Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Sikkerhet, tolerabilitet og effekt av NBI-98854 for behandling av pediatriske personer med Tourettes syndrom

4. juni 2021 oppdatert av: Neurocrine Biosciences

En fase 2b, randomisert, dobbeltblind, placebokontrollert, doseoptimaliseringsstudie for å vurdere sikkerheten, toleransen og effekten av NBI-98854 for behandling av pediatriske personer med Tourettes syndrom

Dette er en fase 2b, randomisert, dobbeltblind, placebokontrollert, doseoptimeringsstudie for å evaluere effektiviteten, sikkerheten og toleransen til NBI-98854 titrert til individets optimale dose administrert én gang daglig (qd) for totalt 12 ukers behandling hos pediatriske personer med TS.

Studieoversikt

Status

Fullført

Forhold

Intervensjon / Behandling

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

127

Fase

  • Fase 2

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Forente stater
    • Arizona
      • Sun City, Arizona, Forente stater, 85351
        • Neurocrine Clinical Site
    • Arkansas
      • Rogers, Arkansas, Forente stater, 72758
        • Neurocrine Clinical Site
    • California
      • Anaheim, California, Forente stater, 92805
        • Neurocrine Clinical Site
      • San Diego, California, Forente stater, 92108
        • Neurocrine Clinical Site
      • Santa Clarita, California, Forente stater, 91321
        • Neurocrine Clinical Site
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, Forente stater, 06519
        • Neurocrine Clinical Site
    • Florida
      • Hialeah, Florida, Forente stater, 33012
        • Neurocrine Clinical Site
      • Hialeah, Florida, Forente stater, 33013
        • Neurocrine Clinical Site
      • Hialeah, Florida, Forente stater, 33018
        • Neurocrine Clinical Site
      • Loxahatchee Groves, Florida, Forente stater, 33470
        • Neurocrine Clinical Site
      • Orange City, Florida, Forente stater, 32763
        • Neurocrine Clinical Site
      • Orlando, Florida, Forente stater, 32803
        • Neurocrine Clinical Site
      • Orlando, Florida, Forente stater, 32801
        • Neurocrine Clinical Site
      • Tampa, Florida, Forente stater, 33609
        • Neurocrine Clinical Site
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Forente stater, 60634
        • Neurocrine Clinical Site
      • Chicago, Illinois, Forente stater, 60637
        • Neurocrine Clinical Site
      • Naperville, Illinois, Forente stater, 60563
        • Neurocrine Clinical Site
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Forente stater, 52242
        • Neurocrine Clinical Site
    • Kansas
      • Leawood, Kansas, Forente stater, 66206
        • Neurocrine Clinical Site
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forente stater, 02114
        • Neurocrine Clinical Site
    • Nebraska
      • Lincoln, Nebraska, Forente stater, 68526
        • Neurocrine Clinical Site
    • New Hampshire
      • Nashua, New Hampshire, Forente stater, 03060
        • Neurocrine Clinical Site
    • New Jersey
      • Mount Arlington, New Jersey, Forente stater, 07856
        • Neurocrine Clinical Site
      • Voorhees, New Jersey, Forente stater, 08043
        • Neurocrine Clinical Site
    • New York
      • Bronx, New York, Forente stater, 10467
        • Neurocrine Clinical Site
      • New York, New York, Forente stater, 10036
        • Neurocrine Clinical Site
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Forente stater, 27705
        • Neurocrine Clinical Site
    • Tennessee
      • Memphis, Tennessee, Forente stater, 38119
        • Neurocrine Clinical Site
    • Texas
      • Dallas, Texas, Forente stater, 75243
        • Neurocrine Clinical Site
      • Houston, Texas, Forente stater, 77058
        • Neurocrine Clinical Site
      • Irving, Texas, Forente stater, 75062
        • Neurocrine Clinical Site
    • Washington
      • Everett, Washington, Forente stater, 98201
        • Neurocrine Clinical Site
      • Seattle, Washington, Forente stater, 98105
        • Neurocrine Clinical Site
      • Spokane, Washington, Forente stater, 99204
        • Neurocrine Clinical Site
  • Puerto Rico
      • San Juan, Puerto Rico, 00926
        • Neurocrine Clinical Site

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

6 år til 17 år (Barn)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Alle

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  1. Har en klinisk diagnose av Tourettes syndrom (TS)
  2. Har minst moderat alvorlighetsgrad av tic
  3. Har TS-symptomer som svekker skole-, yrkes- og/eller sosial funksjon
  4. Hvis du bruker vedlikeholdsmedisin(er) for TS- eller TS-spektrumdiagnoser (f. tvangslidelse [OCD], Attention-Deficit Hyperactivity Disorder [ADHD]), være på stabile doser
  5. Være i god generell helse
  6. Ungdomspersoner (12 til 17 år) må ha en negativ undersøkelse av urinmedisin for amfetamin, barbiturater, benzodiazepin, fencyklidin, kokain, opiater eller cannabinoider og en negativ alkoholskjerm.
  7. Fertile personer som ikke praktiserer total avholdenhet, må godta å bruke hormonell eller to former for ikke-hormonell prevensjon (dobbel prevensjon) konsekvent under screening, behandling og oppfølgingsperioder av studien

