Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Bezpieczeństwo, tolerancja i skuteczność NBI-98854 w leczeniu pacjentów pediatrycznych z zespołem Tourette'a

4 czerwca 2021 zaktualizowane przez: Neurocrine Biosciences

Randomizowane, podwójnie ślepe, kontrolowane placebo badanie fazy 2b z optymalizacją dawki w celu oceny bezpieczeństwa, tolerancji i skuteczności NBI-98854 w leczeniu dzieci i młodzieży z zespołem Tourette'a

Jest to randomizowane, podwójnie ślepe, kontrolowane placebo badanie fazy 2b z optymalizacją dawki, mające na celu ocenę skuteczności, bezpieczeństwa i tolerancji NBI-98854 miareczkowanej do optymalnej dawki podmiotu podawanej raz dziennie (qd) łącznie przez 12 tygodni leczenia dzieci i młodzieży z ZT.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

127

Faza

  • Faza 2

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Portoryko
      • San Juan, Portoryko, 00926
        • Neurocrine Clinical Site
  • Stany Zjednoczone
    • Arizona
      • Sun City, Arizona, Stany Zjednoczone, 85351
        • Neurocrine Clinical Site
    • Arkansas
      • Rogers, Arkansas, Stany Zjednoczone, 72758
        • Neurocrine Clinical Site
    • California
      • Anaheim, California, Stany Zjednoczone, 92805
        • Neurocrine Clinical Site
      • San Diego, California, Stany Zjednoczone, 92108
        • Neurocrine Clinical Site
      • Santa Clarita, California, Stany Zjednoczone, 91321
        • Neurocrine Clinical Site
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, Stany Zjednoczone, 06519
        • Neurocrine Clinical Site
    • Florida
      • Hialeah, Florida, Stany Zjednoczone, 33012
        • Neurocrine Clinical Site
      • Hialeah, Florida, Stany Zjednoczone, 33013
        • Neurocrine Clinical Site
      • Hialeah, Florida, Stany Zjednoczone, 33018
        • Neurocrine Clinical Site
      • Loxahatchee Groves, Florida, Stany Zjednoczone, 33470
        • Neurocrine Clinical Site
      • Orange City, Florida, Stany Zjednoczone, 32763
        • Neurocrine Clinical Site
      • Orlando, Florida, Stany Zjednoczone, 32803
        • Neurocrine Clinical Site
      • Orlando, Florida, Stany Zjednoczone, 32801
        • Neurocrine Clinical Site
      • Tampa, Florida, Stany Zjednoczone, 33609
        • Neurocrine Clinical Site
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Stany Zjednoczone, 60634
        • Neurocrine Clinical Site
      • Chicago, Illinois, Stany Zjednoczone, 60637
        • Neurocrine Clinical Site
      • Naperville, Illinois, Stany Zjednoczone, 60563
        • Neurocrine Clinical Site
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Stany Zjednoczone, 52242
        • Neurocrine Clinical Site
    • Kansas
      • Leawood, Kansas, Stany Zjednoczone, 66206
        • Neurocrine Clinical Site
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stany Zjednoczone, 02114
        • Neurocrine Clinical Site
    • Nebraska
      • Lincoln, Nebraska, Stany Zjednoczone, 68526
        • Neurocrine Clinical Site
    • New Hampshire
      • Nashua, New Hampshire, Stany Zjednoczone, 03060
        • Neurocrine Clinical Site
    • New Jersey
      • Mount Arlington, New Jersey, Stany Zjednoczone, 07856
        • Neurocrine Clinical Site
      • Voorhees, New Jersey, Stany Zjednoczone, 08043
        • Neurocrine Clinical Site
    • New York
      • Bronx, New York, Stany Zjednoczone, 10467
        • Neurocrine Clinical Site
      • New York, New York, Stany Zjednoczone, 10036
        • Neurocrine Clinical Site
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Stany Zjednoczone, 27705
        • Neurocrine Clinical Site
    • Tennessee
      • Memphis, Tennessee, Stany Zjednoczone, 38119
        • Neurocrine Clinical Site
    • Texas
      • Dallas, Texas, Stany Zjednoczone, 75243
        • Neurocrine Clinical Site
      • Houston, Texas, Stany Zjednoczone, 77058
        • Neurocrine Clinical Site
      • Irving, Texas, Stany Zjednoczone, 75062
        • Neurocrine Clinical Site
    • Washington
      • Everett, Washington, Stany Zjednoczone, 98201
        • Neurocrine Clinical Site
      • Seattle, Washington, Stany Zjednoczone, 98105
        • Neurocrine Clinical Site
      • Spokane, Washington, Stany Zjednoczone, 99204
        • Neurocrine Clinical Site

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

6 lat do 17 lat (Dziecko)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Kryteria przyjęcia:

  1. Mieć kliniczną diagnozę zespołu Tourette'a (TS)
  2. Mieć co najmniej umiarkowane nasilenie tików
  3. Mają objawy ZT, które upośledzają funkcje szkolne, zawodowe i/lub społeczne
  4. W przypadku stosowania leków podtrzymujących do diagnozy TS lub spektrum TS (np. zaburzenia obsesyjno-kompulsyjne [ZOK], zespół nadpobudliwości psychoruchowej z deficytem uwagi [ADHD]), przyjmować stałe dawki
  5. Być w dobrym ogólnym stanie zdrowia
  6. Młodzież (w wieku od 12 do 17 lat) musi mieć ujemny wynik badania moczu na obecność amfetaminy, barbituranów, benzodiazepiny, fencyklidyny, kokainy, opiatów lub kannabinoidów oraz ujemny wynik badania alkoholu
  7. Osoby w wieku rozrodczym, które nie praktykują całkowitej abstynencji, muszą wyrazić zgodę na konsekwentne stosowanie hormonalnej lub dwóch niehormonalnych form antykoncepcji (antykoncepcja podwójna) podczas badania przesiewowego, leczenia i okresu obserwacji

