Seguridad, tolerabilidad y eficacia de NBI-98854 para el tratamiento de sujetos pediátricos con síndrome de Tourette
4 de junio de 2021 actualizado por: Neurocrine Biosciences
Estudio de fase 2b, aleatorizado, doble ciego, controlado con placebo, de optimización de dosis para evaluar la seguridad, la tolerabilidad y la eficacia de NBI-98854 para el tratamiento de sujetos pediátricos con síndrome de Tourette
Este es un estudio de fase 2b, aleatorizado, doble ciego, controlado con placebo, de optimización de dosis para evaluar la eficacia, seguridad y tolerabilidad de NBI-98854 ajustado a la dosis óptima del sujeto administrada una vez al día (qd) para un total de 12 semanas de tratamiento en sujetos pediátricos con ST.
Descripción general del estudio
Estado
Terminado
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Tipo de estudio
Intervencionista
Inscripción (Actual)
127
Fase
- Fase 2
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Ubicaciones de estudio
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Arizona
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Sun City, Arizona, Estados Unidos, 85351
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Arkansas
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Rogers, Arkansas, Estados Unidos, 72758
- Neurocrine Clinical Site
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California
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Anaheim, California, Estados Unidos, 92805
- Neurocrine Clinical Site
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San Diego, California, Estados Unidos, 92108
- Neurocrine Clinical Site
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Santa Clarita, California, Estados Unidos, 91321
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Connecticut
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New Haven, Connecticut, Estados Unidos, 06519
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Florida
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Hialeah, Florida, Estados Unidos, 33012
- Neurocrine Clinical Site
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Hialeah, Florida, Estados Unidos, 33013
- Neurocrine Clinical Site
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Hialeah, Florida, Estados Unidos, 33018
- Neurocrine Clinical Site
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Loxahatchee Groves, Florida, Estados Unidos, 33470
- Neurocrine Clinical Site
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Orange City, Florida, Estados Unidos, 32763
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Orlando, Florida, Estados Unidos, 32803
- Neurocrine Clinical Site
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Orlando, Florida, Estados Unidos, 32801
- Neurocrine Clinical Site
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Tampa, Florida, Estados Unidos, 33609
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Illinois
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Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60634
- Neurocrine Clinical Site
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Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60637
- Neurocrine Clinical Site
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Naperville, Illinois, Estados Unidos, 60563
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Iowa
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Iowa City, Iowa, Estados Unidos, 52242
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Kansas
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Leawood, Kansas, Estados Unidos, 66206
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Massachusetts
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Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02114
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Nebraska
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Lincoln, Nebraska, Estados Unidos, 68526
- Neurocrine Clinical Site
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New Hampshire
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Nashua, New Hampshire, Estados Unidos, 03060
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New Jersey
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Mount Arlington, New Jersey, Estados Unidos, 07856
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Voorhees, New Jersey, Estados Unidos, 08043
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New York
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Bronx, New York, Estados Unidos, 10467
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New York, New York, Estados Unidos, 10036
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North Carolina
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Durham, North Carolina, Estados Unidos, 27705
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Tennessee
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Memphis, Tennessee, Estados Unidos, 38119
- Neurocrine Clinical Site
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Texas
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Dallas, Texas, Estados Unidos, 75243
- Neurocrine Clinical Site
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Houston, Texas, Estados Unidos, 77058
- Neurocrine Clinical Site
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Irving, Texas, Estados Unidos, 75062
- Neurocrine Clinical Site
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Washington
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Everett, Washington, Estados Unidos, 98201
- Neurocrine Clinical Site
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Seattle, Washington, Estados Unidos, 98105
- Neurocrine Clinical Site
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Spokane, Washington, Estados Unidos, 99204
- Neurocrine Clinical Site
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San Juan, Puerto Rico, 00926
- Neurocrine Clinical Site
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Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
6 años a 17 años (Niño)
Acepta Voluntarios Saludables
No
Géneros elegibles para el estudio
Todos
Descripción
Criterios de inclusión:
- Tener un diagnóstico clínico de Síndrome de Tourette (TS)
- Tener al menos una gravedad de tic moderada
- Tiene síntomas de ST que afectan la función escolar, ocupacional y/o social
- Si usa medicamentos de mantenimiento para los diagnósticos de TS o del espectro de TS (p. trastorno obsesivo-compulsivo [TOC], trastorno por déficit de atención con hiperactividad [TDAH]), estar en dosis estables
- Estar en buen estado de salud general
- Los sujetos adolescentes (de 12 a 17 años de edad) deben tener un examen de drogas en orina negativo para anfetaminas, barbitúricos, benzodiacepinas, fenciclidina, cocaína, opiáceos o cannabinoides y un examen de alcohol negativo
- Los sujetos en edad fértil que no practiquen la abstinencia total deben aceptar usar anticonceptivos hormonales o dos formas de anticoncepción no hormonal (anticoncepción dual) de manera constante durante los períodos de selección, tratamiento y seguimiento del estudio.
Criterio de exclusión:
- Tener una condición médica inestable activa y clínicamente significativa dentro de 1 mes antes de la selección
- Tiene antecedentes conocidos de síndrome de QT largo o arritmia cardíaca
- Tener antecedentes conocidos de síndrome neuroléptico maligno
- Tener un diagnóstico de cáncer dentro de los 3 años anteriores a la prueba de detección (se permiten algunas excepciones)
- Tiene alergia, hipersensibilidad o intolerancia a los inhibidores de VMAT2
- Tener una pérdida de sangre ≥250 ml o sangre donada dentro de los 30 días anteriores a la selección
- Tener un historial conocido de dependencia de sustancias, abuso de sustancias (drogas) o alcohol
- Tienen un riesgo significativo de comportamiento suicida o violento.
- Haber iniciado la Intervención conductual integral para tics (CBIT) durante el período de selección o al inicio del estudio o planear iniciar CBIT durante el estudio
- Haber recibido un fármaco en investigación dentro de los 30 días anteriores a la selección o planea usar un fármaco en investigación (que no sea NBI-98854) durante el estudio
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: Aleatorizado
- Modelo Intervencionista: Asignación paralela
- Enmascaramiento: Triple
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
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Comparador de placebos: Placebo
Los participantes recibieron placebo (valbenazina equivalente) una vez al día durante 12 semanas.
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forma de dosificación no activa
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Experimental: Valbenazina
Los participantes recibieron valbenazina una vez al día durante 12 semanas.
La dosis inicial fue de 20 mg para los participantes de <50 kg al inicio y de 40 mg para los participantes de ≥50 kg al inicio, y se podía aumentar en incrementos de 20 mg cada 2 semanas hasta un máximo de 60 mg para los sujetos de <50 kg y 80 mg. para sujetos ≥50 kg para lograr una dosis óptima de valbenazina para cada participante.
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inhibidor del transportador de monoamina vesicular 2 (VMAT2)
Otros nombres:
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Cambio desde el inicio hasta la semana 12 en la escala global de gravedad de tics de Yale (YGTSS) Total Tic Score (TTS)
Periodo de tiempo: Línea de base, semana 12
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El YGTSS está diseñado para calificar la gravedad general de los síntomas de tics motores y fónicos en una variedad de dimensiones: número, frecuencia, intensidad, complejidad e interferencia.
El YGTSS fue administrado por el investigador (o una persona designada calificada) mediante una entrevista clínica estructurada basada en computadora.
El TTS es la suma de los 5 elementos de tic motor y los 5 elementos de tic fónico (vocal) y varía de 0 a 50, donde las puntuaciones más altas representan una mayor gravedad.
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Línea de base, semana 12
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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Cambio desde el inicio hasta la semana 12 en la puntuación de la impresión clínica global de la gravedad de los tics (CGI-Tics-Severity)
Periodo de tiempo: Línea de base, semana 12
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La escala CGI-Tics-Severity se utiliza para evaluar la gravedad general en una escala de 7 puntos.
A cada una de las categorías de respuesta CGI-Tics-Severity se le asignó una puntuación numérica de la siguiente manera: 1 = Normal, nada enfermo; 2 = limítrofe enfermo; 3 = enfermedad leve; 4 = Moderadamente enfermo; 5 = Marcadamente enfermo; 6 = gravemente enfermo; 7 = Entre los pacientes más extremadamente enfermos.
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Línea de base, semana 12
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Participantes que respondieron a la puntuación total de tics (TTS) de la escala global de gravedad de tics de Yale (YGTSS) en la semana 12
Periodo de tiempo: Línea de base, semana 12
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Un respondedor TTS se define, por visita, como un participante cuyo valor TTS se reduce en al menos un 30 % desde el inicio en la visita posterior al inicio especificada.
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Línea de base, semana 12
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Participantes que respondieron a la impresión clínica global de mejora del síndrome de Tourette (mejora CGI-TS) en la semana 12
Periodo de tiempo: Semana 12
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La escala CGI-TS-Improvement se utiliza para evaluar la mejora general desde el inicio de la dosificación del fármaco del estudio en una escala de 7 puntos.
Un respondedor de CGI-TS-Improvement se define, por visita, como un participante cuya puntuación de CGI-TS-Improvement es 1 ("Muy mejorado") o 2 ("Muy mejorado") en la visita posbasal especificada.
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Semana 12
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
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Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
5 de octubre de 2017
Finalización primaria (Actual)
1 de noviembre de 2018
Finalización del estudio (Actual)
16 de noviembre de 2018
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
25 de octubre de 2017
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
25 de octubre de 2017
Publicado por primera vez (Actual)
30 de octubre de 2017
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
28 de junio de 2021
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
4 de junio de 2021
Última verificación
1 de junio de 2021
Más información
Términos relacionados con este estudio
Términos MeSH relevantes adicionales
- Desordenes mentales
- Procesos Patológicos
- Enfermedades Cerebrales
- Enfermedades del Sistema Nervioso Central
- Enfermedades del Sistema Nervioso
- Enfermedad
- Enfermedades Genéticas Congénitas
- Enfermedades de los ganglios basales
- Trastornos del movimiento
- Enfermedades neurodegenerativas
- Trastornos Heredodegenerativos, Sistema Nervioso
- Trastornos del neurodesarrollo
- Trastornos de tics
- Síndrome
- Síndrome de Tourette
Otros números de identificación del estudio
- NBI-98854-TS2003
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?
NO
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
Sí
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
No
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .