Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Безопасность, переносимость и эффективность NBI-98854 для лечения детей с синдромом Туретта

4 июня 2021 г. обновлено: Neurocrine Biosciences

Фаза 2b, рандомизированное, двойное слепое, плацебо-контролируемое исследование оптимизации дозы для оценки безопасности, переносимости и эффективности NBI-98854 для лечения детей с синдромом Туретта

Это фаза 2b, рандомизированное, двойное слепое, плацебо-контролируемое исследование оптимизации дозы для оценки эффективности, безопасности и переносимости NBI-98854, титрованного до оптимальной дозы субъекта, вводимой один раз в день (qd) в общей сложности 12 недель лечения у детей с ТС.

Обзор исследования

Статус

Завершенный

Условия

Вмешательство/лечение

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Действительный)

127

Фаза

  • Фаза 2

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

  • Пуэрто-Рико
      • San Juan, Пуэрто-Рико, 00926
        • Neurocrine Clinical Site
  • Соединенные Штаты
    • Arizona
      • Sun City, Arizona, Соединенные Штаты, 85351
        • Neurocrine Clinical Site
    • Arkansas
      • Rogers, Arkansas, Соединенные Штаты, 72758
        • Neurocrine Clinical Site
    • California
      • Anaheim, California, Соединенные Штаты, 92805
        • Neurocrine Clinical Site
      • San Diego, California, Соединенные Штаты, 92108
        • Neurocrine Clinical Site
      • Santa Clarita, California, Соединенные Штаты, 91321
        • Neurocrine Clinical Site
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, Соединенные Штаты, 06519
        • Neurocrine Clinical Site
    • Florida
      • Hialeah, Florida, Соединенные Штаты, 33012
        • Neurocrine Clinical Site
      • Hialeah, Florida, Соединенные Штаты, 33013
        • Neurocrine Clinical Site
      • Hialeah, Florida, Соединенные Штаты, 33018
        • Neurocrine Clinical Site
      • Loxahatchee Groves, Florida, Соединенные Штаты, 33470
        • Neurocrine Clinical Site
      • Orange City, Florida, Соединенные Штаты, 32763
        • Neurocrine Clinical Site
      • Orlando, Florida, Соединенные Штаты, 32803
        • Neurocrine Clinical Site
      • Orlando, Florida, Соединенные Штаты, 32801
        • Neurocrine Clinical Site
      • Tampa, Florida, Соединенные Штаты, 33609
        • Neurocrine Clinical Site
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Соединенные Штаты, 60634
        • Neurocrine Clinical Site
      • Chicago, Illinois, Соединенные Штаты, 60637
        • Neurocrine Clinical Site
      • Naperville, Illinois, Соединенные Штаты, 60563
        • Neurocrine Clinical Site
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Соединенные Штаты, 52242
        • Neurocrine Clinical Site
    • Kansas
      • Leawood, Kansas, Соединенные Штаты, 66206
        • Neurocrine Clinical Site
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Соединенные Штаты, 02114
        • Neurocrine Clinical Site
    • Nebraska
      • Lincoln, Nebraska, Соединенные Штаты, 68526
        • Neurocrine Clinical Site
    • New Hampshire
      • Nashua, New Hampshire, Соединенные Штаты, 03060
        • Neurocrine Clinical Site
    • New Jersey
      • Mount Arlington, New Jersey, Соединенные Штаты, 07856
        • Neurocrine Clinical Site
      • Voorhees, New Jersey, Соединенные Штаты, 08043
        • Neurocrine Clinical Site
    • New York
      • Bronx, New York, Соединенные Штаты, 10467
        • Neurocrine Clinical Site
      • New York, New York, Соединенные Штаты, 10036
        • Neurocrine Clinical Site
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Соединенные Штаты, 27705
        • Neurocrine Clinical Site
    • Tennessee
      • Memphis, Tennessee, Соединенные Штаты, 38119
        • Neurocrine Clinical Site
    • Texas
      • Dallas, Texas, Соединенные Штаты, 75243
        • Neurocrine Clinical Site
      • Houston, Texas, Соединенные Штаты, 77058
        • Neurocrine Clinical Site
      • Irving, Texas, Соединенные Штаты, 75062
        • Neurocrine Clinical Site
    • Washington
      • Everett, Washington, Соединенные Штаты, 98201
        • Neurocrine Clinical Site
      • Seattle, Washington, Соединенные Штаты, 98105
        • Neurocrine Clinical Site
      • Spokane, Washington, Соединенные Штаты, 99204
        • Neurocrine Clinical Site

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

От 6 лет до 17 лет (Ребенок)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Полы, имеющие право на обучение

Все

Описание

Критерии включения:

  1. Наличие клинического диагноза синдрома Туретта (ТС)
  2. Иметь по крайней мере умеренную степень тяжести тика
  3. Имеют симптомы СТ, которые нарушают школьную, профессиональную и/или социальную функцию.
  4. При использовании поддерживающих препаратов для диагностики СТ или спектра СТ (например, обсессивно-компульсивное расстройство [ОКР], синдром дефицита внимания и гиперактивности [СДВГ]), принимать стабильные дозы
  5. Будьте здоровы
  6. Подростки (от 12 до 17 лет) должны иметь отрицательный результат анализа мочи на наркотики на наличие амфетаминов, барбитуратов, бензодиазепинов, фенциклидина, кокаина, опиатов или каннабиноидов и отрицательный результат анализа на алкоголь.
  7. Субъекты с детородным потенциалом, которые не практикуют полное воздержание, должны согласиться на последовательное использование гормональной или двух форм негормональной контрацепции (двойная контрацепция) в периоды скрининга, лечения и последующего наблюдения в рамках исследования.