Ekskluderingskriterier:

  1. Ha en aktiv, klinisk signifikant ustabil medisinsk tilstand innen 1 måned før screening
  2. Har en kjent historie med lang QT-syndrom eller hjertearytmi
  3. Har en kjent historie med malignt neuroleptikasyndrom
  4. Ha en kreftdiagnose innen 3 år før screening (noen unntak tillatt)
  5. Har en allergi, overfølsomhet eller intoleranse mot VMAT2-hemmere
  6. Har blodtap ≥250 ml eller donert blod innen 30 dager før screening
  7. Har en kjent historie med rusavhengighet, stoff (stoff) eller alkoholmisbruk
  8. Har en betydelig risiko for selvmord eller voldelig atferd
  9. Har igangsatt omfattende atferdsintervensjon for tics (CBIT) i løpet av screeningsperioden eller ved baseline eller planlegger å initiere CBIT under studien
  10. Har mottatt et undersøkelsesmiddel innen 30 dager før screening eller planlegger å bruke et undersøkelsesmiddel (annet enn NBI-98854) under studien

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomisert
  • Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
  • Masking: Trippel

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Placebo komparator: Placebo
Deltakerne fikk placebo (matchende valbenazin) en gang daglig i 12 uker.
Legemiddel: Placebo oral kapsel
ikke-aktiv doseringsform
Eksperimentell: Valbenazin
Deltakerne fikk valbenazin en gang daglig i 12 uker. Startdosen var 20 mg for deltakere <50 kg ved baseline og 40 mg for deltakere ≥50 kg ved baseline, og kunne eskaleres i trinn på 20 mg annenhver uke til maksimalt 60 mg for personer <50 kg og 80 mg for forsøkspersoner ≥50 kg for å oppnå en optimal dose valbenazin for hver deltaker.
Legemiddel: Valbenazin
vesikulær monoamin transporter 2 (VMAT2) hemmer
Andre navn:
  • NBI-98854
  • Ingrezza

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Endring fra baseline til uke 12 i Yale Global Tic Severity Scale (YGTSS) Total Tic Score (TTS)
Tidsramme: Baseline, uke 12
YGTSS er utviklet for å vurdere den generelle alvorlighetsgraden av motoriske og lydsymptomer på tvers av en rekke dimensjoner: antall, frekvens, intensitet, kompleksitet og interferens. YGTSS ble administrert av etterforskeren (eller kvalifisert utpekt) ved hjelp av et datamaskinbasert strukturert klinisk intervju. TTS er summen av de 5 motoriske tic-elementene og de 5 foniske (vokale) tic-elementene og varierer fra 0 til 50, med høyere score som representerer større alvorlighetsgrad.
Baseline, uke 12

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Endring fra baseline til uke 12 i det kliniske globale inntrykket av Tics-alvorlighetsscore (CGI-Tics-Severity)
Tidsramme: Baseline, uke 12
CGI-Tics-Severity-skalaen brukes til å vurdere den generelle alvorlighetsgraden på en 7-punkts skala. Hver av CGI-Tics-Severity-responskategoriene ble tildelt en numerisk poengsum som følger: 1 = Normal, ikke i det hele tatt syk; 2 = Borderline syk; 3 = Lett syk; 4 = Middels syk; 5 = Utpreget syk; 6 = Alvorlig syk; 7 = Blant de mest ekstremt syke pasientene.
Baseline, uke 12
Deltakere som er en Yale Global Tic Severity Scale (YGTSS) Total Tic Score (TTS)-responder ved uke 12
Tidsramme: Baseline, uke 12
En TTS-responder er definert, på per-besøk-basis, som en deltaker hvis TTS-verdi er redusert med minst 30 % fra baseline ved det spesifiserte postbaseline-besøket.
Baseline, uke 12
Deltakere som er et klinisk globalt inntrykk av Tourette Syndrome Improvement (CGI-TS-Improvement) Responder ved uke 12
Tidsramme: Uke 12
CGI-TS-Improvement-skalaen brukes til å vurdere generell forbedring siden oppstart av studiemedikamentdosering på en 7-punkts skala. En CGI-TS-Improvement responder er definert, på per-besøk-basis, som en deltaker hvis CGI-TS-Improvement-score er 1 ("Svært mye forbedret") eller 2 ("Mye forbedret") ved det angitte besøket etter baseline.
Uke 12

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Neurocrine Biosciences

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

5. oktober 2017

Primær fullføring (Faktiske)

1. november 2018

Studiet fullført (Faktiske)

16. november 2018

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

25. oktober 2017

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

25. oktober 2017

Først lagt ut (Faktiske)

30. oktober 2017

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

28. juni 2021

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

4. juni 2021

Sist bekreftet

1. juni 2021

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • NBI-98854-TS2003

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

NEI

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på Tourettes syndrom

Kliniske studier på Valbenazin

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in Ecuador

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

Abonnere