Protocole d'accès élargi : Perfusions de sang de cordon ombilical pour les enfants atteints de lésions cérébrales

Ce protocole est conçu pour permettre l'accès à des perfusions intraveineuses de sang de cordon ombilical autologue (le sien) ou de frère ou sœur en banque pour les enfants atteints de divers troubles cérébraux. Les enfants atteints de paralysie cérébrale, d'hydrocéphalie congénitale, d'apraxie, d'accident vasculaire cérébral, de lésion cérébrale hypoxique et d'affections apparentées seront éligibles s'ils ont une fonction immunitaire normale et ne sont pas éligibles, ont déjà participé ou ne sont pas en mesure de participer à un essai clinique de thérapie cellulaire active à Duke Medicine. Aux fins du présent protocole, le terme enfants fait référence aux patients de moins de 26 ans. Le sang de cordon est administré sous forme de perfusion cellulaire sans traitement préalable par chimiothérapie ou immunosuppression. L'utilisation de CB de cette manière est basée sur des données d'innocuité et d'efficacité provenant d'essais cliniques antérieurs et en cours au Duke University Medical Center chez plus de 700 patients au cours de la dernière décennie. Le mécanisme d'action passe par la signalisation paracrine des monocytes du sang de cordon induisant les cellules endogènes à réparer les dommages existants. Il convient de noter que le CB est décongelé, lavé et perfusé par voie intraveineuse périphérique sans immunosuppression préalable ou post-perfusion.

Initialement, le participant sera inscrit au protocole de dépistage, "Une base de données de recherche et un protocole de dépistage pour les enfants atteints de lésions cérébrales potentiellement en cours de thérapie cellulaire ou d'autres essais cliniques", Pro00063563. Des informations sur la santé et l'éligibilité du participant seront obtenues dans le cadre de ce protocole et peuvent inclure des dossiers tels que des informations de diagnostic, des tests génétiques, des vidéos, des photos de l'enfant et un rapport sur le sang de cordon. L'équipe de l'étude examinera ces dossiers pour déterminer si l'enfant et l'unité de sang de cordon sont éligibles. Pour toutes les perfusions de sang de cordon, l'unité doit répondre à certains critères de numération cellulaire, de stérilité et de viabilité. Pour les perfusions de sang de cordon fraternel, le receveur prévu et son frère doivent être au moins à moitié compatibles HLA.

S'il est éligible, le participant viendra à Duke avec un parent ou un tuteur légal pour des évaluations cliniques et la perfusion de l'unité de sang de cordon ombilical. En règle générale, les évaluations médicales sont effectuées le premier jour de la visite et la perfusion est administrée le deuxième jour. Les parents devront participer aux appels téléphoniques de suivi à distance et être disposés à remplir des questionnaires pour les suivis de sécurité. Des questionnaires de sécurité seront envoyés par e-mail un et deux ans après la perfusion.