INPH 分流 (PENS) 试验中的安慰剂对照有效性 (PENS)
2022年7月29日 更新者：Johns Hopkins University
INPH 分流 (PENS) 试验中的安慰剂对照有效性：概念验证
特发性正常压力脑积水 (iNPH) 分流术 (PENS) 的安慰剂对照有效性试验是一项针对脑脊液 (CSF) 分流手术的多中心盲法、随机、安慰剂对照设计调查，旨在研究 iNPH 患者的分流效果。
研究概览
详细说明
主要干预措施是将 FDA 批准的 Certas Plus 与 Siphongguard、可编程 CSF 分流阀设置为活动（打开分流组）（设置 4）（110 mm H2O）或安慰剂（关闭分流组）（设置 8）（>400 mm H2O）以 1:1 的比例。
到四个月时进行主要客观评估时，闭合分流组将接受零个月的积极治疗，而开放分流组将接受四个月的积极治疗。
在四个月时，封闭分流组中受试者的分流将调整为设置 4。为了保持盲态，所有患者将以类似的方式调整/模拟调整为活动设置。
两组患者在接受积极治疗四个月之前都不会进行调整，除非治疗团队判断有医学上的必要性。
经过四个月的积极治疗后，每组的所有受试者将根据每个中心的临床标准进行分流调整。
研究类型
介入性
注册 (实际的)
18
阶段
- 不适用
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
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Alberta
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Calgary、Alberta、加拿大、T2N 2T9
- University Of Calgary
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British Colombia
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Vancouver、British Colombia、加拿大、V5Z 1M9
- Vancouver General Hospital/University of British Colombia
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Umeå、瑞典
- Umeå University
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Maryland
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Baltimore、Maryland、美国、21287
- Johns Hopkins Medicine
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New Mexico
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Albuquerque、New Mexico、美国、87106
- University of New Mexico
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Ohio
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Cleveland、Ohio、美国、44195
- Cleveland Clinic
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Washington
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Seattle、Washington、美国、98196
- University of Washington Medical Center
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参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
60年 及以上 (成人、年长者)
接受健康志愿者
不
有资格学习的性别
全部
描述
纳入标准：
- 年龄≥60岁；和
- INPH 的诊断基于研究者根据 INPH 指南中描述的标准和测试做出的临床判断；和
- 埃文斯比≥0.30；和
- 一项阳性补充测试，包括根据机构标准进行大容量腰椎穿刺或延长脑脊液引流；和
- 步态障碍的病史或证据（例如 INPH 指南中描述的步高或步长降低、速度降低、后退）持续时间≥ 6 个月；和
- 参与者具有感官运动技能、沟通技巧和理解能力，以遵守 PENS 试验所需的测试和报告；和
- 在被适当告知研究的性质和风险后，在参与任何与研究相关的程序之前，参与者能够给出书面知情同意书。
排除标准：
- 无论有没有辅助器具，都无法行走 10 米；或者
- 基线最快步态速度 > 1 m/sec 且最快步态速度改善≤ 30% 有或无辅助装置；或者
- 无法返回研究中心进行后续评估和分流编程；或者
- 根据当地标准，参与者未获得分流手术的医学许可；或者
- 二级 NPH。 （既往脑炎、脑膜炎、蛛网膜下腔出血、两年内外伤性脑损伤（包括脑震荡）或基线影像学上有脑损伤或颅骨骨折、脑脓肿、脑肿瘤、阻塞性脑积水（包括获得性导水管狭窄和癌性脑膜炎））；或者
- 先前或现有的分流术、内窥镜第三脑室造瘘术或任何先前的脑积水手术干预；或者
- 既往颅内神经外科手术；或者
- 根据临床医生的评估，目前正在接受抗凝药物治疗或预计将来会接受抗凝药物治疗；或者
- 筛选后6个月内有症状的脑或小脑梗塞（允许无症状的腔隙性梗塞）；或者
- 帕金森综合征的诊断，根据研究者的判断，会使结果评估复杂化；或者
- 精神分裂症的诊断或研究者判断会使结果评估复杂化的任何精神病学诊断（包括抑郁症）（例如精神分裂症的抗精神病药治疗）；或者
- 研究者认为认知缺陷限制了参与研究的痴呆症诊断；或者
- 被认为与脑积水无关的损害步态的病症，例如偏瘫、痉挛、小脑性共济失调或肌肉骨骼和关节疾病。
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：随机化
- 介入模型：并行分配
- 屏蔽：双倍的
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
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有源比较器：开分流组
经 FDA 批准的 Certas Plus，带有 Siphongguard，可编程 CSF 分流阀设置为激活（打开分流组）（设置 4）（110 mm H2O）在分流植入时
