Sicurezza, tollerabilità ed efficacia di NBI-98854 per il trattamento di soggetti pediatrici con sindrome di Tourette
4 giugno 2021 aggiornato da: Neurocrine Biosciences
Uno studio di fase 2b, randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo, sull'ottimizzazione della dose per valutare la sicurezza, la tollerabilità e l'efficacia di NBI-98854 per il trattamento di soggetti pediatrici con sindrome di Tourette
Questo è uno studio di fase 2b, randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo, di ottimizzazione della dose per valutare l'efficacia, la sicurezza e la tollerabilità di NBI-98854 titolato alla dose ottimale del soggetto somministrata una volta al giorno (qd) per un totale di 12 settimane di trattamento in soggetti pediatrici con TS.
Panoramica dello studio
Stato
Completato
Condizioni
Intervento / Trattamento
Tipo di studio
Interventistico
Iscrizione (Effettivo)
127
Fase
- Fase 2
Contatti e Sedi
Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.
Luoghi di studio
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San Juan, Porto Rico, 00926
- Neurocrine Clinical Site
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Arizona
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Sun City, Arizona, Stati Uniti, 85351
- Neurocrine Clinical Site
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Arkansas
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Rogers, Arkansas, Stati Uniti, 72758
- Neurocrine Clinical Site
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California
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Anaheim, California, Stati Uniti, 92805
- Neurocrine Clinical Site
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San Diego, California, Stati Uniti, 92108
- Neurocrine Clinical Site
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Santa Clarita, California, Stati Uniti, 91321
- Neurocrine Clinical Site
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Connecticut
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New Haven, Connecticut, Stati Uniti, 06519
- Neurocrine Clinical Site
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Florida
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Hialeah, Florida, Stati Uniti, 33012
- Neurocrine Clinical Site
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Hialeah, Florida, Stati Uniti, 33013
- Neurocrine Clinical Site
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Hialeah, Florida, Stati Uniti, 33018
- Neurocrine Clinical Site
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Loxahatchee Groves, Florida, Stati Uniti, 33470
- Neurocrine Clinical Site
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Orange City, Florida, Stati Uniti, 32763
- Neurocrine Clinical Site
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Orlando, Florida, Stati Uniti, 32803
- Neurocrine Clinical Site
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Orlando, Florida, Stati Uniti, 32801
- Neurocrine Clinical Site
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Tampa, Florida, Stati Uniti, 33609
- Neurocrine Clinical Site
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Illinois
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Chicago, Illinois, Stati Uniti, 60634
- Neurocrine Clinical Site
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Chicago, Illinois, Stati Uniti, 60637
- Neurocrine Clinical Site
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Naperville, Illinois, Stati Uniti, 60563
- Neurocrine Clinical Site
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Iowa
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Iowa City, Iowa, Stati Uniti, 52242
- Neurocrine Clinical Site
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Kansas
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Leawood, Kansas, Stati Uniti, 66206
- Neurocrine Clinical Site
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Massachusetts
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Boston, Massachusetts, Stati Uniti, 02114
- Neurocrine Clinical Site
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Nebraska
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Lincoln, Nebraska, Stati Uniti, 68526
- Neurocrine Clinical Site
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New Hampshire
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Nashua, New Hampshire, Stati Uniti, 03060
- Neurocrine Clinical Site
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New Jersey
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Mount Arlington, New Jersey, Stati Uniti, 07856
- Neurocrine Clinical Site
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Voorhees, New Jersey, Stati Uniti, 08043
- Neurocrine Clinical Site
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New York
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Bronx, New York, Stati Uniti, 10467
- Neurocrine Clinical Site
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New York, New York, Stati Uniti, 10036
- Neurocrine Clinical Site
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North Carolina
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Durham, North Carolina, Stati Uniti, 27705
- Neurocrine Clinical Site
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Tennessee
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Memphis, Tennessee, Stati Uniti, 38119
- Neurocrine Clinical Site
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Texas
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Dallas, Texas, Stati Uniti, 75243
- Neurocrine Clinical Site
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Houston, Texas, Stati Uniti, 77058
- Neurocrine Clinical Site
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Irving, Texas, Stati Uniti, 75062
- Neurocrine Clinical Site
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Washington
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Everett, Washington, Stati Uniti, 98201
- Neurocrine Clinical Site
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Seattle, Washington, Stati Uniti, 98105
- Neurocrine Clinical Site
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Spokane, Washington, Stati Uniti, 99204
- Neurocrine Clinical Site
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Criteri di partecipazione
I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
Da 6 anni a 17 anni (Bambino)
Accetta volontari sani
No
Sessi ammissibili allo studio
Tutto
Descrizione
Criterio di inclusione:
- Avere una diagnosi clinica di Sindrome di Tourette (TS)
- Avere una gravità almeno moderata del tic
- Avere sintomi di TS che compromettono la funzione scolastica, lavorativa e/o sociale
- Se si utilizzano farmaci di mantenimento per diagnosi di TS o spettro TS (ad es. disturbo ossessivo-compulsivo [DOC], disturbo da deficit di attenzione e iperattività [ADHD]), assumere dosi stabili
- Essere in buona salute generale
- I soggetti adolescenti (dai 12 ai 17 anni di età) devono avere uno screening antidroga nelle urine negativo per anfetamine, barbiturici, benzodiazepine, fenciclidina, cocaina, oppiacei o cannabinoidi e uno screening alcolico negativo
- I soggetti in età fertile che non praticano l'astinenza totale devono accettare di utilizzare costantemente una contraccezione ormonale o due forme di contraccezione non ormonale (doppia contraccezione) durante i periodi di screening, trattamento e follow-up dello studio
Criteri di esclusione:
- Avere una condizione medica instabile attiva, clinicamente significativa entro 1 mese prima dello screening
- Avere una storia nota di sindrome del QT lungo o aritmia cardiaca
- Avere una storia nota di sindrome neurolettica maligna
- Avere una diagnosi di cancro entro 3 anni prima dello screening (sono consentite alcune eccezioni)
- Avere un'allergia, ipersensibilità o intolleranza agli inibitori VMAT2
- Avere una perdita di sangue ≥250 ml o sangue donato entro 30 giorni prima dello screening
- Avere una storia nota di dipendenza da sostanze, sostanze (droghe) o abuso di alcol
- Hanno un rischio significativo di comportamento suicida o violento
- Avere avviato l'intervento comportamentale completo per i tic (CBIT) durante il periodo di screening o al basale o pianificare l'avvio della CBIT durante lo studio
- Hanno ricevuto un farmaco sperimentale entro 30 giorni prima dello screening o pianificano di utilizzare un farmaco sperimentale (diverso da NBI-98854) durante lo studio
Piano di studio
Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Scopo principale: Trattamento
- Assegnazione: Randomizzato
- Modello interventistico: Assegnazione parallela
- Mascheramento: Triplicare
Armi e interventi
Gruppo di partecipanti / Arm |
Intervento / Trattamento |
|---|---|
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Comparatore placebo: Placebo
I partecipanti hanno ricevuto placebo (corrispondente alla valbenazina) una volta al giorno per 12 settimane.
