Protocolo de acceso ampliado: infusiones de sangre del cordón umbilical para niños con lesiones cerebrales

Este protocolo está diseñado para permitir el acceso a infusiones intravenosas de sangre autóloga almacenada (la propia de una persona) o sangre de cordón umbilical (CB) de hermanos para niños con diversos trastornos cerebrales. Los niños con parálisis cerebral, hidrocefalia congénita, apraxia, accidente cerebrovascular, lesión cerebral hipóxica y afecciones relacionadas serán elegibles si tienen una función inmunitaria normal y no califican, han participado anteriormente o no pueden participar en un ensayo clínico de terapia celular activa. en Duke Medicina. A los efectos de este protocolo, el término niños se refiere a pacientes menores de 26 años. La sangre de cordón se administra como una infusión celular sin tratamiento previo con quimioterapia o inmunosupresión. El uso de CB de esta manera se basa en datos de seguridad y eficacia de ensayos clínicos anteriores y en curso en el Centro Médico de la Universidad de Duke en más de 700 pacientes durante la última década. El mecanismo de acción es a través de la señalización paracrina de los monocitos de la sangre del cordón umbilical que inducen a las células endógenas a reparar el daño existente. Es de destacar que CB se descongela, se lava y se infunde a través de una vía intravenosa periférica sin inmunosupresión previa o posterior a la infusión.

Inicialmente, el participante se inscribirá en el protocolo de detección, "Una base de datos de investigación y un protocolo de detección para niños con lesiones cerebrales que potencialmente se someten a terapia celular u otros ensayos clínicos", Pro00063563. La información sobre la salud y la elegibilidad del participante se obtendrá bajo este protocolo y puede incluir registros tales como información de diagnóstico, pruebas genéticas, videos, fotografías del niño y un informe de sangre del cordón umbilical. El equipo del estudio revisará estos registros para determinar si el niño y la unidad de sangre del cordón umbilical son elegibles. Para todas las infusiones de sangre de cordón umbilical, la unidad debe cumplir con ciertos criterios de conteo celular, esterilidad y viabilidad. Para las infusiones de sangre del cordón umbilical entre hermanos, el receptor previsto y su hermano deben tener al menos la mitad de compatibilidad HLA.

Si es elegible, el participante vendrá a Duke con un padre o tutor legal para las evaluaciones clínicas y la infusión de la unidad de sangre del cordón umbilical. Por lo general, las evaluaciones médicas se realizan el primer día de la visita y la infusión se administra el segundo día. Se requerirá que los padres participen en llamadas telefónicas de seguimiento remotas y estén dispuestos a completar cuestionarios para seguimientos de seguridad. Se enviarán cuestionarios de seguridad por correo electrónico al año y dos años después de la infusión.