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Protocollo di accesso esteso: infusioni di sangue del cordone ombelicale per bambini con lesioni cerebrali

22 gennaio 2026 aggiornato da: Joanne Kurtzberg, MD
Lo scopo di questo protocollo è consentire l'accesso alle infusioni endovenose di sangue del cordone ombelicale (BC) autologo (di una persona) o di pari livello per i bambini con vari disturbi cerebrali. Si tratta di un protocollo di accesso esteso destinato ai pazienti che non sono in grado di partecipare a una sperimentazione clinica che coinvolge il proprio sangue cordonale o quello di un fratello. I bambini con paralisi cerebrale, idrocefalo congenito, aprassia, ictus, lesione cerebrale ipossica e condizioni correlate saranno ammissibili se hanno una normale funzione immunitaria e non si qualificano, hanno precedentemente partecipato o non sono in grado di partecipare a uno studio clinico di terapia cellulare attiva alla Duke Medicine. Ai fini del presente protocollo il termine bambini si riferisce a pazienti di età inferiore a 26 anni. Il sangue cordonale viene scongelato e quindi somministrato per infusione endovenosa. I destinatari non ricevono chemioterapia o immunosoppressione. Il meccanismo d'azione è attraverso la segnalazione paracrina dei monociti del sangue del cordone ombelicale che induce le cellule endogene a riparare il danno esistente.

Panoramica dello studio

Stato

A disposizione

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Questo protocollo è progettato per consentire l'accesso alle infusioni endovenose di sangue del cordone ombelicale (BC) autologo (di una persona) o di pari livello per i bambini con vari disturbi cerebrali. I bambini con paralisi cerebrale, idrocefalo congenito, aprassia, ictus, lesione cerebrale ipossica e condizioni correlate saranno ammissibili se hanno una normale funzione immunitaria e non si qualificano, hanno precedentemente partecipato o non sono in grado di partecipare a uno studio clinico di terapia cellulare attiva alla Duke Medicine. Ai fini del presente protocollo il termine bambini si riferisce a pazienti di età inferiore a 26 anni. Il sangue del cordone ombelicale viene somministrato come infusione cellulare senza precedente trattamento con chemioterapia o immunosoppressione. L'uso del CB in questo modo si basa su dati di sicurezza ed efficacia provenienti da studi clinici precedenti e in corso presso il Duke University Medical Center in oltre 700 pazienti nell'ultimo decennio. Il meccanismo d'azione è attraverso la segnalazione paracrina dei monociti del sangue del cordone ombelicale che induce le cellule endogene a riparare il danno esistente. Da notare che il CB viene scongelato, lavato e infuso attraverso una flebo periferica senza immunosoppressione precedente o post-infusione.

Inizialmente, il partecipante sarà iscritto al protocollo di screening, "Un database di ricerca e un protocollo di screening per bambini con lesioni cerebrali potenzialmente sottoposti a terapia cellulare o altri studi clinici", Pro00063563. Le informazioni sulla salute e l'idoneità del partecipante saranno ottenute in base a questo protocollo e possono includere registrazioni come informazioni diagnostiche, test genetici, video, immagini del bambino e un rapporto sul sangue del cordone ombelicale. Il team dello studio esaminerà questi record per determinare se il bambino e l'unità di sangue del cordone ombelicale sono idonei. Per tutte le infusioni di sangue cordonale, l'unità deve soddisfare determinati criteri di conta cellulare, sterilità e vitalità. Per le infusioni di sangue del cordone ombelicale, il ricevente designato e il suo fratello devono corrispondere almeno a metà HLA.

Se idoneo, il partecipante verrà a Duke con un genitore o tutore legale per le valutazioni cliniche e l'infusione dell'unità di sangue del cordone ombelicale. In genere, le valutazioni mediche vengono effettuate il primo giorno della visita e l'infusione viene somministrata il secondo giorno. I genitori saranno tenuti a partecipare alle telefonate di follow-up a distanza e saranno disposti a completare i questionari per i follow-up sulla sicurezza. I questionari sulla sicurezza verranno inviati via e-mail a uno e due anni dopo l'infusione.

Tipo di studio

Accesso esteso

Tipo di accesso espanso

  • Trattamento IND/Protocollo

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • New Jersey
      • New Brunswick, New Jersey, Stati Uniti, 08901
        • A disposizione
        • Rutgers Cancer Institutute
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Stati Uniti, 27705
        • A disposizione
        • Duke University Medical Center

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Non più vecchio di 22 anni (Bambino, Adulto)

Accetta volontari sani

N/A

Descrizione

Saranno ammissibili i pazienti con paralisi cerebrale documentata, lesione cerebrale ipossica, ictus, idrocefalo, aprassia o altre lesioni cerebrali. Inoltre, i pazienti che hanno partecipato a un precedente studio sulla terapia cellulare Duke (CP-AC, Duke ACT, CPSib, ACCeNT-CP, TACT, IMPACT) e che hanno un'unità di sangue del cordone ombelicale o autologa idonea/qualificata sono idonei. Per essere idonei, i pazienti devono:

Criterio di inclusione:

  1. Avere un fratello qualificato o un'unità di sangue cordonale autologo
  2. Avere < 26 anni di età al momento del consenso.
  3. Aver fornito il consenso informato scritto secondo le linee guida della FDA (o il consenso del genitore/tutore legale, se applicabile).
  4. Avere una conta ematica di base e una chimica di base entro la norma per l'età.
  5. Avere una normale conta linfocitaria assoluta (ALC) per età sulla conta ematica basale e differenziale.

Criteri di esclusione:

  1. HIV documentato o epatite o altra malattia trasmissibile attraverso il sangue.
  2. Un'unità di sangue del cordone ombelicale che non soddisfa le specifiche
  3. Rifiuto del consenso
  4. Disturbo convulsivo incontrollato
  5. Infezione incontrollata
  6. Diagnosi di un disturbo genetico o metabolico correlato alla condizione neurologica
  7. Storia di una deficienza immunitaria
  8. Storia di trattamento con chemio o terapia immunosoppressiva
  9. Storia di precedente terapia cellulare allogenica al di fuori della partecipazione a uno studio clinico Duke
  10. Necessità di ventilazione meccanica o supporto cronico di O2
  11. Vie aeree instabili
  12. Idoneo per una sperimentazione clinica attiva di terapia cellulare alla Duke. Se precedentemente arruolato in un altro protocollo di terapia cellulare Duke, il soggetto può ancora essere preso in considerazione per l'arruolamento in questo studio dopo il completamento del periodo di follow-up per la sperimentazione clinica.
  13. Incinta o allattamento

Criteri del sangue del cordone ombelicale

L'arruolamento dei pazienti dipende dalla disponibilità di un'unità bancaria di SCO di fratello allogenico autologo o parzialmente o parzialmente (almeno la metà) compatibile che sia stata conservata presso una banca privata o pubblica e soddisfi i seguenti criteri:

Precrioconservazione:

  1. TNCC ≥2x107/kg
  2. Colture di sterilità eseguite e negative
  3. Vitalità ≥70%
  4. Corrispondenza HLA almeno aploidentica per le unità di pari livello
  5. Test di screening del donatore eseguito e negativo

Campione di prova CBU

  1. Segmento o fiala di prova disponibile
  2. Identità confermata tramite tipizzazione HLA del campione e del donatore
  3. Test di vitalità consigliato, ma non obbligatorio

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Joanne Kurtzberg, MD

Investigatori

  • Investigatore principale: Joanne Kurtzberg, Duke University
  • Investigatore principale: Jessica Sun, Duke University

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

25 ottobre 2017

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

25 ottobre 2017

Primo Inserito (Effettivo)

31 ottobre 2017

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

23 gennaio 2026

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

22 gennaio 2026

Ultimo verificato

1 agosto 2025

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • Pro00083888

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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