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Protocolo de Acesso Expandido: Infusões de Sangue de Cordão Umbilical para Crianças com Lesões Cerebrais

22 de janeiro de 2026 atualizado por: Joanne Kurtzberg, MD
O objetivo deste protocolo é permitir o acesso a infusões intravenosas de banco autólogo (de uma pessoa) ou sangue de cordão umbilical (CB) de irmãos para crianças com vários distúrbios cerebrais. Este é um protocolo de acesso expandido destinado a pacientes impossibilitados de participar de um estudo clínico envolvendo seu próprio cordão umbilical ou de seus irmãos. Crianças com paralisia cerebral, hidrocefalia congênita, apraxia, acidente vascular cerebral, lesão cerebral hipóxica e condições relacionadas serão elegíveis se tiverem função imunológica normal e não se qualificarem, tiverem participado anteriormente ou não puderem participar de um ensaio clínico de terapia celular ativa na Duke Medicina. Para efeitos deste protocolo, o termo crianças refere-se a pacientes com menos de 26 anos de idade. O sangue do cordão umbilical é descongelado e então administrado como uma infusão intravenosa. Os receptores não recebem quimioterapia ou imunossupressão. O mecanismo de ação é através da sinalização parácrina dos monócitos do sangue do cordão umbilical, induzindo as células endógenas a reparar os danos existentes.

Visão geral do estudo

Status

Disponível

Condições

Intervenção / Tratamento

Descrição detalhada

Este protocolo é projetado para permitir o acesso a infusões intravenosas de banco autólogo (próprio de uma pessoa) ou sangue de cordão umbilical (CB) de irmãos para crianças com vários distúrbios cerebrais. Crianças com paralisia cerebral, hidrocefalia congênita, apraxia, acidente vascular cerebral, lesão cerebral hipóxica e condições relacionadas serão elegíveis se tiverem função imunológica normal e não se qualificarem, tiverem participado anteriormente ou não puderem participar de um ensaio clínico de terapia celular ativa na Duke Medicina. Para efeitos deste protocolo, o termo crianças refere-se a pacientes com menos de 26 anos de idade. O sangue do cordão umbilical é administrado como uma infusão celular sem tratamento prévio com quimioterapia ou imunossupressão. O uso de CB dessa maneira é baseado em dados de segurança e eficácia de ensaios clínicos anteriores e em andamento no Duke University Medical Center em mais de 700 pacientes na última década. O mecanismo de ação é através da sinalização parácrina dos monócitos do sangue do cordão umbilical, induzindo as células endógenas a reparar os danos existentes. Digno de nota, o CB é descongelado, lavado e infundido através de um IV periférico sem imunossupressão prévia ou pós-infusão.

Inicialmente, o participante será inscrito no protocolo de triagem, "Um banco de dados de pesquisa e protocolo de triagem para crianças com lesões cerebrais potencialmente submetidas a terapia celular ou outros ensaios clínicos", Pro00063563. As informações sobre a saúde e elegibilidade do participante serão obtidas de acordo com este protocolo e podem incluir registros como informações de diagnóstico, testes genéticos, vídeos, fotos da criança e um relatório de sangue do cordão umbilical. A equipe do estudo revisará esses registros para determinar se a criança e a unidade de sangue do cordão umbilical são elegíveis. Para todas as infusões de sangue do cordão umbilical, a unidade deve atender a determinados critérios de contagem de células, esterilidade e viabilidade. Para infusões de sangue do cordão umbilical de irmãos, o receptor pretendido e seu irmão devem ter pelo menos metade do HLA compatível.

Se elegível, o participante irá à Duke com um dos pais ou responsável legal para avaliações clínicas e infusão da unidade de sangue do cordão umbilical. Normalmente, as avaliações médicas são feitas no primeiro dia da visita e a infusão é administrada no segundo dia. Os pais deverão participar de telefonemas de acompanhamento remoto e estar dispostos a preencher questionários para acompanhamento de segurança. Questionários de segurança serão enviados por e-mail um e dois anos após a infusão.

Tipo de estudo

Acesso expandido

Tipo de acesso expandido

  • Tratamento IND/Protocolo

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • Estados Unidos
    • New Jersey
      • New Brunswick, New Jersey, Estados Unidos, 08901
        • Disponível
        • Rutgers Cancer Institutute
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Estados Unidos, 27705
        • Disponível
        • Duke University Medical Center

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

Não mais velho que 22 anos (Filho, Adulto)

Aceita Voluntários Saudáveis

N/D

Descrição

Pacientes com paralisia cerebral documentada, lesão cerebral hipóxica, acidente vascular cerebral, hidrocefalia, apraxia ou outras lesões cerebrais serão elegíveis. Além disso, os pacientes que competiram pela participação em um estudo anterior de terapia celular da Duke (CP-AC, Duke ACT, CPSib, ACCeNT-CP, TACT, IMPACT) e que possuem uma unidade de sangue de cordão autólogo ou irmão elegível/qualificada são elegíveis. Para ser elegível, os pacientes devem:

Critério de inclusão:

  1. Ter um irmão qualificado ou unidade de sangue de cordão autólogo
  2. Ter < 26 anos de idade no momento do consentimento.
  3. Ter dado consentimento informado por escrito de acordo com as diretrizes da FDA (ou consentimento dos pais/responsável legal, conforme aplicável).
  4. Ter hemogramas basais e químicas básicas dentro do normal para a idade.
  5. Ter uma contagem de linfócitos absoluta (ALC) normal para a idade no hemograma basal e diferencial.

Critério de exclusão:

  1. HIV documentado ou hepatite ou outra doença transmissível pelo sangue.
  2. Uma unidade de sangue do cordão umbilical que não atende às especificações
  3. Recusa de consentimento
  4. Distúrbio convulsivo descontrolado
  5. Infecção descontrolada
  6. Diagnosticado com um distúrbio genético ou metabólico relacionado à condição neurológica
  7. História de uma deficiência imunológica
  8. História de tratamento com quimioterapia ou terapia imunossupressora
  9. História de terapia celular alogênica anterior fora da participação em um estudo clínico da Duke
  10. Necessidade de ventilação mecânica ou suporte crônico de O2
  11. via aérea instável
  12. Elegível para um ensaio clínico ativo de terapia celular na Duke. Se previamente inscrito em outro protocolo de terapia celular Duke, o sujeito ainda pode ser considerado para inscrição neste estudo após a conclusão do período de acompanhamento para o ensaio clínico.
  13. Grávida ou amamentando

Critérios de Sangue de Cordão Umbilical

A inscrição do paciente depende da disponibilidade de uma unidade bancária de CB autólogo ou totalmente ou parcialmente (pelo menos metade) alogênico compatível que tenha sido armazenado em um banco público ou privado e atenda aos seguintes critérios:

Pré-criopreservação:

  1. TNCC ≥2x107/kg
  2. Culturas de esterilidade realizadas e negativas
  3. Viabilidade ≥70%
  4. Pelo menos correspondência HLA haploidêntica para unidades irmãs
  5. Teste de triagem de doadores realizado e negativo

Amostra de teste CBU

  1. Segmento ou frasco de teste disponível
  2. Identidade confirmada via tipagem HLA da amostra de teste e do doador
  3. Teste de viabilidade recomendado, mas não obrigatório

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Joanne Kurtzberg, MD

Investigadores

  • Investigador principal: Joanne Kurtzberg, Duke University
  • Investigador principal: Jessica Sun, Duke University

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

25 de outubro de 2017

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

25 de outubro de 2017

Primeira postagem (Real)

31 de outubro de 2017

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

23 de janeiro de 2026

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

22 de janeiro de 2026

Última verificação

1 de agosto de 2025

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • Pro00083888

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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