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Sicherheit, Verträglichkeit und Wirksamkeit von NBI-98854 zur Behandlung von pädiatrischen Patienten mit Tourette-Syndrom

4. Juni 2021 aktualisiert von: Neurocrine Biosciences

Eine randomisierte, doppelblinde, placebokontrollierte Dosisoptimierungsstudie der Phase 2b zur Bewertung der Sicherheit, Verträglichkeit und Wirksamkeit von NBI-98854 für die Behandlung von pädiatrischen Patienten mit Tourette-Syndrom

Dies ist eine randomisierte, doppelblinde, placebokontrollierte Dosisoptimierungsstudie der Phase 2b zur Bewertung der Wirksamkeit, Sicherheit und Verträglichkeit von NBI-98854, titriert auf die optimale Dosis des Probanden, die einmal täglich (qd) für insgesamt 12 verabreicht wird Behandlungswochen bei pädiatrischen Patienten mit TS.

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

127

Phase

  • Phase 2

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Puerto Rico
      • San Juan, Puerto Rico, 00926
        • Neurocrine Clinical Site
  • Vereinigte Staaten
    • Arizona
      • Sun City, Arizona, Vereinigte Staaten, 85351
        • Neurocrine Clinical Site
    • Arkansas
      • Rogers, Arkansas, Vereinigte Staaten, 72758
        • Neurocrine Clinical Site
    • California
      • Anaheim, California, Vereinigte Staaten, 92805
        • Neurocrine Clinical Site
      • San Diego, California, Vereinigte Staaten, 92108
        • Neurocrine Clinical Site
      • Santa Clarita, California, Vereinigte Staaten, 91321
        • Neurocrine Clinical Site
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, Vereinigte Staaten, 06519
        • Neurocrine Clinical Site
    • Florida
      • Hialeah, Florida, Vereinigte Staaten, 33012
        • Neurocrine Clinical Site
      • Hialeah, Florida, Vereinigte Staaten, 33013
        • Neurocrine Clinical Site
      • Hialeah, Florida, Vereinigte Staaten, 33018
        • Neurocrine Clinical Site
      • Loxahatchee Groves, Florida, Vereinigte Staaten, 33470
        • Neurocrine Clinical Site
      • Orange City, Florida, Vereinigte Staaten, 32763
        • Neurocrine Clinical Site
      • Orlando, Florida, Vereinigte Staaten, 32803
        • Neurocrine Clinical Site
      • Orlando, Florida, Vereinigte Staaten, 32801
        • Neurocrine Clinical Site
      • Tampa, Florida, Vereinigte Staaten, 33609
        • Neurocrine Clinical Site
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Vereinigte Staaten, 60634
        • Neurocrine Clinical Site
      • Chicago, Illinois, Vereinigte Staaten, 60637
        • Neurocrine Clinical Site
      • Naperville, Illinois, Vereinigte Staaten, 60563
        • Neurocrine Clinical Site
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Vereinigte Staaten, 52242
        • Neurocrine Clinical Site
    • Kansas
      • Leawood, Kansas, Vereinigte Staaten, 66206
        • Neurocrine Clinical Site
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Vereinigte Staaten, 02114
        • Neurocrine Clinical Site
    • Nebraska
      • Lincoln, Nebraska, Vereinigte Staaten, 68526
        • Neurocrine Clinical Site
    • New Hampshire
      • Nashua, New Hampshire, Vereinigte Staaten, 03060
        • Neurocrine Clinical Site
    • New Jersey
      • Mount Arlington, New Jersey, Vereinigte Staaten, 07856
        • Neurocrine Clinical Site
      • Voorhees, New Jersey, Vereinigte Staaten, 08043
        • Neurocrine Clinical Site
    • New York
      • Bronx, New York, Vereinigte Staaten, 10467
        • Neurocrine Clinical Site
      • New York, New York, Vereinigte Staaten, 10036
        • Neurocrine Clinical Site
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Vereinigte Staaten, 27705
        • Neurocrine Clinical Site
    • Tennessee
      • Memphis, Tennessee, Vereinigte Staaten, 38119
        • Neurocrine Clinical Site
    • Texas
      • Dallas, Texas, Vereinigte Staaten, 75243
        • Neurocrine Clinical Site
      • Houston, Texas, Vereinigte Staaten, 77058
        • Neurocrine Clinical Site
      • Irving, Texas, Vereinigte Staaten, 75062
        • Neurocrine Clinical Site
    • Washington
      • Everett, Washington, Vereinigte Staaten, 98201
        • Neurocrine Clinical Site
      • Seattle, Washington, Vereinigte Staaten, 98105
        • Neurocrine Clinical Site
      • Spokane, Washington, Vereinigte Staaten, 99204
        • Neurocrine Clinical Site

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

6 Jahre bis 17 Jahre (Kind)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  1. Haben Sie eine klinische Diagnose des Tourette-Syndroms (TS)
  2. Haben Sie mindestens eine moderate Tic-Schwere
  3. TS-Symptome haben, die die schulischen, beruflichen und/oder sozialen Funktionen beeinträchtigen
  4. Bei Verwendung von Erhaltungsmedikamenten für TS- oder TS-Spektrum-Diagnosen (z. Zwangsstörung [OCD], Aufmerksamkeitsdefizit-Hyperaktivitätsstörung [ADHS]), auf stabilen Dosen sein
  5. Seien Sie in guter allgemeiner Gesundheit
  6. Jugendliche (12 bis 17 Jahre) müssen einen negativen Urin-Drogentest für Amphetamine, Barbiturate, Benzodiazepine, Phencyclidin, Kokain, Opiate oder Cannabinoide und einen negativen Alkoholtest haben
  7. Probanden im gebärfähigen Alter, die keine vollständige Abstinenz praktizieren, müssen zustimmen, während des Screenings, der Behandlung und der Nachbeobachtungszeiträume der Studie konsequent eine hormonelle oder zwei Formen der nichthormonellen Empfängnisverhütung (duale Kontrazeption) anzuwenden

Ausschlusskriterien:

  1. Haben Sie innerhalb von 1 Monat vor dem Screening einen aktiven, klinisch signifikanten instabilen Gesundheitszustand
  2. Haben Sie eine bekannte Vorgeschichte von Long-QT-Syndrom oder Herzrhythmusstörungen
  3. Haben Sie eine bekannte Vorgeschichte des malignen neuroleptischen Syndroms
  4. Haben Sie innerhalb von 3 Jahren vor dem Screening eine Krebsdiagnose (einige Ausnahmen sind zulässig)
  5. Haben Sie eine Allergie, Überempfindlichkeit oder Unverträglichkeit gegenüber VMAT2-Inhibitoren
  6. Haben Sie einen Blutverlust von ≥ 250 ml oder spenden Sie Blut innerhalb von 30 Tagen vor dem Screening
  7. Eine bekannte Vorgeschichte von Substanzabhängigkeit, Substanz- (Drogen-) oder Alkoholmissbrauch haben
  8. Haben Sie ein erhebliches Risiko für Selbstmord oder gewalttätiges Verhalten
  9. Haben während des Screeningzeitraums oder zu Studienbeginn eine umfassende Verhaltensintervention für Tics (CBIT) eingeleitet oder planen, CBIT während der Studie zu initiieren
  10. Sie haben innerhalb von 30 Tagen vor dem Screening ein Prüfpräparat erhalten oder planen, während der Studie ein Prüfpräparat (außer NBI-98854) zu verwenden

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Zufällig
  • Interventionsmodell: Parallele Zuordnung
  • Maskierung: Verdreifachen

