Udvidet adgangsprotokol: Infusioner af navlestrengsblod til børn med hjerneskader

Denne protokol er designet til at give adgang til intravenøse infusioner af banket autologt (en persons eget) eller søskendenavlestrengsblod (CB) til børn med forskellige hjernesygdomme. Børn med cerebral parese, medfødt hydrocephalus, apraksi, slagtilfælde, hypoxisk hjerneskade og relaterede tilstande vil være berettigede, hvis de har normal immunfunktion og ikke kvalificerer sig til, tidligere har deltaget i eller ikke er i stand til at deltage i et klinisk forsøg med aktiv celleterapi. hos Duke Medicine. I denne protokol refererer udtrykket børn til patienter under 26 år. Navlestrengsblod indgives som en cellulær infusion uden forudgående behandling med kemoterapi eller immunsuppression. Brugen af ​​CB på denne måde er baseret på sikkerheds- og effektivitetsdata fra tidligere og igangværende kliniske forsøg på Duke University Medical Center i over 700 patienter i løbet af det sidste årti. Virkningsmekanismen er gennem parakrin signalering af navlestrengsblodmonocytter, hvilket inducerer endogene celler til at reparere eksisterende skader. Det skal bemærkes, at CB optøs, vaskes og infunderes gennem en perifer IV uden forudgående eller post-infusion immunsuppression.

I første omgang vil deltageren blive tilmeldt screeningsprotokollen, "A Research Database and Screening Protocol for Children with Brain Injuries Potentially Undergoing Cellular Therapy or Other Clinical Trials," Pro00063563. Oplysninger om deltagerens helbred og berettigelse vil blive indhentet under denne protokol og kan omfatte optegnelser såsom diagnostiske oplysninger, genetisk testning, videoer, billeder af barnet og en rapport fra navlestrengsblod. Undersøgelsesholdet vil gennemgå disse optegnelser for at afgøre, om barnet og navlestrengsblodsenheden er berettiget. For alle navlestrengsblodinfusioner skal enheden opfylde visse kriterier for celletal, sterilitet og levedygtighed. Ved infusion af søskendenavlestrengsblod skal den påtænkte modtager og deres søskende være mindst en halv HLA-match.

Hvis kvalificeret, vil deltageren komme til Duke med en forælder eller værge for kliniske evalueringer og infusion af navlestrengsblodenheden. Typisk foretages medicinske evalueringer på dag ét af besøget, og infusionen gives på dag to. Forældre skal deltage i fjernopfølgningstelefonopkald og være villige til at udfylde spørgeskemaer til sikkerhedsopfølgninger. Sikkerhedsspørgeskemaer vil blive sendt pr. e-mail et og to år efter infusionen.