Utvidet tilgangsprotokoll: Infusjoner av navlestrengsblod for barn med hjerneskader

Denne protokollen er utformet for å gi tilgang til intravenøse infusjoner av banket autologt (en persons eget) eller søskennavlestrengsblod (CB) for barn med ulike hjernesykdommer. Barn med cerebral parese, medfødt hydrocephalus, apraksi, hjerneslag, hypoksisk hjerneskade og relaterte tilstander vil være kvalifisert dersom de har normal immunfunksjon og ikke kvalifiserer for, tidligere har deltatt i eller ikke er i stand til å delta i en aktiv celleterapi klinisk studie hos Duke Medicine. For formålet med denne protokollen refererer begrepet barn til pasienter under 26 år. Navlestrengsblod administreres som en cellulær infusjon uten forutgående behandling med kjemoterapi eller immunsuppresjon. Bruken av CB på denne måten er basert på sikkerhets- og effektdata fra tidligere og pågående kliniske studier ved Duke University Medical Center med over 700 pasienter det siste tiåret. Virkningsmekanismen er gjennom parakrin signalering av navlestrengsblodmonocytter som induserer endogene celler til å reparere eksisterende skade. Det er verdt å merke seg at CB tines, vaskes og infunderes gjennom en perifer IV uten immunsuppresjon før eller etter infusjon.

I utgangspunktet vil deltakeren bli registrert på screeningprotokollen, "A Research Database and Screening Protocol for Children with Brain Injuries Potentially Undergoing Cellular Therapy or Other Clinical Trials," Pro00063563. Informasjon om deltakerens helse og berettigelse vil bli innhentet under denne protokollen og kan omfatte poster som diagnostisk informasjon, genetisk testing, videoer, bilder av barnet og en rapport fra navlestrengsblod. Studieteamet vil gjennomgå disse registreringene for å avgjøre om barnet og navlestrengsblodenheten er kvalifisert. For alle navlestrengsblodinfusjoner må enheten oppfylle visse kriterier for celletall, sterilitet og levedyktighet. For infusjoner av søskenstrengsblod må den tiltenkte mottakeren og deres søsken være minst en halv HLA-match.

Hvis kvalifisert, vil deltakeren komme til Duke med en forelder eller verge for kliniske evalueringer og infusjon av navlestrengsblodenheten. Vanligvis gjøres medisinske vurderinger på dag én av besøket, og infusjonen gis på dag to. Foreldre vil bli pålagt å delta i eksterne oppfølgingstelefonsamtaler og være villige til å fylle ut spørreskjemaer for sikkerhetsoppfølging. Sikkerhetsspørreskjemaer vil bli sendt på e-post ett og to år etter infusjonen.