Säkerhet, tolerabilitet och effektivitet av NBI-98854 för behandling av pediatriska patienter med Tourettes syndrom
4 juni 2021 uppdaterad av: Neurocrine Biosciences
En fas 2b, randomiserad, dubbelblind, placebokontrollerad, dosoptimeringsstudie för att bedöma säkerheten, tolerabiliteten och effektiviteten av NBI-98854 för behandling av pediatriska patienter med Tourettes syndrom
Detta är en fas 2b, randomiserad, dubbelblind, placebokontrollerad, dosoptimeringsstudie för att utvärdera effektiviteten, säkerheten och tolerabiliteten av NBI-98854 titrerad till patientens optimala dos administrerad en gång dagligen (qd) för totalt 12 veckors behandling hos pediatriska patienter med TS.
Studieöversikt
Status
Avslutad
Betingelser
Intervention / Behandling
Studietyp
Interventionell
Inskrivning (Faktisk)
127
Fas
- Fas 2
Kontakter och platser
Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.
Studieorter
-
-
Arizona
-
Sun City, Arizona, Förenta staterna, 85351
- Neurocrine Clinical Site
-
-
Arkansas
-
Rogers, Arkansas, Förenta staterna, 72758
- Neurocrine Clinical Site
-
-
California
-
Anaheim, California, Förenta staterna, 92805
- Neurocrine Clinical Site
-
San Diego, California, Förenta staterna, 92108
- Neurocrine Clinical Site
-
Santa Clarita, California, Förenta staterna, 91321
- Neurocrine Clinical Site
-
-
Connecticut
-
New Haven, Connecticut, Förenta staterna, 06519
- Neurocrine Clinical Site
-
-
Florida
-
Hialeah, Florida, Förenta staterna, 33012
- Neurocrine Clinical Site
-
Hialeah, Florida, Förenta staterna, 33013
- Neurocrine Clinical Site
-
Hialeah, Florida, Förenta staterna, 33018
- Neurocrine Clinical Site
-
Loxahatchee Groves, Florida, Förenta staterna, 33470
- Neurocrine Clinical Site
-
Orange City, Florida, Förenta staterna, 32763
- Neurocrine Clinical Site
-
Orlando, Florida, Förenta staterna, 32803
- Neurocrine Clinical Site
-
Orlando, Florida, Förenta staterna, 32801
- Neurocrine Clinical Site
-
Tampa, Florida, Förenta staterna, 33609
- Neurocrine Clinical Site
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Förenta staterna, 60634
- Neurocrine Clinical Site
-
Chicago, Illinois, Förenta staterna, 60637
- Neurocrine Clinical Site
-
Naperville, Illinois, Förenta staterna, 60563
- Neurocrine Clinical Site
-
-
Iowa
-
Iowa City, Iowa, Förenta staterna, 52242
- Neurocrine Clinical Site
-
-
Kansas
-
Leawood, Kansas, Förenta staterna, 66206
- Neurocrine Clinical Site
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Förenta staterna, 02114
- Neurocrine Clinical Site
-
-
Nebraska
-
Lincoln, Nebraska, Förenta staterna, 68526
- Neurocrine Clinical Site
-
-
New Hampshire
-
Nashua, New Hampshire, Förenta staterna, 03060
- Neurocrine Clinical Site
-
-
New Jersey
-
Mount Arlington, New Jersey, Förenta staterna, 07856
- Neurocrine Clinical Site
-
Voorhees, New Jersey, Förenta staterna, 08043
- Neurocrine Clinical Site
-
-
New York
-
Bronx, New York, Förenta staterna, 10467
- Neurocrine Clinical Site
-
New York, New York, Förenta staterna, 10036
- Neurocrine Clinical Site
-
-
North Carolina
-
Durham, North Carolina, Förenta staterna, 27705
- Neurocrine Clinical Site
-
-
Tennessee
-
Memphis, Tennessee, Förenta staterna, 38119
- Neurocrine Clinical Site
-
-
Texas
-
Dallas, Texas, Förenta staterna, 75243
- Neurocrine Clinical Site
-
Houston, Texas, Förenta staterna, 77058
- Neurocrine Clinical Site
-
Irving, Texas, Förenta staterna, 75062
- Neurocrine Clinical Site
-
-
Washington
-
Everett, Washington, Förenta staterna, 98201
- Neurocrine Clinical Site
-
Seattle, Washington, Förenta staterna, 98105
- Neurocrine Clinical Site
-
Spokane, Washington, Förenta staterna, 99204
- Neurocrine Clinical Site
-
-
-
-
-
San Juan, Puerto Rico, 00926
- Neurocrine Clinical Site
-
-
Deltagandekriterier
Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.
