Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Uitgebreid toegangsprotocol: navelstrengbloedinfusies voor kinderen met hersenletsel

3 augustus 2026 bijgewerkt door: Joanne Kurtzberg, MD
Het doel van dit protocol is om kinderen met verschillende hersenaandoeningen toegang te geven tot intraveneuze infusies van gebundeld autoloog (eigen bloed) of navelstrengbloed (CB) van broers of zussen. Dit is een uitgebreid toegangsprotocol dat bedoeld is voor patiënten die niet kunnen deelnemen aan een klinisch onderzoek waarbij hun eigen navelstrengbloed of dat van hun broer of zus betrokken is. Kinderen met hersenverlamming, congenitale hydrocephalus, apraxie, beroerte, hypoxische hersenbeschadiging en aanverwante aandoeningen komen in aanmerking als ze een normale immuunfunctie hebben en niet in aanmerking komen voor, eerder hebben deelgenomen aan of niet in staat zijn deel te nemen aan een klinisch onderzoek met actieve celtherapie bij Duke Medicine. Voor de toepassing van dit protocol verwijst de term kinderen naar patiënten jonger dan 26 jaar. Het navelstrengbloed wordt ontdooid en vervolgens toegediend als een intraveneus infuus. Ontvangers krijgen geen chemotherapie of immunosuppressie. Het werkingsmechanisme is via paracriene signalering van monocyten uit navelstrengbloed die endogene cellen ertoe aanzetten bestaande schade te herstellen.

Studie Overzicht

Toestand

Verkrijgbaar

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

Dit protocol is ontworpen om toegang te geven tot intraveneuze infusies van gebundeld autoloog (eigen bloed) of navelstrengbloed (CB) van broers en zussen voor kinderen met verschillende hersenaandoeningen. Kinderen met hersenverlamming, congenitale hydrocephalus, apraxie, beroerte, hypoxische hersenbeschadiging en aanverwante aandoeningen komen in aanmerking als ze een normale immuunfunctie hebben en niet in aanmerking komen voor, eerder hebben deelgenomen aan of niet in staat zijn deel te nemen aan een klinisch onderzoek met actieve celtherapie bij Duke Medicine. Voor de toepassing van dit protocol verwijst de term kinderen naar patiënten jonger dan 26 jaar. Navelstrengbloed wordt toegediend als een cellulair infuus zonder voorafgaande behandeling met chemotherapie of immunosuppressie. Het gebruik van CB op deze manier is gebaseerd op veiligheids- en werkzaamheidsgegevens van eerdere en lopende klinische onderzoeken in het Duke University Medical Center bij meer dan 700 patiënten in de afgelopen tien jaar. Het werkingsmechanisme is via paracriene signalering van monocyten uit navelstrengbloed die endogene cellen ertoe aanzetten bestaande schade te herstellen. Merk op dat CB wordt ontdooid, gewassen en geïnfundeerd via een perifere IV zonder voorafgaande of post-infusie immunosuppressie.

In eerste instantie wordt de deelnemer ingeschreven in het screeningprotocol, "A Research Database and Screening Protocol for Children with Brain Injuries Potentially Undergoing Cellular Therapy or Other Clinical Trials", Pro00063563. Informatie over de gezondheid en geschiktheid van de deelnemer zal onder dit protocol worden verkregen en kan gegevens bevatten zoals diagnostische informatie, genetische tests, video's, foto's van het kind en een navelstrengbloedrapport. Het onderzoeksteam zal deze gegevens bekijken om te bepalen of het kind en de navelstrengbloedeenheid in aanmerking komen. Voor alle navelstrengbloedinfusies moet het apparaat voldoen aan bepaalde criteria voor celtelling, steriliteit en levensvatbaarheid. Voor navelstrengbloedinfusies van broers en zussen moeten de beoogde ontvanger en hun broer of zus ten minste een halve HLA-match zijn.

Indien in aanmerking komend, zal de deelnemer naar Duke komen met een ouder of wettelijke voogd voor klinische evaluaties en infusie van de navelstrengbloedeenheid. Doorgaans worden medische evaluaties uitgevoerd op dag één van het bezoek en wordt de infusie gegeven op dag twee. Ouders moeten deelnemen aan telefonische follow-upgesprekken op afstand en bereid zijn vragenlijsten in te vullen voor follow-ups op het gebied van veiligheid. Veiligheidsvragenlijsten worden één en twee jaar na de infusie per e-mail verzonden.

Studietype

Uitgebreide toegang

Uitgebreid toegangstype

  • Behandeling IND/Protocol

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Verenigde Staten
    • New Jersey
      • New Brunswick, New Jersey, Verenigde Staten, 08901
        • Verkrijgbaar
        • Rutgers Cancer Institutute
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Verenigde Staten, 27705
        • Verkrijgbaar
        • Duke University Medical Center

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

Niet ouder dan 22 jaar (Kind, Volwassen)

Accepteert gezonde vrijwilligers

NVT

Beschrijving

Patiënten met gedocumenteerde hersenverlamming, hypoxisch hersenletsel, beroerte, hydrocephalus, apraxie of ander hersenletsel komen in aanmerking. Bovendien komen patiënten in aanmerking die deelnamen aan een eerder onderzoek naar celtherapie met Duke (CP-AC, Duke ACT, CPSib, ACCeNT-CP, TACT, IMPACT) en die een in aanmerking komende/gekwalificeerde autologe of navelstrengbloedeenheid hebben. Om in aanmerking te komen, moeten patiënten:

Inclusiecriteria:

  1. Zorg voor een in aanmerking komende broer of zus of autologe navelstrengbloedeenheid
  2. Wees < 26 jaar oud op het moment van toestemming.
  3. Schriftelijke geïnformeerde toestemming hebben gegeven volgens de FDA-richtlijnen (of toestemming van ouder/wettelijke voogd indien van toepassing).
  4. Zorg voor baseline bloedtellingen en basischemie binnen normaal voor leeftijd.
  5. Een normaal absoluut aantal lymfocyten (ALC) hebben voor de leeftijd op baseline bloedbeeld en differentieel.

Uitsluitingscriteria:

  1. Gedocumenteerde HIV of Hepatitis of andere ziekte die via het bloed kan worden overgedragen.
  2. Een navelstrengbloedeenheid die niet aan de specificaties voldoet
  3. Weigering van toestemming
  4. Ongecontroleerde epilepsie
  5. Ongecontroleerde infectie
  6. Gediagnosticeerd met een genetische of metabole stoornis gerelateerd aan de neurologische aandoening
  7. Geschiedenis van een immuundeficiëntie
  8. Geschiedenis van behandeling met chemo of immunosuppressieve therapie
  9. Geschiedenis van eerdere allogene celtherapie buiten deelname aan een klinische studie van Duke
  10. Behoefte aan mechanische ventilatie of chronische O2-ondersteuning
  11. Instabiele luchtweg
  12. Komt in aanmerking voor een actief klinisch onderzoek naar cellulaire therapie bij Duke. Als de proefpersoon eerder is ingeschreven voor een ander Duke-celtherapieprotocol, kan hij nog steeds in aanmerking komen voor inschrijving voor deze studie nadat de follow-upperiode voor de klinische studie is voltooid.
  13. Zwanger of borstvoeding

Criteria voor navelstrengbloed

Patiëntregistratie is afhankelijk van de beschikbaarheid van een opgeslagen eenheid van autologe of volledig of gedeeltelijk (ten minste de helft) gematchte allogene broer of zus CB die is opgeslagen bij een particuliere of openbare bank en die voldoet aan de volgende criteria:

Precryopreservatie:

  1. TNCC ≥2x107/kg
  2. Steriliteitskweken uitgevoerd en negatief
  3. Levensvatbaarheid ≥70%
  4. Minstens haploidentieke HLA-overeenkomst voor eenheden van broers en zussen
  5. Test op donorscreening uitgevoerd en negatief

CBU-testmonster

  1. Segment- of testflacon beschikbaar
  2. Identiteit bevestigd via HLA-typering van testmonster en donor
  3. Testen op levensvatbaarheid aanbevolen, maar niet vereist

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Joanne Kurtzberg, MD

Onderzoekers

  • Hoofdonderzoeker: Joanne Kurtzberg, Duke University
  • Hoofdonderzoeker: Jessica Sun, Duke University

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

25 oktober 2017

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

25 oktober 2017

Eerst geplaatst (Werkelijk)

31 oktober 2017

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

5 augustus 2026

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

3 augustus 2026

Laatst geverifieerd

1 augustus 2026

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • Pro00083888

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren