Utökat åtkomstprotokoll: Infusioner av navelsträngsblod för barn med hjärnskador

Detta protokoll är utformat för att möjliggöra tillgång till intravenösa infusioner av bankat autologt (en persons eget) eller syskons navelsträngsblod (CB) för barn med olika hjärnsjukdomar. Barn med cerebral pares, medfödd hydrocefalus, apraxi, stroke, hypoxisk hjärnskada och relaterade tillstånd kommer att vara berättigade om de har normal immunfunktion och inte kvalificerar sig för, tidigare har deltagit i eller inte kan delta i en aktiv cellterapi klinisk prövning på Duke Medicine. I detta protokoll avser termen barn patienter yngre än 26 år. Navelsträngsblod administreras som en cellulär infusion utan föregående behandling med kemoterapi eller immunsuppression. Användningen av CB på detta sätt är baserad på säkerhets- och effektdata från tidigare och pågående kliniska prövningar vid Duke University Medical Center på över 700 patienter under det senaste decenniet. Verkningsmekanismen är genom parakrin signalering av navelsträngsblodmonocyter som inducerar endogena celler att reparera befintliga skador. Observera att CB tinas, tvättas och infunderas genom en perifer IV utan föregående eller efter infusion immunsuppression.

Inledningsvis kommer deltagaren att registreras på screeningprotokollet, "A Research Database and Screening Protocol for Children with Brain Injuries Potentially Undergoing Cellular Therapy or Other Clinical Trials," Pro00063563. Information om deltagarens hälsa och berättigande kommer att erhållas enligt detta protokoll och kan inkludera register som diagnostisk information, genetiska tester, videor, bilder på barnet och en rapport från navelsträngsblod. Studiegruppen kommer att granska dessa register för att avgöra om barnet och navelsträngsblodenheten är berättigade. För alla infusioner av navelsträngsblod måste enheten uppfylla vissa kriterier för cellantal, sterilitet och livsduglighet. För infusioner av navelsträngsblod av syskon måste den avsedda mottagaren och deras syskon vara minst en halv HLA-matchning.

Om berättigad kommer deltagaren till Duke med en förälder eller vårdnadshavare för kliniska utvärderingar och infusion av navelsträngsblodenheten. Vanligtvis görs medicinska utvärderingar på dag ett av besöket och infusionen ges på dag två. Föräldrar kommer att behöva delta i uppföljande telefonsamtal på distans och vara villiga att fylla i frågeformulär för säkerhetsuppföljningar. Säkerhetsenkäter kommer att skickas per e-post ett och två år efter infusionen.