トゥレット症候群の小児被験者の治療のためのNBI-98854の安全性、忍容性、および有効性
2021年6月4日 更新者：Neurocrine Biosciences
トゥレット症候群の小児被験者の治療におけるNBI-98854の安全性、忍容性、および有効性を評価するためのフェーズ2b、無作為化、二重盲検、プラセボ対照、用量最適化研究
これは、1 日 1 回 (qd) 合計 12 回投与される被験者の最適用量に滴定された NBI-98854 の有効性、安全性、および忍容性を評価するための第 2b 相、無作為化、二重盲検、プラセボ対照、用量最適化試験です。 TSの小児対象における数週間の治療。
調査の概要
研究の種類
介入
入学 (実際)
127
段階
- フェーズ2
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
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Arizona
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Sun City、Arizona、アメリカ、85351
- Neurocrine Clinical Site
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Arkansas
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Rogers、Arkansas、アメリカ、72758
- Neurocrine Clinical Site
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California
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Anaheim、California、アメリカ、92805
- Neurocrine Clinical Site
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San Diego、California、アメリカ、92108
- Neurocrine Clinical Site
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Santa Clarita、California、アメリカ、91321
- Neurocrine Clinical Site
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Connecticut
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New Haven、Connecticut、アメリカ、06519
- Neurocrine Clinical Site
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Florida
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Hialeah、Florida、アメリカ、33012
- Neurocrine Clinical Site
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Hialeah、Florida、アメリカ、33013
- Neurocrine Clinical Site
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Hialeah、Florida、アメリカ、33018
- Neurocrine Clinical Site
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Loxahatchee Groves、Florida、アメリカ、33470
- Neurocrine Clinical Site
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Orange City、Florida、アメリカ、32763
- Neurocrine Clinical Site
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Orlando、Florida、アメリカ、32803
- Neurocrine Clinical Site
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Orlando、Florida、アメリカ、32801
- Neurocrine Clinical Site
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Tampa、Florida、アメリカ、33609
- Neurocrine Clinical Site
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Illinois
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Chicago、Illinois、アメリカ、60634
- Neurocrine Clinical Site
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Chicago、Illinois、アメリカ、60637
- Neurocrine Clinical Site
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Naperville、Illinois、アメリカ、60563
- Neurocrine Clinical Site
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Iowa
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Iowa City、Iowa、アメリカ、52242
- Neurocrine Clinical Site
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Kansas
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Leawood、Kansas、アメリカ、66206
- Neurocrine Clinical Site
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Massachusetts
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Boston、Massachusetts、アメリカ、02114
- Neurocrine Clinical Site
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Nebraska
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Lincoln、Nebraska、アメリカ、68526
- Neurocrine Clinical Site
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New Hampshire
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Nashua、New Hampshire、アメリカ、03060
- Neurocrine Clinical Site
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New Jersey
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Mount Arlington、New Jersey、アメリカ、07856
- Neurocrine Clinical Site
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Voorhees、New Jersey、アメリカ、08043
- Neurocrine Clinical Site
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New York
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Bronx、New York、アメリカ、10467
- Neurocrine Clinical Site
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New York、New York、アメリカ、10036
- Neurocrine Clinical Site
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North Carolina
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Durham、North Carolina、アメリカ、27705
- Neurocrine Clinical Site
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Tennessee
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Memphis、Tennessee、アメリカ、38119
- Neurocrine Clinical Site
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Texas
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Dallas、Texas、アメリカ、75243
- Neurocrine Clinical Site
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Houston、Texas、アメリカ、77058
- Neurocrine Clinical Site
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Irving、Texas、アメリカ、75062
- Neurocrine Clinical Site
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Washington
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Everett、Washington、アメリカ、98201
- Neurocrine Clinical Site
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Seattle、Washington、アメリカ、98105
- Neurocrine Clinical Site
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Spokane、Washington、アメリカ、99204
- Neurocrine Clinical Site
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San Juan、プエルトリコ、00926
- Neurocrine Clinical Site
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
6年～17年 (子)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
受講資格のある性別
全て
説明
包含基準:
- -トゥレット症候群（TS）の臨床診断を受けている
- 少なくとも中等度のチックの重症度がある
- 学校、職業、および/または社会的機能を損なうTS症状がある
- TS または TS スペクトル診断のために維持薬を使用している場合 (例: 強迫性障害 [OCD]、注意欠陥多動性障害 [ADHD])、安定した用量で服用する
- 全身の健康状態が良好であること
- -青年期の被験者（12〜17歳）は、アンフェタミン、バルビツレート、ベンゾジアゼピン、フェンシクリジン、コカイン、アヘン剤、またはカンナビノイドの尿中薬物スクリーニングが陰性であり、アルコールスクリーニングが陰性でなければなりません
- -完全な禁欲を実践していない出産の可能性のある被験者は、ホルモンまたは2つの非ホルモン避妊（二重避妊）を一貫して使用することに同意する必要があります 研究のスクリーニング、治療、フォローアップ期間中
除外基準:
- -スクリーニング前の1か月以内に、活動的で臨床的に重要な不安定な病状がある
- -QT延長症候群または心不整脈の既知の病歴がある
- -神経弛緩性悪性症候群の既知の病歴がある
- スクリーニング前3年以内にがんの診断を受けている（一部例外あり）
- VMAT2阻害剤に対するアレルギー、過敏症、または不耐性がある
- -スクリーニング前の30日以内に250 mL以上の失血または献血がある
- 物質依存、物質（薬物）またはアルコール乱用の既知の病歴がある
- 自殺または暴力行為の重大なリスクがある
- -スクリーニング期間中またはベースラインでチックに対する包括的行動介入（CBIT）を開始したか、研究中にCBITを開始する予定
- -スクリーニング前の30日以内に治験薬を受け取った、または治験中に治験薬（NBI-98854以外）を使用する予定
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：ランダム化
- 介入モデル：並列代入
- マスキング：トリプル
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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プラセボコンパレーター：プラセボ
参加者は、12 週間にわたって 1 日 1 回、プラセボ (対応するバルベナジン) を受け取りました。
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非活性剤形
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実験的：バルベナジン
参加者は、バルベナジンを 1 日 1 回 12 週間投与されました。
開始用量は、ベースラインで 50 kg 未満の参加者では 20 mg、ベースラインで 50 kg 以上の参加者では 40 mg であり、50 kg 未満および 80 mg の被験者では最大 60 mg まで、2 週間ごとに 20 mg ずつ増加させることができました。各参加者のバルベナジンの最適用量を達成するために、50kg以上の被験者の場合。
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小胞モノアミン輸送体 2 (VMAT2) 阻害剤
他の名前：
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
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Yale Global Tic Severity Scale (YGTSS) Total Tic Score (TTS) のベースラインから 12 週目への変更
時間枠：ベースライン、12週目
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YGTSS は、数、頻度、強度、複雑さ、干渉などのさまざまな次元で、運動および音声チック症状の全体的な重症度を評価するように設計されています。
YGTSS は、コンピュータベースの構造化された臨床面接を使用して、研究者 (または資格のある被指名者) によって管理されました。
TTS は、5 つの運動チック項目と 5 つの音声 (音声) チック項目の合計であり、0 から 50 までの範囲であり、スコアが高いほど重症度が高いことを表します。
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ベースライン、12週目
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
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チック重症度の臨床全体印象（CGI-Tics-重症度）スコアのベースラインから12週目への変更
時間枠：ベースライン、12週目
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CGI-Tics-Severity スケールは、7 段階のスケールで全体的な重大度を評価するために使用されます。
CGI-Tics-Severity 反応カテゴリのそれぞれに、次のような数値スコアが割り当てられました。1 = 正常、まったく病気ではありません。 2 = 境界疾患; 3 = 軽度の病気。 4 = 中程度の病気。 5 = 著しく病気。 6 = 重病。 7 = 最も重篤な患者の中で。
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ベースライン、12週目
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Yale Global Tic Severity Scale (YGTSS) Total Tic Score (TTS) レスポンダーである参加者 12週目
時間枠：ベースライン、12週目
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TTSレスポンダーは、訪問ごとに、指定されたベースライン後の訪問でTTS値がベースラインから少なくとも30％減少した参加者として定義されます。
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ベースライン、12週目
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12週目のトゥレット症候群改善（CGI-TS改善）レスポンダーの臨床的全体的印象である参加者
時間枠：第12週
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CGI-TS-改善尺度を使用して、治験薬投与開始以降の全体的な改善を 7 点尺度で評価します。
CGI-TS-Improvement レスポンダーは、訪問ごとに、指定されたポストベースライン訪問で CGI-TS-Improvement スコアが 1 (「非常に改善」) または 2 (「非常に改善」) である参加者として定義されます。
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第12週
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
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研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2017年10月5日
一次修了 (実際)
2018年11月1日
研究の完了 (実際)
2018年11月16日
試験登録日
最初に提出
2017年10月25日
QC基準を満たした最初の提出物
2017年10月25日
最初の投稿 (実際)
2017年10月30日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2021年6月28日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2021年6月4日
最終確認日
2021年6月1日
詳しくは
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。
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