Laajennettu pääsyprotokolla: napanuoraveren infuusiot lapsille, joilla on aivovammoja

Tämä protokolla on suunniteltu mahdollistamaan pääsy suonensisäisiin infuusioihin talletettua autologista (henkilön omaa) tai sisarusten napanuoraverta (CB) lapsille, joilla on erilaisia ​​aivosairauksia. Lapset, joilla on aivohalvaus, synnynnäinen vesipää, apraksia, aivohalvaus, hypoksinen aivovamma ja muut vastaavat sairaudet, ovat tukikelpoisia, jos heillä on normaali immuunitoiminta eivätkä he ole päteviä aktiiviseen soluterapian kliiniseen tutkimukseen, ovat osallistuneet siihen tai eivät voi osallistua siihen. Duke Medicinessä. Tässä pöytäkirjassa termillä lapset tarkoitetaan alle 26-vuotiaita potilaita. Napanuoraverta annetaan soluinfuusiona ilman aiempaa kemoterapiaa tai immunosuppressiota. CB:n käyttö tällä tavalla perustuu turvallisuus- ja tehotietoihin aiemmista ja meneillään olevista kliinisistä tutkimuksista Duke University Medical Centerissä yli 700 potilaalla viimeisen vuosikymmenen aikana. Vaikutusmekanismi on napanuoraveren monosyyttien parakriininen signalointi, joka indusoi endogeenisiä soluja korjaamaan olemassa olevia vaurioita. Huomionarvoista on, että CB sulatetaan, pestään ja infusoidaan perifeerisen IV:n kautta ilman immunosuppressiota ennen tai infuusion jälkeen.

Aluksi osallistuja rekisteröidään seulontaprotokollaan "Tutkimustietokanta ja seulontaprotokolla lapsille, joilla on aivovammoja, jotka mahdollisesti saavat soluhoitoa tai muita kliinisiä tutkimuksia", Pro00063563. Tietoja osallistujan terveydestä ja kelpoisuudesta hankitaan tämän pöytäkirjan mukaisesti, ja ne voivat sisältää tallenteita, kuten diagnostisia tietoja, geneettisiä testejä, videoita, kuvia lapsesta ja napanuoraveriraporttia. Tutkimusryhmä tarkistaa nämä tiedot selvittääkseen, ovatko lapsi ja napanuoraveriyksikkö kelvollisia. Kaikilla napanuoraveri-infuusioilla yksikön on täytettävä tietyt solumäärä-, steriiliys- ja elinkelpoisuuskriteerit. Sisarusten napanuoraveri-infuusioissa aiotun vastaanottajan ja heidän sisaruksensa on oltava vähintään puolet HLA-vastaavia.

Mikäli osallistuja on kelvollinen, hän tulee Dukeen vanhemman tai laillisen huoltajan kanssa kliinisiä arviointeja ja napanuoraveriyksikön infuusiota varten. Tyypillisesti lääketieteelliset arvioinnit tehdään käynnin ensimmäisenä päivänä ja infuusio annetaan toisena päivänä. Vanhempien tulee osallistua etäseurantapuheluihin ja olla valmiita täyttämään turvallisuusseurantakyselyitä. Turvallisuuskyselylomakkeet lähetetään sähköpostitse yhden ja kahden vuoden kuluttua infuusion jälkeen.