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forma di dosaggio non attiva
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Sperimentale: Valbenazina
I partecipanti hanno ricevuto valbenazina una volta al giorno per 12 settimane.
La dose iniziale era di 20 mg per i partecipanti <50 kg al basale e di 40 mg per i partecipanti ≥50 kg al basale e poteva essere aumentata con incrementi di 20 mg ogni 2 settimane fino a un massimo di 60 mg per i soggetti <50 kg e 80 mg per soggetti ≥50 kg per ottenere una dose ottimale di valbenazina per ciascun partecipante.
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inibitore del trasportatore vescicolare delle monoamine 2 (VMAT2).
Altri nomi:
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Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
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Modifica dal basale alla settimana 12 nel punteggio totale dei tic (TTS) della Yale Global Tic Severity Scale (YGTSS)
Lasso di tempo: Basale, settimana 12
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L'YGTSS è progettato per valutare la gravità complessiva dei sintomi di tic motori e fonici in una gamma di dimensioni: numero, frequenza, intensità, complessità e interferenza.
L'YGTSS è stato somministrato dallo sperimentatore (o da un designato qualificato) utilizzando un'intervista clinica strutturata basata su computer.
Il TTS è la somma dei 5 item di tic motori e dei 5 item di tic fonici (vocali) e varia da 0 a 50, con punteggi più alti che rappresentano una maggiore gravità.
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Basale, settimana 12
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Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
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Variazione dal basale alla settimana 12 nel punteggio Clinical Global Impression of Tics Severity (CGI-Tics-Severity)
Lasso di tempo: Basale, settimana 12
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La scala CGI-Tics-Severity viene utilizzata per valutare la gravità complessiva su una scala a 7 punti.
A ciascuna delle categorie di risposta CGI-Tics-Gravità è stato assegnato un punteggio numerico come segue: 1 = Normale, per niente malato; 2 = malato borderline; 3 = Lievemente malato; 4 = Moderatamente malato; 5 = Marcatamente malato; 6 = Gravemente malato; 7 = Tra i pazienti più gravemente malati.
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Basale, settimana 12
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Partecipanti che rispondono alla Yale Global Tic Severity Scale (YGTSS) Total Tic Score (TTS) Responder alla settimana 12
Lasso di tempo: Basale, settimana 12
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Un risponditore TTS è definito, su base per visita, come un partecipante il cui valore TTS è ridotto di almeno il 30% rispetto al basale alla visita postbasale specificata.
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Basale, settimana 12
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Partecipanti che rispondono all'impressione clinica globale del miglioramento della sindrome di Tourette (CGI-TS-Improvement) alla settimana 12
Lasso di tempo: Settimana 12
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La scala CGI-TS-Improvement viene utilizzata per valutare il miglioramento complessivo dall'inizio del dosaggio del farmaco in studio su una scala a 7 punti.
Un risponditore CGI-TS-Improvement è definito, in base alla visita, come un partecipante il cui punteggio CGI-TS-Improvement è 1 ("Molto migliorato") o 2 ("Molto migliorato") alla visita post-basale specificata.
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Settimana 12
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Collaboratori e investigatori
Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.
Sponsor
Studiare le date dei record
Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.
Studia le date principali
Inizio studio (Effettivo)
5 ottobre 2017
Completamento primario (Effettivo)
1 novembre 2018
Completamento dello studio (Effettivo)
16 novembre 2018
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
25 ottobre 2017
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
25 ottobre 2017
Primo Inserito (Effettivo)
30 ottobre 2017
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)
28 giugno 2021
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
4 giugno 2021
Ultimo verificato
1 giugno 2021
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
- Disordini mentali
- Processi patologici
- Malattie del cervello
- Malattie del sistema nervoso centrale
- Malattie del sistema nervoso
- Patologia
- Malattie genetiche, congenite
- Malattie dei gangli basali
- Disturbi del movimento
- Malattie Neurodegenerative
- Malattie Eredodegenerative, Sistema Nervoso
- Disturbi del neurosviluppo
- Disturbi da tic
- Sindrome
- Sindrome di Tourette
Altri numeri di identificazione dello studio
- NBI-98854-TS2003
Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)
Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?
NO
Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio
Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
Sì
Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
No
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