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使用可编程 CSF 分流阀的脑分流手术
其他名称：
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假比较器：闭合分流组
经 FDA 批准的 Certas Plus，带有虹吸护罩，可编程 CSF 分流阀设置为安慰剂（闭合分流组）（设置 8）（>400 毫米水柱），在分流器植入时设置为活动（设置 4）（110 毫米水柱）四手术后几个月。
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使用可编程 CSF 分流阀的脑分流手术
其他名称：
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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步速变化
大体时间：基线和 4 个月
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特发性正常压力脑积水 (INPH) 患者的 CSF 分流通过组比较活性剂和安慰剂对照组之间四个月时基线的改善情况进行评估，主要终点是步态速度，单位为米/秒 (m/s)。
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基线和 4 个月
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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蒙特利尔认知评估 (MoCA) 分数评估的认知变化
大体时间：基线和 4 个月
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使用 MoCA 测试评估认知能力，评估四个月时活性药物和安慰剂对照组之间分流的影响。
MoCA 的分数范围从 0 到 30，分数越低表示认知障碍越严重。
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基线和 4 个月
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膀胱过度活动症问卷评估的膀胱控制变化，简表
大体时间：基线和 4 个月
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使用过度活跃的膀胱问卷调查表（OAB-q sf.）评估四个月时活性组和安慰剂组之间分流的效果，以评估膀胱控制。
OAB-q SF 的评分从 0 到 100，分数越低表明膀胱控制导致的 QOL 越差。
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基线和 4 个月
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其他结果措施
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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Lawton 日常生活活动/日常生活活动独立性 (ADL/IADL) 测试分数评估的功能变化
大体时间：基线和 4 个月
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使用 ADL/IADL 测试评估功能，评估活性组和安慰剂对照组之间分流对从基线到四个月的变化的影响。
Lawton ADL/IADL 量表的分数范围为 0 到 32，其中较低的分数表示身体和工具日常生活技能的独立性较差。
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基线和 4 个月
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改良 Rankin 量表 (MRS) 评估的功能变化
大体时间：基线和 4 个月
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使用 MRS 评估功能在四个月时在活性药物和安慰剂对照组之间分流的效果。
MRS 的分数范围从 0 到 6，其中较高的分数表示患有中风或其他神经残疾原因的人在日常活动中的残疾或依赖性增加。
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基线和 4 个月
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符号数字模态测试 (SDMT) 评估的认知变化
大体时间：基线和 4 个月
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在四个月时使用 SDMT 评估认知功能，评估活性组和安慰剂对照组之间分流的效果。
SDMT 的分数范围从 0 到 110，其中较低的分数与降低的精神运动速度相关。
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基线和 4 个月
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从分流激活到主动分流后 8 个月的步态速度变化
大体时间：主动分流后长达 8 个月
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使用步态速度的主要结果，评估所有研究参与者在八个月主动分流时的临床改善情况。
对于分配到开放式分流的患者，主动分流是从基线到研究的第 8 个月。
对于分配到闭合分流的患者，主动分流是从研究的第 4 个月（最初闭合分流打开之前）到第 12 个月（即患者进行开放分流 8 个月后）。
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主动分流后长达 8 个月
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使用 MoCA 从基线到主动分流后 8 个月的认知变化
大体时间：主动分流后的基线和 8 个月
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使用 MoCA 评估认知，评估所有研究参与者在八个月主动分流时的临床改善情况。
MoCA 的分数范围从 0 到 30，分数越低表示认知障碍越严重。
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主动分流后的基线和 8 个月
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膀胱控制从基线到主动分流后 8 个月的变化
大体时间：主动分流后的基线和 8 个月
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使用 OAB-q 测试评估膀胱控制情况，评估所有研究参与者在八个月主动分流时的临床改善情况。
OAB-q SF 的评分从 0 到 100，分数越低表明膀胱控制导致的 QOL 越差。
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主动分流后的基线和 8 个月
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使用 ADL/IADL 从基线到主动分流后 8 个月的功能变化
大体时间：主动分流后的基线和 8 个月
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使用 ADL/IADL 测试评估功能，评估活性组和安慰剂对照组之间分流对从基线到四个月的变化的影响。
Lawton ADL/IADL 量表的分数范围为 0 到 32，其中较低的分数表示身体和工具日常生活技能的独立性较差。
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主动分流后的基线和 8 个月
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使用 MRS 从基线到主动分流后 8 个月的功能变化
大体时间：主动分流后的基线和 8 个月
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使用 MRS 评估功能在四个月时在活性药物和安慰剂对照组之间分流的效果。
MRS 的分数范围从 0 到 6，其中较高的分数表示患有中风或其他神经残疾原因的人在日常活动中的残疾或依赖性增加。
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主动分流后的基线和 8 个月
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使用 SDMT 从基线到主动分流后 8 个月的认知变化
大体时间：主动分流后的基线和 8 个月
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使用 SDMT 评估认知，评估所有研究参与者在八个月主动分流时的临床改善情况。
SDMT 的分数范围从 0 到 110，其中较低的分数与降低的精神运动速度相关。
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主动分流后的基线和 8 个月
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跌倒患者人数
大体时间：4个月
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通过评估跌倒患者的数量，评估四个月时活性药物和安慰剂对照组之间分流的效果。
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4个月
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不良反应发生频率
大体时间：8个月
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通过评估跌倒频率、手术和非手术并发症、相关和无关的频率，评估所有研究参与者在八个月主动分流时的临床改善情况。
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8个月
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不良事件
大体时间：4 和 8 个月的主动分流
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比较主动分流术四个月和八个月时主动分流组与安慰剂对照组的不良事件 (AE)。
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4 和 8 个月的主动分流
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
调查人员
- 首席研究员：Mark Luciano, MD、Johns Hopkins University
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2018年5月21日
初级完成 (实际的)
2021年3月19日
研究完成 (实际的)
2021年5月18日
研究注册日期
首次提交
2017年11月14日
首先提交符合 QC 标准的
2017年11月17日
首次发布 (实际的)
2017年11月22日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2022年8月2日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2022年7月29日
最后验证
2022年5月1日
更多信息
与本研究相关的术语
计划个人参与者数据 (IPD)
计划共享个人参与者数据 (IPD)？
是的
IPD 计划说明
在受试者注册和跟进完成后，研究的数据协调中心 (DCC) 将准备最终的研究数据库以供分析。 将根据《健康保险流通与责任法案》(HIPAA) 中提供的定义生成可发布的数据库并完全去除身份信息。 也就是说，HIPAA 中指定的所有标识符都将以一种无法推断或推断任何患者的特定身份的方式重新编码。 该数据库将不包含任何机构标识符。
DCC 还将准备一个数据字典，为数据库中包含的每个数据元素提供简明的定义。 如果特定数据元素具有可能影响解释或分析的特质，这将在词典文档中进行讨论。
根据研究人员和资助赞助商确定的政策，可发布的数据库将以电子形式提供给用户。
IPD 共享时间框架
主要分析结果发表一年后。
IPD 共享访问标准
个人参与者数据 (IPD) 将提供给提交数据请求的研究人员，其中包括机构审查委员会 (IRB) 在其机构批准的分析计划
IPD 共享支持信息类型
- 研究方案
- 树液
- 国际碳纤维联合会
药物和器械信息、研究文件
研究美国 FDA 监管的药品
不
研究美国 FDA 监管的设备产品
是的
在美国制造并从美国出口的产品
不
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