50 kg for at opnå en optimal dosis valbenazin for hver deltager.
Medicin: Valbenazin
vesikulær monoamin transporter 2 (VMAT2) hæmmer
Andre navne:
  • NBI-98854
  • Ingrezza

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Skift fra baseline til uge 12 i Yale Global Tic Severity Scale (YGTSS) Total Tic Score (TTS)
Tidsramme: Baseline, uge ​​12
YGTSS er designet til at vurdere den overordnede sværhedsgrad af motoriske og fonetiske symptomer på tværs af en række dimensioner: antal, frekvens, intensitet, kompleksitet og interferens. YGTSS blev administreret af investigator (eller kvalificeret udpeget) ved hjælp af et computerbaseret struktureret klinisk interview. TTS er summen af ​​de 5 motoriske tic-elementer og de 5 phonic (vokale) tic-elementer og spænder fra 0 til 50, med højere score, der repræsenterer større sværhedsgrad.
Baseline, uge ​​12

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Ændring fra baseline til uge 12 i det kliniske globale indtryk af Tics-sværhedsgrad (CGI-Tics-Severity)-score
Tidsramme: Baseline, uge ​​12
CGI-Tics-Sværhedsskalaen bruges til at vurdere den overordnede sværhedsgrad på en 7-trins skala. Hver af CGI-Tics-Severity-responskategorierne blev tildelt en numerisk score som følger: 1 = Normal, slet ikke syg; 2 = Borderline syg; 3 = Let syg; 4 = Moderat syg; 5 = Udtalt syg; 6 = Svært syg; 7 = Blandt de mest ekstremt syge patienter.
Baseline, uge ​​12
Deltagere, der er en Yale Global Tic Severity Scale (YGTSS) Total Tic Score (TTS)-responder i uge 12
Tidsramme: Baseline, uge ​​12
En TTS-responder defineres, på per-besøg-basis, som en deltager, hvis TTS-værdi er reduceret med mindst 30 % fra baseline ved det angivne postbaseline-besøg.
Baseline, uge ​​12
Deltagere, der er et klinisk globalt indtryk af Tourette Syndrome Improvement (CGI-TS-Improvement) Responder i uge 12
Tidsramme: Uge 12
CGI-TS-Improvement-skalaen bruges til at vurdere den overordnede forbedring siden påbegyndelsen af ​​studiets lægemiddeldosering på en 7-punkts skala. En CGI-TS-Improvement-responder defineres på et per-besøg-basis som en deltager, hvis CGI-TS-Improvement-score er 1 ("Meget forbedret") eller 2 ("Meget forbedret") ved det angivne postbaseline-besøg.
Uge 12

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Neurocrine Biosciences

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

5. oktober 2017

Primær færdiggørelse (Faktiske)

1. november 2018

Studieafslutning (Faktiske)

16. november 2018

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

25. oktober 2017

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

25. oktober 2017

Først opslået (Faktiske)

30. oktober 2017

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

28. juni 2021

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

4. juni 2021

Sidst verificeret

1. juni 2021

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • NBI-98854-TS2003

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Tourettes syndrom

Kliniske forsøg med Valbenazin

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Lebanon

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner