Protokół rozszerzonego dostępu: infuzje krwi pępowinowej dla dzieci z urazami mózgu

Protokół ten ma na celu umożliwienie dostępu do dożylnych wlewów przechowywanej w banku krwi autologicznej (własnej osoby) lub krwi pępowinowej rodzeństwa (CB) dzieciom z różnymi zaburzeniami mózgu. Dzieci z porażeniem mózgowym, wrodzonym wodogłowiem, apraksją, udarem, niedotlenieniem mózgu i powiązanymi stanami kwalifikują się, jeśli mają prawidłową funkcję immunologiczną i nie kwalifikują się, wcześniej uczestniczyły lub nie mogą uczestniczyć w badaniu klinicznym z aktywną terapią komórkową w Duke Medicine. Dla celów niniejszego protokołu termin „dzieci” odnosi się do pacjentów w wieku poniżej 26 lat. Krew pępowinową podaje się w postaci wlewu komórkowego bez wcześniejszego leczenia chemioterapią lub immunosupresją. Stosowanie CB w ten sposób opiera się na danych dotyczących bezpieczeństwa i skuteczności z wcześniejszych i trwających badań klinicznych w Duke University Medical Center na ponad 700 pacjentach w ciągu ostatniej dekady. Mechanizm działania polega na parakrynnej sygnalizacji monocytów krwi pępowinowej, indukującej komórki endogenne do naprawy istniejących uszkodzeń. Warto zauważyć, że CB rozmraża się, przemywa i podaje w infuzji obwodowej IV bez wcześniejszej lub po infuzji immunosupresji.

Początkowo uczestnik zostanie zapisany do protokołu przesiewowego „Baza danych badań i protokół badań przesiewowych dla dzieci z urazami mózgu potencjalnie poddawanych terapii komórkowej lub innym badaniom klinicznym”, Pro00063563. Informacje o stanie zdrowia uczestnika i uprawnieniach zostaną uzyskane zgodnie z niniejszym protokołem i mogą obejmować zapisy, takie jak informacje diagnostyczne, testy genetyczne, filmy wideo, zdjęcia dziecka i raport z krwi pępowinowej. Zespół badawczy przejrzy te zapisy, aby ustalić, czy dziecko i jednostka krwi pępowinowej kwalifikują się. W przypadku wszystkich infuzji krwi pępowinowej urządzenie musi spełniać określone kryteria dotyczące liczby komórek, sterylności i żywotności. W przypadku infuzji krwi pępowinowej rodzeństwa zamierzony odbiorca i jego rodzeństwo muszą mieć co najmniej połowę zgodności HLA.

Jeśli kwalifikujesz się, uczestnik przyjedzie do Duke z rodzicem lub opiekunem prawnym w celu oceny klinicznej i wlewu jednostki krwi pępowinowej. Zazwyczaj oceny medyczne są przeprowadzane pierwszego dnia wizyty, a infuzję podaje się drugiego dnia. Rodzice będą zobowiązani do udziału w zdalnych rozmowach telefonicznych i będą gotowi do wypełnienia kwestionariuszy w celu monitorowania bezpieczeństwa. Kwestionariusze bezpieczeństwa zostaną wysłane pocztą elektroniczną po roku i dwóch latach po infuzji.