Kiterjesztett hozzáférési protokoll: Köldökzsinórvér-infúzió agysérült gyermekek számára

Ezt a protokollt úgy alakították ki, hogy lehetővé tegye a különböző agyi rendellenességekben szenvedő gyermekek számára a bankolt autológ (egy személy saját) vagy testvéri köldökzsinórvérének (CB) intravénás infúziójához való hozzáférést. Agyi bénulásban, veleszületett hydrocephalusban, apraxiában, szélütésben, hipoxiás agysérülésben és kapcsolódó betegségekben szenvedő gyermekek akkor jogosultak arra, ha normális immunfunkcióval rendelkeznek, és nem alkalmasak aktív sejtterápiás klinikai vizsgálatra, korábban részt vettek vagy nem tudnak részt venni benne. a Duke Medicine-nél. E protokoll alkalmazásában a gyermekek kifejezés a 26 évnél fiatalabb betegeket jelenti. A köldökzsinórvért sejtinfúzió formájában adják be előzetes kemoterápiás vagy immunszuppressziós kezelés nélkül. A CB ilyen módon történő alkalmazása a Duke University Medical Centerben az elmúlt évtizedben több mint 700 betegen végzett korábbi és folyamatban lévő klinikai vizsgálatok biztonságossági és hatékonysági adatain alapul. A hatásmechanizmus a köldökzsinórvér-monociták parakrin jelátvitelén keresztül valósul meg, amely az endogén sejteket a meglévő károsodások helyreállítására indukálja. Megjegyzendő, hogy a CB-t felolvasztják, mossák és perifériás infúzión keresztül infúzióval adják be előzetes vagy az infúzió utáni immunszuppresszió nélkül.

Kezdetben a résztvevő beiratkozik a „Kutatási adatbázis és szűrési jegyzőkönyv olyan agysérült gyermekek számára, akik potenciálisan sejtterápián vagy más klinikai vizsgálaton esnek át” szűrési protokollra, Pro00063563. A résztvevő egészségi állapotára és alkalmasságára vonatkozó információkat e protokoll alapján szerezzük be, és olyan feljegyzéseket tartalmazhatnak, mint a diagnosztikai információk, genetikai vizsgálatok, videók, képek a gyermekről és köldökzsinórvér-jelentés. A vizsgálati csoport felülvizsgálja ezeket a feljegyzéseket, hogy megállapítsa, a gyermek és a köldökzsinórvér egység alkalmas-e. Minden köldökzsinórvér-infúzió esetén az egységnek meg kell felelnie bizonyos sejtszám-, sterilitás- és életképességi kritériumoknak. Testvérek köldökzsinórvér-infúziója esetén a kívánt recipiensnek és testvérének legalább félig egyeznie kell a HLA-val.

Ha jogosult, a résztvevő szülőjével vagy törvényes gyámjával érkezik Duke-ba klinikai értékelés és a köldökzsinórvér egység infúziója céljából. Általában az orvosi értékelést a látogatás első napján végzik el, és az infúziót a második napon adják be. A szülőknek részt kell venniük a távoli nyomon követési telefonhívásokban, és készen kell állniuk a biztonsági nyomon követés érdekében kérdőívek kitöltésére. A biztonsági kérdőíveket e-mailben küldjük el az infúzió beadása után egy és két évvel.