Erweitertes Zugangsprotokoll: Nabelschnurblut-Infusionen für Kinder mit Hirnverletzungen

Dieses Protokoll wurde entwickelt, um Kindern mit verschiedenen Hirnerkrankungen den Zugang zu intravenösen Infusionen von eingelagertem autologem (eigenem) oder Nabelschnurblut (CB) von Geschwistern zu ermöglichen. Kinder mit Zerebralparese, angeborenem Hydrozephalus, Apraxie, Schlaganfall, hypoxischer Hirnverletzung und verwandten Erkrankungen sind teilnahmeberechtigt, wenn sie eine normale Immunfunktion haben und sich nicht für eine klinische Studie mit aktiver Zelltherapie qualifizieren, zuvor daran teilgenommen haben oder nicht daran teilnehmen können bei Duke Medicine. Für die Zwecke dieses Protokolls bezieht sich der Begriff „Kinder“ auf Patienten unter 26 Jahren. Nabelschnurblut wird als zelluläre Infusion ohne vorherige Behandlung mit Chemotherapie oder Immunsuppression verabreicht. Die Verwendung von CB auf diese Weise basiert auf Sicherheits- und Wirksamkeitsdaten aus früheren und laufenden klinischen Studien am Duke University Medical Center mit über 700 Patienten in den letzten zehn Jahren. Der Wirkmechanismus beruht auf der parakrinen Signalübertragung von Nabelschnurblut-Monozyten, die endogene Zellen dazu veranlassen, bestehende Schäden zu reparieren. Zu beachten ist, dass CB aufgetaut, gewaschen und durch eine periphere Infusion ohne vorherige oder postinfusionale Immunsuppression infundiert wird.

Zunächst wird der Teilnehmer in das Screening-Protokoll „A Research Database and Screening Protocol for Children with Brain Injuries Potentially Undergoing Cellular Therapy or Other Clinical Trials“, Pro00063563, aufgenommen. Informationen über die Gesundheit und Eignung des Teilnehmers werden im Rahmen dieses Protokolls eingeholt und können Aufzeichnungen wie diagnostische Informationen, Gentests, Videos, Bilder des Kindes und einen Nabelschnurblutbericht enthalten. Das Studienteam überprüft diese Aufzeichnungen, um festzustellen, ob das Kind und die Nabelschnurblut-Einheit geeignet sind. Für alle Nabelschnurblutinfusionen muss das Gerät bestimmte Zellzahl-, Sterilitäts- und Lebensfähigkeitskriterien erfüllen. Bei Nabelschnurblutinfusionen für Geschwister müssen der vorgesehene Empfänger und sein Geschwisterkind mindestens zur Hälfte HLA-übereinstimmen.

Falls berechtigt, kommt der Teilnehmer mit einem Elternteil oder Erziehungsberechtigten zu klinischen Untersuchungen und zur Infusion der Nabelschnurblut-Einheit zu Duke. Typischerweise werden medizinische Untersuchungen am ersten Tag des Besuchs durchgeführt und die Infusion wird am zweiten Tag verabreicht. Die Eltern müssen an Fern-Follow-up-Telefonanrufen teilnehmen und bereit sein, Fragebögen für Sicherheits-Follow-ups auszufüllen. Ein und zwei Jahre nach der Infusion werden Sicherheitsfragebögen per E-Mail verschickt.