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Placebo-Komparator: Placebo
Die Teilnehmer erhielten 12 Wochen lang einmal täglich ein Placebo (passendes Valbenazin).
Arzneimittel: Orale Placebo-Kapsel
nicht aktive Darreichungsform
Experimental: Valbenazin
Die Teilnehmer erhielten 12 Wochen lang einmal täglich Valbenazin. Die Anfangsdosis betrug 20 mg für Teilnehmer <50 kg zu Studienbeginn und 40 mg für Teilnehmer ≥50 kg zu Studienbeginn und konnte alle 2 Wochen in Schritten von 20 mg bis zu einem Maximum von 60 mg für Patienten <50 kg und 80 mg erhöht werden für Probanden ≥ 50 kg, um eine optimale Valbenazin-Dosis für jeden Teilnehmer zu erreichen.
Arzneimittel: Valbenazin
Vesikulärer Monoamintransporter 2 (VMAT2)-Inhibitor
Andere Namen:
  • NBI-98854
  • Ingrezza

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Änderung von Baseline zu Woche 12 im Gesamt-Tic-Score (TTS) der Yale Global Tic Severity Scale (YGTSS)
Zeitfenster: Baseline, Woche 12
Das YGTSS wurde entwickelt, um die Gesamtschwere motorischer und phonischer Tic-Symptome über eine Reihe von Dimensionen hinweg zu bewerten: Anzahl, Häufigkeit, Intensität, Komplexität und Interferenz. Das YGTSS wurde vom Prüfarzt (oder einem qualifizierten Beauftragten) mithilfe eines computergestützten strukturierten klinischen Interviews durchgeführt. Der TTS ist die Summe der 5 motorischen Tics und der 5 phonischen (vokalen) Tics und reicht von 0 bis 50, wobei höhere Werte eine größere Schwere darstellen.
Baseline, Woche 12

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Änderung von Baseline zu Woche 12 im Score des Clinical Global Impression of Tics Severity (CGI-Tics-Severity).
Zeitfenster: Baseline, Woche 12
Die CGI-Tics-Severity-Skala wird verwendet, um den Gesamtschweregrad auf einer 7-Punkte-Skala zu bewerten. Jeder der CGI-Tics-Schwere-Antwortkategorien wurde eine numerische Punktzahl wie folgt zugeordnet: 1 = normal, überhaupt nicht krank; 2 = grenzwertig krank; 3 = leicht krank; 4 = mäßig krank; 5 = deutlich krank; 6 = schwer krank; 7 = Einer der am schwersten erkrankten Patienten.
Baseline, Woche 12
Teilnehmer, die in Woche 12 ein Yale Global Tic Severity Scale (YGTSS) Total Tic Score (TTS) Responder sind
Zeitfenster: Baseline, Woche 12
Ein TTS-Responder wird pro Besuch als ein Teilnehmer definiert, dessen TTS-Wert bei dem angegebenen Besuch nach dem Ausgangswert um mindestens 30 % gegenüber dem Ausgangswert reduziert ist.
Baseline, Woche 12
Teilnehmer, die in Woche 12 auf eine Verbesserung des klinischen Gesamteindrucks des Tourette-Syndroms (CGI-TS-Verbesserung) reagieren
Zeitfenster: Woche 12
Die CGI-TS-Verbesserungsskala wird verwendet, um die Gesamtverbesserung seit Beginn der Dosierung des Studienmedikaments auf einer 7-Punkte-Skala zu bewerten. Ein CGI-TS-Verbesserungs-Responder wird pro Besuch als ein Teilnehmer definiert, dessen CGI-TS-Verbesserungs-Punktzahl 1 („sehr stark verbessert“) oder 2 („stark verbessert“) bei dem angegebenen Besuch nach der Baseline beträgt.
Woche 12

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Neurocrine Biosciences

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

5. Oktober 2017

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

1. November 2018

Studienabschluss (Tatsächlich)

16. November 2018

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

25. Oktober 2017

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

25. Oktober 2017

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

30. Oktober 2017

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

28. Juni 2021

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

4. Juni 2021

Zuletzt verifiziert

1. Juni 2021

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • NBI-98854-TS2003

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

NEIN

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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