Kryteria wyłączenia:

  1. Mieć aktywny, klinicznie istotny niestabilny stan zdrowia w ciągu 1 miesiąca przed badaniem przesiewowym
  2. Mają znaną historię zespołu długiego odstępu QT lub arytmii serca
  3. Mają znaną historię złośliwego zespołu neuroleptycznego
  4. Mieć diagnozę raka w ciągu 3 lat przed badaniem przesiewowym (dozwolone są pewne wyjątki)
  5. Mają alergię, nadwrażliwość lub nietolerancję na inhibitory VMAT2
  6. Utrata krwi ≥250 ml lub oddanie krwi w ciągu 30 dni przed badaniem przesiewowym
  7. Mają znaną historię uzależnienia od substancji, substancji (narkotyków) lub nadużywania alkoholu
  8. Mają znaczne ryzyko zachowań samobójczych lub agresywnych
  9. Rozpoczęli kompleksową interwencję behawioralną w przypadku tików (CBIT) podczas okresu przesiewowego lub na początku badania lub planują rozpocząć CBIT podczas badania
  10. Otrzymali badany lek w ciągu 30 dni przed badaniem przesiewowym lub planują stosować badany lek (inny niż NBI-98854) podczas badania

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Potroić

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Komparator placebo: Placebo
Uczestnicy otrzymywali placebo (odpowiednik walbenazyny) raz dziennie przez 12 tygodni.
Lek: Kapsułka doustna placebo
nieaktywna postać dawkowania
Eksperymentalny: Walbenazyna
Uczestnicy otrzymywali walbenazynę raz dziennie przez 12 tygodni. Dawka początkowa wynosiła 20 mg dla uczestników o masie ciała <50 kg na początku badania i 40 mg dla uczestników o masie ciała ≥50 kg na początku badania i mogła być zwiększana o 20 mg co 2 tygodnie do maksymalnej dawki 60 mg dla pacjentów o masie ciała <50 kg i 80 mg dla osób o masie ciała ≥50 kg w celu uzyskania optymalnej dawki walbenazyny dla każdego uczestnika.
Lek: Walbenazyna
inhibitor pęcherzykowego transportera monoamin 2 (VMAT2).
Inne nazwy:
  • NBI-98854
  • Ingrezza

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Zmiana od punktu początkowego do 12. tygodnia w globalnej skali ciężkości tików Yale (YGTSS) Total Tic Score (TTS)
Ramy czasowe: Linia bazowa, tydzień 12
YGTSS ma na celu ocenę ogólnego nasilenia objawów tików ruchowych i fonicznych w różnych wymiarach: liczby, częstotliwości, intensywności, złożoności i interferencji. YGTSS był podawany przez badacza (lub wykwalifikowaną osobę wyznaczoną) za pomocą ustrukturyzowanego wywiadu klinicznego opartego na komputerze. TTS jest sumą 5 pozycji tików motorycznych i 5 pozycji tików fonicznych (wokalnych) i mieści się w zakresie od 0 do 50, przy czym wyższe wyniki reprezentują większe nasilenie.
Linia bazowa, tydzień 12

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Zmiana od punktu początkowego do tygodnia 12 w punktacji ogólnego wrażenia klinicznego dotyczącego nasilenia tików (CGI-Tics-Severity)
Ramy czasowe: Linia bazowa, tydzień 12
Skala CGI-Tics-Severity służy do oceny ogólnej ciężkości w 7-stopniowej skali. Każdej z kategorii odpowiedzi CGI-Tics-Severity przypisano następujący wynik liczbowy: 1 = Normalny, wcale nie chory; 2 = chory z pogranicza; 3 = Lekko chory; 4 = Umiarkowanie chory; 5 = Znacznie chory; 6 = ciężko chory; 7 = Wśród najbardziej skrajnie chorych pacjentów.
Linia bazowa, tydzień 12
Uczestnicy, którzy reagują na Tic Score (TTS) w skali Yale Global Tic Severity Scale (YGTSS) w 12. tygodniu
Ramy czasowe: Linia bazowa, tydzień 12
Osoba reagująca na TTS jest zdefiniowana, na podstawie wizyty, jako uczestnik, którego wartość TTS jest zmniejszona o co najmniej 30% w stosunku do wartości początkowej podczas określonej wizyty po linii bazowej.
Linia bazowa, tydzień 12
Uczestnicy, którzy uzyskali odpowiedź na ogólne wrażenie kliniczne poprawy w zespole Tourette'a (poprawa CGI-TS) w 12. tygodniu
Ramy czasowe: Tydzień 12
Skala CGI-TS-Improvement służy do oceny ogólnej poprawy od rozpoczęcia dawkowania badanego leku w 7-punktowej skali. Osoba reagująca na poprawę CGI-TS jest zdefiniowana, w odniesieniu do każdej wizyty, jako uczestnik, którego wynik poprawy CGI-TS wynosi 1 („Zdecydowana poprawa”) lub 2 („Znaczna poprawa”) podczas określonej wizyty po wizycie początkowej.
Tydzień 12

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Neurocrine Biosciences

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

5 października 2017

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

1 listopada 2018

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

16 listopada 2018

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

25 października 2017

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

25 października 2017

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

30 października 2017

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

28 czerwca 2021

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

4 czerwca 2021

Ostatnia weryfikacja

1 czerwca 2021

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • NBI-98854-TS2003

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIE

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Zespół Tourette'a

Badania kliniczne na Walbenazyna

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Greece

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

3
Subskrybuj