Urvalskriterier
Åldrar som är berättigade till studier
6 år till 17 år (Barn)
Tar emot friska volontärer
Nej
Kön som är behöriga för studier
Allt
Beskrivning
Inklusionskriterier:
- Har en klinisk diagnos av Tourettes syndrom (TS)
- Har minst måttlig svårighetsgrad av tic
- Har TS-symtom som försämrar skol-, yrkes- och/eller social funktion
- Om du använder underhållsmedicin(er) för TS- eller TS-spektrumdiagnoser (t.ex. tvångssyndrom [OCD], Attention-Deficit Hyperactivity Disorder [ADHD]), vara på stabila doser
- Var vid god allmän hälsa
- Ungdomspersoner (12 till 17 år) måste ha en negativ urinläkemedelsscreening för amfetamin, barbiturater, bensodiazepin, fencyklidin, kokain, opiater eller cannabinoider och en negativ alkoholskärm
- Försökspersoner i fertil ålder som inte utövar total abstinens måste gå med på att använda hormonellt eller två former av icke-hormonellt preventivmedel (dubbel preventivmedel) konsekvent under screening-, behandlings- och uppföljningsperioderna av studien
Exklusions kriterier:
- Ha ett aktivt, kliniskt signifikant instabilt medicinskt tillstånd inom 1 månad före screening
- Har en känd historia av långt QT-syndrom eller hjärtarytmi
- Har en känd historia av malignt neuroleptikasyndrom
- Har en cancerdiagnos inom 3 år före screening (vissa undantag tillåtna)
- Har en allergi, överkänslighet eller intolerans mot VMAT2-hämmare
- Har en blodförlust ≥250 ml eller donerat blod inom 30 dagar före screening
- Har en känd historia av substansberoende, substans (drog) eller alkoholmissbruk
- Har en betydande risk för suicidalt eller våldsamt beteende
- Har initierat omfattande beteendeintervention för Tics (CBIT) under screeningsperioden eller vid baslinjen eller planerar att initiera CBIT under studien
- Har fått ett prövningsläkemedel inom 30 dagar före screening eller planerar att använda ett prövningsläkemedel (annat än NBI-98854) under studien
Studieplan
Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.
Hur är studien utformad?
Designdetaljer
- Primärt syfte: Behandling
- Tilldelning: Randomiserad
- Interventionsmodell: Parallellt uppdrag
- Maskning: Trippel
Vapen och interventioner
Deltagargrupp / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Placebo-jämförare: Placebo
Deltagarna fick placebo (matchande valbenazin) en gång dagligen i 12 veckor.
|
icke-aktiv doseringsform
|
|
Experimentell: Valbenazin
Deltagarna fick valbenazin en gång dagligen i 12 veckor.
Startdosen var 20 mg för deltagare <50 kg vid baslinjen och 40 mg för deltagare ≥50 kg vid baslinjen, och kunde eskaleras i steg om 20 mg varannan vecka till maximalt 60 mg för försökspersoner <50 kg och 80 mg för försökspersoner ≥50 kg för att uppnå en optimal dos valbenazin för varje deltagare.
|
vesikulär monoamintransportör 2 (VMAT2) hämmare
Andra namn:
|
Vad mäter studien?
