Segurança, tolerabilidade e eficácia do NBI-98854 para o tratamento de pacientes pediátricos com síndrome de Tourette
4 de junho de 2021 atualizado por: Neurocrine Biosciences
Um estudo de fase 2b, randomizado, duplo-cego, controlado por placebo, de otimização de dose para avaliar a segurança, tolerabilidade e eficácia do NBI-98854 para o tratamento de pacientes pediátricos com síndrome de Tourette
Este é um estudo de fase 2b, randomizado, duplo-cego, controlado por placebo, de otimização de dose para avaliar a eficácia, segurança e tolerabilidade do NBI-98854 titulado para a dose ideal do sujeito administrada uma vez ao dia (qd) para um total de 12 semanas de tratamento em pacientes pediátricos com ST.
Visão geral do estudo
Status
Concluído
Condições
Intervenção / Tratamento
Tipo de estudo
Intervencional
Inscrição (Real)
127
Estágio
- Fase 2
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Locais de estudo
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Arizona
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Sun City, Arizona, Estados Unidos, 85351
- Neurocrine Clinical Site
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Arkansas
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Rogers, Arkansas, Estados Unidos, 72758
- Neurocrine Clinical Site
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California
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Anaheim, California, Estados Unidos, 92805
- Neurocrine Clinical Site
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San Diego, California, Estados Unidos, 92108
- Neurocrine Clinical Site
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Santa Clarita, California, Estados Unidos, 91321
- Neurocrine Clinical Site
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Connecticut
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New Haven, Connecticut, Estados Unidos, 06519
- Neurocrine Clinical Site
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Florida
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Hialeah, Florida, Estados Unidos, 33012
- Neurocrine Clinical Site
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Hialeah, Florida, Estados Unidos, 33013
- Neurocrine Clinical Site
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Hialeah, Florida, Estados Unidos, 33018
- Neurocrine Clinical Site
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Loxahatchee Groves, Florida, Estados Unidos, 33470
- Neurocrine Clinical Site
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Orange City, Florida, Estados Unidos, 32763
- Neurocrine Clinical Site
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Orlando, Florida, Estados Unidos, 32803
- Neurocrine Clinical Site
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Orlando, Florida, Estados Unidos, 32801
- Neurocrine Clinical Site
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Tampa, Florida, Estados Unidos, 33609
- Neurocrine Clinical Site
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Illinois
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Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60634
- Neurocrine Clinical Site
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Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60637
- Neurocrine Clinical Site
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Naperville, Illinois, Estados Unidos, 60563
- Neurocrine Clinical Site
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Iowa
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Iowa City, Iowa, Estados Unidos, 52242
- Neurocrine Clinical Site
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Kansas
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Leawood, Kansas, Estados Unidos, 66206
- Neurocrine Clinical Site
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Massachusetts
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Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02114
- Neurocrine Clinical Site
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Nebraska
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Lincoln, Nebraska, Estados Unidos, 68526
- Neurocrine Clinical Site
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New Hampshire
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Nashua, New Hampshire, Estados Unidos, 03060
- Neurocrine Clinical Site
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New Jersey
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Mount Arlington, New Jersey, Estados Unidos, 07856
- Neurocrine Clinical Site
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Voorhees, New Jersey, Estados Unidos, 08043
- Neurocrine Clinical Site
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New York
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Bronx, New York, Estados Unidos, 10467
- Neurocrine Clinical Site
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New York, New York, Estados Unidos, 10036
- Neurocrine Clinical Site
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North Carolina
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Durham, North Carolina, Estados Unidos, 27705
- Neurocrine Clinical Site
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Tennessee
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Memphis, Tennessee, Estados Unidos, 38119
- Neurocrine Clinical Site
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Texas
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Dallas, Texas, Estados Unidos, 75243
- Neurocrine Clinical Site
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Houston, Texas, Estados Unidos, 77058
- Neurocrine Clinical Site
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Irving, Texas, Estados Unidos, 75062
- Neurocrine Clinical Site
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Washington
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Everett, Washington, Estados Unidos, 98201
- Neurocrine Clinical Site
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Seattle, Washington, Estados Unidos, 98105
- Neurocrine Clinical Site
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Spokane, Washington, Estados Unidos, 99204
- Neurocrine Clinical Site
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San Juan, Porto Rico, 00926
- Neurocrine Clinical Site
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Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
6 anos a 17 anos (Filho)
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Gêneros Elegíveis para o Estudo
Tudo
Descrição
Critério de inclusão:
- Ter um diagnóstico clínico de Síndrome de Tourette (ST)
- Ter pelo menos gravidade moderada de tique
- Têm sintomas de ST que prejudicam a função escolar, ocupacional e/ou social
- Se estiver usando medicação(ões) de manutenção para diagnósticos de espectro TS ou TS (p. transtorno obsessivo-compulsivo [TOC], Transtorno de Déficit de Atenção e Hiperatividade [TDAH]), estar em doses estáveis
- Estar em boa saúde geral
- Indivíduos adolescentes (12 a 17 anos de idade) devem ter uma triagem negativa de drogas na urina para anfetaminas, barbitúricos, benzodiazepínicos, fenciclidina, cocaína, opiáceos ou canabinóides e uma triagem negativa para álcool
- Indivíduos com potencial para engravidar que não praticam abstinência total devem concordar em usar contracepção hormonal ou duas formas de contracepção não hormonal (contracepção dupla) consistentemente durante os períodos de triagem, tratamento e acompanhamento do estudo
Critério de exclusão:
- Ter uma condição médica instável ativa e clinicamente significativa dentro de 1 mês antes da triagem
- Tem um histórico conhecido de síndrome do QT longo ou arritmia cardíaca
- Tem uma história conhecida de síndrome neuroléptica maligna
- Ter um diagnóstico de câncer dentro de 3 anos antes da triagem (algumas exceções são permitidas)
- Tem alergia, hipersensibilidade ou intolerância aos inibidores de VMAT2
- Ter uma perda de sangue ≥250 mL ou sangue doado dentro de 30 dias antes da triagem
- Ter um histórico conhecido de dependência de substâncias, abuso de substâncias (drogas) ou álcool
- Têm um risco significativo de comportamento suicida ou violento
- Iniciaram Intervenção Comportamental Abrangente para Tics (CBIT) durante o período de triagem ou na linha de base ou planejam iniciar CBIT durante o estudo
- Recebeu um medicamento experimental dentro de 30 dias antes da triagem ou planeja usar um medicamento experimental (que não seja o NBI-98854) durante o estudo
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: Randomizado
- Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
- Mascaramento: Triplo
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
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Comparador de Placebo: Placebo
Os participantes receberam placebo (valbenazina correspondente) uma vez ao dia durante 12 semanas.
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forma farmacêutica não ativa
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Experimental: Valbenazina
Os participantes receberam valbenazina uma vez ao dia durante 12 semanas.
A dose inicial foi de 20 mg para participantes <50 kg no início do estudo e 40 mg para participantes ≥50 kg no início do estudo, e pode ser aumentada em incrementos de 20 mg a cada 2 semanas até um máximo de 60 mg para indivíduos <50 kg e 80 mg para indivíduos ≥50 kg para atingir uma dose ideal de valbenazina para cada participante.
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inibidor do transportador vesicular de monoamina 2 (VMAT2)
Outros nomes:
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
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Mudança da linha de base para a semana 12 na Escala Global de Gravidade de Tiques de Yale (YGTSS) Pontuação Total de Tiques (TTS)
Prazo: Linha de base, Semana 12
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O YGTSS é projetado para avaliar a gravidade geral dos sintomas de tiques motores e fônicos em uma variedade de dimensões: número, frequência, intensidade, complexidade e interferência.
O YGTSS foi administrado pelo investigador (ou designado qualificado) usando uma entrevista clínica estruturada baseada em computador.
O TTS é a soma dos 5 itens de tique motor e dos 5 itens de tique fônico (vocal) e varia de 0 a 50, com pontuações mais altas representando maior gravidade.
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Linha de base, Semana 12
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Mudança da linha de base para a semana 12 na pontuação da impressão clínica global da gravidade dos tiques (CGI-Tics-Severity)
Prazo: Linha de base, Semana 12
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A escala CGI-Tics-Severity é usada para avaliar a gravidade geral em uma escala de 7 pontos.
Cada uma das categorias de resposta CGI-Tics-Gravidade recebeu uma pontuação numérica como segue: 1 = Normal, nada doente; 2 = doença limítrofe; 3 = Levemente doente; 4 = Moderadamente doente; 5 = Muito doente; 6 = Gravemente doente; 7 = Entre os pacientes mais graves.
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Linha de base, Semana 12
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Participantes que são respondedores da Escala Global de Gravidade de Tic de Yale (YGTSS) Total Tic Score (TTS) na semana 12
Prazo: Linha de base, Semana 12
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Um respondente TTS é definido, por visita, como um participante cujo valor TTS é reduzido em pelo menos 30% da linha de base na visita pós-linha de base especificada.
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Linha de base, Semana 12
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Participantes que são uma impressão clínica global de melhora da síndrome de Tourette (CGI-TS-Improvement) Respondente na semana 12
Prazo: Semana 12
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A escala CGI-TS-Melhoria é usada para avaliar a melhora geral desde o início da dosagem do medicamento do estudo em uma escala de 7 pontos.
Um respondente CGI-TS-Improvement é definido, por visita, como um participante cuja pontuação CGI-TS-Improvement é 1 ("Muito melhor") ou 2 ("Muito melhor") na visita pós-linha de base especificada.
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Semana 12
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Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
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Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
5 de outubro de 2017
Conclusão Primária (Real)
1 de novembro de 2018
Conclusão do estudo (Real)
16 de novembro de 2018
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
25 de outubro de 2017
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
25 de outubro de 2017
Primeira postagem (Real)
30 de outubro de 2017
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
28 de junho de 2021
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
4 de junho de 2021
Última verificação
1 de junho de 2021
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Termos MeSH relevantes adicionais
- Transtornos Mentais, Desordem Mental
- Processos Patológicos
- Doenças Cerebrais
- Doenças do Sistema Nervoso Central
- Doenças do Sistema Nervoso
- Doença
- Doenças Genéticas, Congênitas
- Doenças dos Gânglios da Base
- Distúrbios do Movimento
- Doenças Neurodegenerativas
- Distúrbios Heredodegenerativos, Sistema Nervoso
- Distúrbios do Neurodesenvolvimento
- Transtornos de Tique
- Síndrome
- Síndrome de Tourette
Outros números de identificação do estudo
- NBI-98854-TS2003
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
NÃO
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Sim
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
Não
Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .