MG4101 用于难治性或复发性 AML

急性髓性白血病是髓系白细胞的恶性血液病。 在韩国，急性白血病占所有白血病的87%，急性髓性白血病的发病率是急性淋巴细胞白血病的两倍。 AML 的一般治疗策略在过去 30 年中没有改变。 在成人AML中，约70%～80%的患者在强化诱导化疗后达到完全缓解，但疾病复发较为常见。 复发后，身体状况良好的患者接受强化挽救性化疗，然后进行异基因造血干细胞移植。 但即使经过强化治疗，长期存活率也只有25%左右。

MG4101 是自然杀伤 (NK) 细胞产物，通过白细胞分离术从健康供体获得后在体外被激活。 众所周知，同种异体NK细胞在异体干细胞移植中具有抗白血病作用。 由于广泛报道淋巴细胞清除在过继性细胞转移疗法中必不可少，因此将在用环磷酰胺和氟达拉滨进行调理后施用 MG4101。 并且在输注MG4101之后，将一起输注IL-2以激活研究药物。

在 MG4101 (NCT01212341) 的剂量探索 1 期研究中，估计最大耐受剂量超过 3x10^7 个细胞/kg。 根据体重，患者将在每个周期中接受 2.0x10^9 至 5.0x10^6 个细胞。

协议如下：

环磷酰胺和氟达拉滨将分别以 250 mg/m2/天和 20 mg/m2/天的剂量给药，从治疗开始持续 3 天。 在第 4、11 和 18 天，研究药物 MG4101 将静脉内给药，随后是 3 天的 IL-2。 将在第 28、56 和 112 天评估反应。 不良事件将在治疗开始后观察 56 天。