Критерий исключения:

  1. Иметь активное, клинически значимое нестабильное заболевание в течение 1 месяца до скрининга
  2. Наличие в анамнезе синдрома удлиненного интервала QT или сердечной аритмии
  3. Иметь известную историю злокачественного нейролептического синдрома
  4. Иметь диагноз рака в течение 3 лет до скрининга (допускаются некоторые исключения)
  5. Наличие аллергии, повышенной чувствительности или непереносимости ингибиторов VMAT2.
  6. Кровопотеря ≥250 мл или сдача крови в течение 30 дней до скрининга
  7. Иметь известную историю зависимости от психоактивных веществ, злоупотребления психоактивными веществами (наркотиками) или алкоголем
  8. Имеют значительный риск суицидального или агрессивного поведения
  9. Инициировали Комплексное поведенческое вмешательство при тиках (CBIT) в период скрининга или на исходном уровне или планируют начать CBIT во время исследования
  10. Получали исследуемый препарат в течение 30 дней до скрининга или планируют использовать исследуемый препарат (кроме NBI-98854) во время исследования.

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Рандомизированный
  • Интервенционная модель: Параллельное назначение
  • Маскировка: Тройной

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Плацебо Компаратор: Плацебо
Участники получали плацебо (соответствующее валбеназину) один раз в день в течение 12 недель.
Лекарство: Пероральная капсула плацебо
неактивная лекарственная форма
Экспериментальный: Валбеназин
Участники получали валбеназин один раз в день в течение 12 недель. Начальная доза составляла 20 мг для участников <50 кг на исходном уровне и 40 мг для участников ≥50 кг на исходном уровне, и ее можно было увеличивать с шагом 20 мг каждые 2 недели до максимальной 60 мг для субъектов <50 кг и 80 мг. для субъектов ≥50 кг для достижения оптимальной дозы валбеназина для каждого участника.
Лекарство: Валбеназин
ингибитор везикулярного транспортера моноаминов 2 (VMAT2)
Другие имена:
  • НБИ-98854
  • Ингрецца

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Изменение общей оценки тиков (TTS) по Йельской шкале серьезности глобальных тиков (YGTSS) по сравнению с исходным уровнем по сравнению с 12-й неделей
Временное ограничение: Исходный уровень, неделя 12
YGTSS предназначен для оценки общей тяжести симптомов двигательных и звуковых тиков по ряду параметров: количество, частота, интенсивность, сложность и интерференция. Тест YGTSS проводился исследователем (или уполномоченным лицом) с использованием компьютеризированного структурированного клинического интервью. TTS представляет собой сумму 5 моторных тиков и 5 звуковых (вокальных) тиков и колеблется от 0 до 50, причем более высокие баллы соответствуют большей тяжести.
Исходный уровень, неделя 12

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Изменение по сравнению с исходным уровнем по сравнению с 12-й неделей в шкале общего клинического впечатления от тиков (CGI-Tics-Severity)
Временное ограничение: Исходный уровень, неделя 12
Шкала CGI-Tics-Severity используется для оценки общей тяжести по 7-балльной шкале. Каждой из категорий ответов CGI-Tics-Severity была присвоена числовая оценка следующим образом: 1 = нормальный, совсем не болен; 2 = пограничное заболевание; 3 = Легкое заболевание; 4 = умеренно болен; 5 = Заметно болен; 6 = тяжело болен; 7 = Один из самых тяжелобольных пациентов.
Исходный уровень, неделя 12
Участники, ответившие на 12-ю неделю по шкале Йельской глобальной шкалы тяжести тиков (YGTSS) Total Score Tic Score (TTS)
Временное ограничение: Исходный уровень, неделя 12
Респондент TTS определяется для каждого визита как участник, чье значение TTS снижено по крайней мере на 30% по сравнению с исходным уровнем во время указанного визита после исходного уровня.
Исходный уровень, неделя 12
Участники, получившие общее клиническое впечатление об улучшении синдрома Туретта (CGI-TS-Improvement) на 12-й неделе
Временное ограничение: Неделя 12
Шкала CGI-TS-Improvement используется для оценки общего улучшения с момента начала приема исследуемого препарата по 7-балльной шкале. Респондент CGI-TS-Improvement определяется для каждого визита как участник, чей показатель CGI-TS-Improvement равен 1 («Очень значительно улучшилось») или 2 («Значительно улучшилось») во время указанного визита после исходного уровня.
Неделя 12

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Neurocrine Biosciences

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

5 октября 2017 г.

Первичное завершение (Действительный)

1 ноября 2018 г.

Завершение исследования (Действительный)

16 ноября 2018 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

25 октября 2017 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

25 октября 2017 г.

Первый опубликованный (Действительный)

30 октября 2017 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

28 июня 2021 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

4 июня 2021 г.

Последняя проверка

1 июня 2021 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • NBI-98854-TS2003

Планирование данных отдельных участников (IPD)

Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?

НЕТ

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Да

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Клинические исследования Синдром Туретта

Клинические исследования Валбеназин

Искать похожие исследования

Спонсоры и соавторы

Заболевания

Медикаментозные вмешательства

CROs by country

CROs in Taiwan

Заболевания

Редкие заболевания

Медикаментозные вмешательства

Пищевые добавки

Спонсор / Соавторы

Места

Подписаться