Протокол расширенного доступа: инфузии пуповинной крови детям с черепно-мозговыми травмами

Этот протокол предназначен для обеспечения доступа к внутривенным вливаниям сохраненной аутологичной (собственной) пуповинной крови (CB) для детей с различными заболеваниями головного мозга. Дети с церебральным параличом, врожденной гидроцефалией, апраксией, инсультом, гипоксическим повреждением головного мозга и связанными с ними состояниями будут иметь право на участие, если они имеют нормальную иммунную функцию и не соответствуют требованиям, ранее участвовали или не могут участвовать в клинических испытаниях активной клеточной терапии. в Дьюк Медицине. Для целей настоящего протокола термин «дети» относится к пациентам в возрасте до 26 лет. Пуповинную кровь вводят в виде клеточного вливания без предварительного лечения химиотерапией или иммуносупрессией. Использование CB таким образом основано на данных о безопасности и эффективности предыдущих и текущих клинических испытаний в Медицинском центре Университета Дьюка с участием более 700 пациентов за последнее десятилетие. Механизм действия заключается в паракринной передаче сигналов моноцитами пуповинной крови, побуждающей эндогенные клетки восстанавливать существующие повреждения. Следует отметить, что CB размораживают, промывают и вливают через периферическое внутривенное введение без предшествующей или постинфузионной иммуносупрессии.

Первоначально участник будет включен в протокол скрининга «База данных исследований и протокол скрининга детей с травмами головного мозга, потенциально проходящих клеточную терапию или другие клинические испытания», Pro00063563. Информация о здоровье участника и его соответствии требованиям будет получена в соответствии с этим протоколом и может включать такие записи, как диагностическая информация, генетическое тестирование, видео, фотографии ребенка и отчет о пуповинной крови. Исследовательская группа рассмотрит эти записи, чтобы определить, подходят ли ребенок и единица пуповинной крови. Для всех инфузий пуповинной крови устройство должно соответствовать определенным критериям количества клеток, стерильности и жизнеспособности. Для инфузий пуповинной крови родного брата предполагаемый реципиент и его родной брат должны быть как минимум наполовину совпадающими по HLA.

Если участник имеет право, он приедет в Duke с родителем или законным опекуном для клинического обследования и переливания единицы пуповинной крови. Как правило, медицинские осмотры проводятся в первый день визита, а инфузия проводится на второй день. Родители должны будут участвовать в дистанционных телефонных звонках и быть готовыми заполнить анкеты для контроля безопасности. Анкеты безопасности будут отправлены по электронной почте через один и два года после инфузии.