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扩展访问协议：脑损伤儿童的脐带血输注

2026年8月3日 更新者：Joanne Kurtzberg, MD
该协议的目的是使患有各种脑部疾病的儿童能够获得静脉内输注的自体（一个人自己的）或同胞脐带血（CB）。 这是一个扩展的访问协议，适用于无法参加涉及他们自己或兄弟姐妹脐带血的临床试验的患者。 患有脑瘫、先天性脑积水、失用症、中风、缺氧性脑损伤和相关疾病的儿童，如果他们具有正常的免疫功能并且没有资格、以前参加过或不能参加活性细胞疗法临床试验，则他们将符合资格在杜克医学。 出于本协议的目的，术语儿童是指小于 26 岁的患者。 脐带血被解冻，然后作为静脉输注给药。 接受者不接受化疗或免疫抑制。 作用机制是通过脐带血单核细胞的旁分泌信号诱导内源性细胞修复现有损伤。

研究概览

地位

可用的

条件

干预/治疗

详细说明

该协议旨在为患有各种脑部疾病的儿童提供静脉内输注储存的自体（一个人自己的）或同胞脐带血（CB）。 患有脑瘫、先天性脑积水、失用症、中风、缺氧性脑损伤和相关疾病的儿童，如果他们具有正常的免疫功能并且没有资格、以前参加过或不能参加活性细胞疗法临床试验，则他们将符合资格在杜克医学。 出于本协议的目的，术语儿童是指小于 26 岁的患者。 脐带血作为细胞输注给药，无需事先进行化学疗法或免疫抑制治疗。 以这种方式使用 CB 是基于杜克大学医学中心在过去十年中对 700 多名患者进行的先前和正在进行的临床试验的安全性和有效性数据。 作用机制是通过脐带血单核细胞的旁分泌信号诱导内源性细胞修复现有损伤。 值得注意的是，CB 被解冻、洗涤并通过外周 IV 输注，而无需在输注前或输注后进行免疫抑制。

最初，参与者将参加筛选方案，“针对可能接受细胞治疗或其他临床试验的脑损伤儿童的研究数据库和筛选方案”，Pro00063563。 将根据本协议获得有关参与者健康和资格的信息，可能包括诊断信息、基因检测、视频、儿童照片和脐带血报告等记录。 研究小组将审查这些记录以确定儿童和脐带血单位是否符合条件。 对于所有脐带血输注，装置必须满足特定的细胞计数、无菌性和存活率标准。 对于同胞脐带血输注，预期的接受者和他们的同胞必须至少有一半的 HLA 匹配。

如果符合条件，参与者将与父母或法定监护人一起来杜克大学进行临床评估和脐带血单位输注。 通常，医疗评估在就诊的第一天进行，输液在第二天进行。 家长将被要求参与远程跟进电话，并愿意完成安全跟进调查问卷。 输液后一年和两年将通过电子邮件发送安全问卷。

研究类型

扩展访问

扩展访问类型

  • 治疗 IND/方案

联系人和位置

本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。

学习地点

  • 美国
    • New Jersey
      • New Brunswick、New Jersey、美国、08901
        • 可用的
        • Rutgers Cancer Institutute
    • North Carolina
      • Durham、North Carolina、美国、27705
        • 可用的
        • Duke University Medical Center

参与标准

研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。

资格标准

适合学习的年龄

不超过 22年 (孩子、成人)

接受健康志愿者

不适用

描述

患有脑瘫、缺氧性脑损伤、中风、脑积水、失用症或其他脑损伤的患者将符合条件。 此外，参加过先前的 Duke 细胞治疗研究（CP-AC、Duke ACT、CPSib、ACCeNT-CP、TACT、IMPACT）并且拥有合格/合格的自体或同胞脐带血单位的患者也符合资格。 要符合资格，患者必须：

纳入标准：

  1. 拥有合格的兄弟姐妹或自体脐带血单位
  2. 同意时年龄 < 26 岁。
  3. 已根据 FDA 指南（或父母/法定监护人的同意，如适用）给予书面知情同意。
  4. 基线血细胞计数和基础化学指标处于正常年龄范围内。
  5. 基线血细胞计数和分类的年龄绝对淋巴细胞计数 (ALC) 正常。

排除标准：

  1. 记录在案的艾滋病毒或肝炎或其他可通过血液传播的疾病。
  2. 不符合规格的脐带血单位
  3. 拒绝同意
  4. 不受控制的癫痫症
  5. 不受控制的感染
  6. 被诊断患有与神经系统疾病相关的遗传或代谢疾病
  7. 免疫缺陷病史
  8. 化疗或免疫抑制治疗史
  9. 除了参与杜克大学临床试验外，既往接受同种异体细胞治疗的历史
  10. 需要机械通气或长期 O2 支持
  11. 气道不稳定
  12. 有资格在杜克大学进行细胞疗法的积极临床试验。 如果之前参加过另一项 Duke 细胞治疗方案，则在临床试验的随访期结束后，受试者仍可考虑参加本研究。
  13. 怀孕或哺乳

脐带血标准

患者入组取决于自体或完全或部分（至少一半）匹配的同种异体同胞 CB 的库存单位的可用性，这些 CB 已存储在私人或公共银行并满足以下标准：

预冷冻保存：

  1. TNCC ≥2x107/kg
  2. 无菌培养结果为阴性
  3. 活力≥70%
  4. 至少同胞单位的 HLA 半相合匹配
  5. 进行了供体筛查测试且呈阴性

CBU测试样本

  1. 可用片段或测试小瓶
  2. 通过测试样本和供体的 HLA 分型确认身份
  3. 建议进行生存力测试，但不是必需的

学习计划

本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。

研究是如何设计的？

合作者和调查者

在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。

赞助

Joanne Kurtzberg, MD

调查人员

  • 首席研究员：Joanne Kurtzberg、Duke University
  • 首席研究员：Jessica Sun、Duke University

研究记录日期

这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。

研究注册日期

首次提交

2017年10月25日

首先提交符合 QC 标准的

2017年10月25日

首次发布 (实际的)

2017年10月31日

研究记录更新

最后更新发布 (实际的)

2026年8月5日

上次提交的符合 QC 标准的更新

2026年8月3日

最后验证

2026年8月1日

更多信息

与本研究相关的术语

其他相关的 MeSH 术语

其他研究编号

  • Pro00083888

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