Primära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Ändra från baslinje till vecka 12 i Yale Global Tic Severity Scale (YGTSS) Total Tic Score (TTS)
Tidsram: Baslinje, vecka 12
|
YGTSS är utformad för att bedöma den övergripande svårighetsgraden av motoriska och foniska symtom över en rad dimensioner: antal, frekvens, intensitet, komplexitet och interferens.
YGTSS administrerades av utredaren (eller kvalificerad utses) med hjälp av en datorbaserad strukturerad klinisk intervju.
TTS är summan av de 5 motoriska tic-objekten och de 5 foniska (vokala) tic-objekten och sträcker sig från 0 till 50, med högre poäng som representerar större svårighetsgrad.
|
Baslinje, vecka 12
|
Sekundära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Ändring från baslinje till vecka 12 i det kliniska globala intrycket av Tics Severity-poäng (CGI-Tics-Severity)
Tidsram: Baslinje, vecka 12
|
CGI-Tics-Severity-skalan används för att bedöma övergripande svårighetsgrad på en 7-gradig skala.
Var och en av CGI-Tics-Severity-svarskategorierna tilldelades en numerisk poäng enligt följande: 1 = Normal, inte alls sjuk; 2 = Borderline sjuk; 3 = Lätt sjuk; 4 = Måttligt sjuk; 5 = Märkt sjuk; 6 = Svårt sjuk; 7 = Bland de mest extremt sjuka patienterna.
|
Baslinje, vecka 12
|
|
Deltagare som är en Yale Global Tic Severity Scale (YGTSS) Total Tic Score (TTS) svarare vecka 12
Tidsram: Baslinje, vecka 12
|
En TTS-svarare definieras per besök som en deltagare vars TTS-värde reduceras med minst 30 % från baslinjen vid det angivna besöket efter baslinjen.
|
Baslinje, vecka 12
|
|
Deltagare som är ett kliniskt globalt intryck av Tourette Syndrome Improvement (CGI-TS-Improvement) svarare vecka 12
Tidsram: Vecka 12
|
CGI-TS-Förbättringsskalan används för att bedöma övergripande förbättring sedan påbörjandet av studieläkemedelsdosering på en 7-gradig skala.
En CGI-TS-förbättringssvarare definieras, per besök, som en deltagare vars CGI-TS-förbättringspoäng är 1 ("Mycket förbättrad") eller 2 ("Mycket förbättrad") vid det angivna besöket efter baslinjen.
|
Vecka 12
|
Samarbetspartners och utredare
Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.
Sponsor
Studieavstämningsdatum
Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.
Studera stora datum
Studiestart (Faktisk)
5 oktober 2017
Primärt slutförande (Faktisk)
1 november 2018
Avslutad studie (Faktisk)
16 november 2018
Studieregistreringsdatum
Först inskickad
25 oktober 2017
Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna
25 oktober 2017
Första postat (Faktisk)
30 oktober 2017
Uppdateringar av studier
Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)
28 juni 2021
Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna
4 juni 2021
Senast verifierad
1 juni 2021
Mer information
Termer relaterade till denna studie
Ytterligare relevanta MeSH-villkor
- Mentala störningar
- Patologiska processer
- Hjärnsjukdomar
- Sjukdomar i centrala nervsystemet
- Sjukdomar i nervsystemet
- Sjukdom
- Genetiska sjukdomar, medfödda
- Basala ganglia sjukdomar
- Rörelsestörningar
- Neurodegenerativa sjukdomar
- Heredodegenerativa störningar, nervsystemet
- Neuropsykiatriska funktionsnedsättningar
- Tic-störningar
- Syndrom
- Tourettes syndrom
Andra studie-ID-nummer
- NBI-98854-TS2003
Plan för individuella deltagardata (IPD)
Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?
NEJ
Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument
Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt
Ja
Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt
Nej
Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .