NBI-98854:n turvallisuus, siedettävyys ja teho Tourette-oireyhtymää sairastavien lasten hoitoon
perjantai 4. kesäkuuta 2021 päivittänyt: Neurocrine Biosciences
Vaihe 2b, satunnaistettu, kaksoissokkoutettu, lumekontrolloitu, annoksen optimointitutkimus NBI-98854:n turvallisuuden, siedettävyyden ja tehon arvioimiseksi Tourette-oireyhtymää sairastavien lapsipotilaiden hoidossa
Tämä on vaiheen 2b, satunnaistettu, kaksoissokkoutettu, lumekontrolloitu, annoksen optimointitutkimus, jossa arvioidaan NBI-98854:n tehoa, turvallisuutta ja siedettävyyttä. Tutkimus on titrattu potilaan optimaaliseen annokseen, joka annetaan kerran päivässä (qd) yhteensä 12 viikon hoidon aikana TS-potilailla.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Valmis
Ehdot
Interventio / Hoito
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Todellinen)
127
Vaihe
- Vaihe 2
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
-
San Juan, Puerto Rico, 00926
- Neurocrine Clinical Site
-
-
-
-
Arizona
-
Sun City, Arizona, Yhdysvallat, 85351
- Neurocrine Clinical Site
-
-
Arkansas
-
Rogers, Arkansas, Yhdysvallat, 72758
- Neurocrine Clinical Site
-
-
California
-
Anaheim, California, Yhdysvallat, 92805
- Neurocrine Clinical Site
-
San Diego, California, Yhdysvallat, 92108
- Neurocrine Clinical Site
-
Santa Clarita, California, Yhdysvallat, 91321
- Neurocrine Clinical Site
-
-
Connecticut
-
New Haven, Connecticut, Yhdysvallat, 06519
- Neurocrine Clinical Site
-
-
Florida
-
Hialeah, Florida, Yhdysvallat, 33012
- Neurocrine Clinical Site
-
Hialeah, Florida, Yhdysvallat, 33013
- Neurocrine Clinical Site
-
Hialeah, Florida, Yhdysvallat, 33018
- Neurocrine Clinical Site
-
Loxahatchee Groves, Florida, Yhdysvallat, 33470
- Neurocrine Clinical Site
-
Orange City, Florida, Yhdysvallat, 32763
- Neurocrine Clinical Site
-
Orlando, Florida, Yhdysvallat, 32803
- Neurocrine Clinical Site
-
Orlando, Florida, Yhdysvallat, 32801
- Neurocrine Clinical Site
-
Tampa, Florida, Yhdysvallat, 33609
- Neurocrine Clinical Site
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Yhdysvallat, 60634
- Neurocrine Clinical Site
-
Chicago, Illinois, Yhdysvallat, 60637
- Neurocrine Clinical Site
-
Naperville, Illinois, Yhdysvallat, 60563
- Neurocrine Clinical Site
-
-
Iowa
-
Iowa City, Iowa, Yhdysvallat, 52242
- Neurocrine Clinical Site
-
-
Kansas
-
Leawood, Kansas, Yhdysvallat, 66206
- Neurocrine Clinical Site
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Yhdysvallat, 02114
- Neurocrine Clinical Site
-
-
Nebraska
-
Lincoln, Nebraska, Yhdysvallat, 68526
- Neurocrine Clinical Site
-
-
New Hampshire
-
Nashua, New Hampshire, Yhdysvallat, 03060
- Neurocrine Clinical Site
-
-
New Jersey
-
Mount Arlington, New Jersey, Yhdysvallat, 07856
- Neurocrine Clinical Site
-
Voorhees, New Jersey, Yhdysvallat, 08043
- Neurocrine Clinical Site
-
-
New York
-
Bronx, New York, Yhdysvallat, 10467
- Neurocrine Clinical Site
-
New York, New York, Yhdysvallat, 10036
- Neurocrine Clinical Site
-
-
North Carolina
-
Durham, North Carolina, Yhdysvallat, 27705
- Neurocrine Clinical Site
-
-
Tennessee
-
Memphis, Tennessee, Yhdysvallat, 38119
- Neurocrine Clinical Site
-
-
Texas
-
Dallas, Texas, Yhdysvallat, 75243
- Neurocrine Clinical Site
-
Houston, Texas, Yhdysvallat, 77058
- Neurocrine Clinical Site
-
Irving, Texas, Yhdysvallat, 75062
- Neurocrine Clinical Site
-
-
Washington
-
Everett, Washington, Yhdysvallat, 98201
- Neurocrine Clinical Site
-
Seattle, Washington, Yhdysvallat, 98105
- Neurocrine Clinical Site
-
Spokane, Washington, Yhdysvallat, 99204
- Neurocrine Clinical Site
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
6 vuotta - 17 vuotta (Lapsi)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Sukupuolet, jotka voivat opiskella
Kaikki
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Sinulla on kliininen diagnoosi Touretten oireyhtymästä (TS)
- Vähintään kohtalainen tic-vakavuus
- Sinulla on TS-oireita, jotka heikentävät koulunkäyntiä, ammatillista ja/tai sosiaalista toimintaa
- Jos käytät ylläpitolääkkeitä TS- tai TS-spektridiagnooseihin (esim. pakko-oireinen häiriö [OCD], tarkkaavaisuus-hyperaktiivisuushäiriö [ADHD]), käytä vakaita annoksia
- Ole hyvässä yleiskunnossa
- Nuorilla (12–17-vuotiailla) on oltava negatiivinen virtsan huumeseulonta amfetamiinien, barbituraattien, bentsodiatsepiinin, fensyklidiinin, kokaiinin, opiaattien tai kannabinoidien varalta ja negatiivinen alkoholiseulonta
- Hedelmällisessä iässä olevien koehenkilöiden, jotka eivät harjoita täydellistä raittiutta, on suostuttava käyttämään hormonaalista tai kahta ei-hormonaalista ehkäisyä (kaksoisehkäisy) johdonmukaisesti tutkimuksen seulonta-, hoito- ja seurantajaksojen aikana.
Poissulkemiskriteerit:
- Sinulla on aktiivinen, kliinisesti merkittävä epästabiili sairaus kuukauden sisällä ennen seulontaa
- Sinulla on tunnettu pitkä QT-oireyhtymä tai sydämen rytmihäiriö
- Sinulla on tiedossa pahanlaatuinen neuroleptioireyhtymä
- Sinulla on syöpädiagnoosi 3 vuoden sisällä ennen seulontaa (jotkut poikkeukset sallitaan)
- Sinulla on allergia, yliherkkyys tai intoleranssi VMAT2-estäjille
- Sinulla on verenhukka ≥ 250 ml tai luovutettu verta 30 päivän sisällä ennen seulontaa
- Sinulla on tunnettu päihderiippuvuus, päihteiden (huumeiden) tai alkoholin väärinkäyttö
- Sinulla on merkittävä itsemurha- tai väkivaltaisen käytöksen riski
- olet aloittanut CBIT:n (Comprehensive Behavioral Intervention for Tics) seulontajakson aikana tai lähtötilanteessa tai aiot aloittaa CBIT:n tutkimuksen aikana
- olet saanut tutkimuslääkettä 30 päivän sisällä ennen seulontaa tai aiot käyttää tutkimuslääkettä (muuta kuin NBI-98854) tutkimuksen aikana
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Satunnaistettu
- Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
- Naamiointi: Kolminkertaistaa
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Placebo Comparator: Plasebo
Osallistujat saivat lumelääkettä (vastaavaa valbenatsiinia) kerran päivässä 12 viikon ajan.
|
ei-aktiivinen annosmuoto
|
|
Kokeellinen: Valbenatsiini
Osallistujat saivat valbenatsiinia kerran päivässä 12 viikon ajan.
Aloitusannos oli 20 mg osallistujille < 50 kg lähtötilanteessa ja 40 mg osallistujille, jotka painoivat ≥ 50 kg lähtötilanteessa, ja sitä voitiin nostaa 20 mg:n lisäyksin joka toinen viikko enintään 60 mg:aan, jos tutkimushenkilö painoi alle 50 kg ja 80 mg. ≥ 50 kg painaville koehenkilöille optimaalisen valbenatsiiniannoksen saavuttamiseksi kullekin osallistujalle.
|
vesikulaarinen monoamiinikuljettaja 2:n (VMAT2) estäjä
Muut nimet:
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Muutos lähtötilanteesta viikkoon 12 Yalen maailmanlaajuisessa tic-vakavuusasteikossa (YGTSS) kokonaistic-pisteessä (TTS)
Aikaikkuna: Perustaso, viikko 12
|
YGTSS on suunniteltu arvioimaan motoristen ja fonisten tic-oireiden yleistä vakavuutta useilla eri ulottuvuuksilla: lukumäärä, taajuus, intensiteetti, monimutkaisuus ja häiriöt.
YGTSS:n antoi tutkija (tai pätevä edustaja) tietokonepohjaisen strukturoidun kliinisen haastattelun avulla.
TTS on 5 motorisen tic-kohteen ja 5 äänellisen (vokaalisen) tic-kohteen summa ja vaihtelee välillä 0–50, ja korkeammat pisteet edustavat suurempaa vakavuutta.
|
Perustaso, viikko 12
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Muutos perustilanteesta viikkoon 12 kliinisen maailmanlaajuisen vaikutelman vakavuuden (CGI-Tics-severity) pisteissä
Aikaikkuna: Perustaso, viikko 12
|
CGI-Tics-Severity-asteikkoa käytetään yleisen vakavuuden arvioimiseen 7-pisteen asteikolla.
Jokaiselle CGI-Tics-Severity-vastekategorialle annettiin numeerinen pistemäärä seuraavasti: 1 = normaali, ei ollenkaan sairas; 2 = rajasairas; 3 = lievästi sairas; 4 = kohtalaisen sairas; 5 = selvästi sairas; 6 = vakavasti sairas; 7 = Yksi erittäin sairaimmista potilaista.
|
Perustaso, viikko 12
|
|
Osallistujat, jotka ovat Yalen maailmanlaajuisen tic-vakavuusasteikon (YGTSS) kokonaistic-pisteen (TTS) vastaajia viikolla 12
Aikaikkuna: Perustaso, viikko 12
|
TTS-vastaaja määritellään käyntikohtaisesti osallistujaksi, jonka TTS-arvo on laskenut vähintään 30 % lähtötasosta määritellyllä perustilanteen jälkeisellä käynnillä.
|
Perustaso, viikko 12
|
|
Osallistujat, joilla on kliininen maailmanlaajuinen vaikutelma Touretten oireyhtymän paranemisesta (CGI-TS-parannus) -vastaaja viikolla 12
Aikaikkuna: Viikko 12
|
CGI-TS-Improvement-asteikolla arvioidaan yleistä paranemista tutkimuslääkkeen annostelun aloittamisen jälkeen 7-pisteen asteikolla.
CGI-TS-parannusvastaaja määritellään käyntikohtaisesti osallistujaksi, jonka CGI-TS-parannuspistemäärä on 1 ("Erittäin parantunut") tai 2 ("Paljon parantunut") määritetyllä peruskäynnin jälkeisellä käynnillä.
|
Viikko 12
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Torstai 5. lokakuuta 2017
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Torstai 1. marraskuuta 2018
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Perjantai 16. marraskuuta 2018
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Keskiviikko 25. lokakuuta 2017
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Keskiviikko 25. lokakuuta 2017
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Maanantai 30. lokakuuta 2017
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Maanantai 28. kesäkuuta 2021
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Perjantai 4. kesäkuuta 2021
Viimeksi vahvistettu
Tiistai 1. kesäkuuta 2021
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
- Mielenterveyshäiriöt
- Patologiset prosessit
- Aivojen sairaudet
- Keskushermoston sairaudet
- Hermoston sairaudet
- Sairaus
- Geneettiset sairaudet, synnynnäiset
- Basal ganglia -taudit
- Liikkumishäiriöt
- Neurodegeneratiiviset sairaudet
- Heredodegeneratiiviset häiriöt, hermosto
- Neurokehityshäiriöt
- Tic-häiriöt
- Oireyhtymä
- Touretten syndrooma
Muut tutkimustunnusnumerot
- NBI-98854-TS2003
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
EI
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Joo
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .