Een Placebo-gecontroleerde effectiviteit in INPH Shunting (PENS) Trial (PENS)
29 juli 2022 bijgewerkt door: Johns Hopkins University
Een placebo-gecontroleerde effectiviteit in INPH Shunting (PENS) Trial: Proof of Concept
De Placebo-Controlled Effectiveness in Idiopathic Normal Pressure Hydrocephalus (iNPH) Shunting (PENS)-studie is een multicenter geblindeerd, gerandomiseerd, placebogecontroleerd ontwerponderzoek van cerebrospinale vloeistof (CSF) shuntchirurgie om de shunteffectiviteit bij iNPH-patiënten te bestuderen.
Studie Overzicht
Toestand
Voltooid
Interventie / Behandeling
Gedetailleerde beschrijving
De primaire interventie is het instellen van de door de FDA goedgekeurde Certas Plus met Siphonguard, programmeerbare CSF-shuntklep op actief (open shuntgroep) (instelling 4) (110 mm H2O) of placebo (gesloten shuntgroep) (instelling 8) (> 400 mm H2O) in een verhouding van 1:1.
Tegen de tijd van de primaire objectieve evaluatie na vier maanden, zal de gesloten shuntgroep nul maanden actieve behandeling hebben en de open shuntgroep vier maanden actieve behandeling.
Na vier maanden worden de shunts voor proefpersonen in de groep met gesloten shunts aangepast naar instelling 4. Om de blindering te behouden, worden alle patiënten op dezelfde manier aangepast/nep-aangepast aan de actieve instelling.
Patiënten uit beide groepen zullen niet worden aangepast vóór vier maanden actieve behandeling, tenzij dit medisch noodzakelijk wordt geacht door het behandelend team.
Na vier maanden actieve behandeling zullen alle proefpersonen in elke groep shuntaanpassingen ondergaan volgens de klinische normen in elk centrum.
Studietype
Ingrijpend
Inschrijving (Werkelijk)
18
Fase
- Niet toepasbaar
Contacten en locaties
In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.
Studie Locaties
-
-
Alberta
-
Calgary, Alberta, Canada, T2N 2T9
- University of Calgary
-
-
British Colombia
-
Vancouver, British Colombia, Canada, V5Z 1M9
- Vancouver General Hospital/University of British Colombia
-
-
-
-
Maryland
-
Baltimore, Maryland, Verenigde Staten, 21287
- Johns Hopkins Medicine
-
-
New Mexico
-
Albuquerque, New Mexico, Verenigde Staten, 87106
- University of New Mexico
-
-
Ohio
-
Cleveland, Ohio, Verenigde Staten, 44195
- Cleveland Clinic
-
-
Washington
-
Seattle, Washington, Verenigde Staten, 98196
- University of Washington Medical Center
-
-
-
-
-
Umeå, Zweden
- Umeå University
-
-
Deelname Criteria
Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.
Geschiktheidscriteria
Leeftijden die in aanmerking komen voor studie
60 jaar en ouder (Volwassen, Oudere volwassene)
Accepteert gezonde vrijwilligers
Nee
Geslachten die in aanmerking komen voor studie
Allemaal
Beschrijving
Inclusiecriteria:
- Leeftijd ≥ 60 jaar; En
- Diagnose van INPH op basis van het klinische oordeel van de onderzoeker op basis van criteria en tests zoals beschreven in de INPH-richtlijnen; En
- Evans-verhouding ≥ 0,30; En
- Eén positieve aanvullende test met Lumbaalpunctie met groot volume of uitgebreide CSF-drainage volgens de instellingsnormen; En
- Voorgeschiedenis of bewijs van loopstoornis (zoals verminderde staphoogte of -lengte, verminderde snelheid, retropulsie zoals beschreven in de INPH-richtlijnen) duur ≥ 6 maanden; En
- Deelnemer heeft de sensorische motorische vaardigheden, communicatieve vaardigheden en inzicht om te voldoen aan de tests en rapportages die vereist zijn in de PENS-studie; En
- Deelnemer is in staat schriftelijke geïnformeerde toestemming te geven, nadat hij naar behoren is geïnformeerd over de aard en risico's van de studie en voorafgaand aan het starten van studiegerelateerde procedures.
Uitsluitingscriteria:
- Kan geen 10 meter lopen met of zonder hulpmiddel; of
- Baseline snelste loopsnelheid>1 m/sec en snelste loopsnelheid verbetering is ≤ 30% met of zonder een hulpmiddel; of
- Niet in staat om terug te keren naar het studiecentrum voor vervolgevaluatie en shuntprogrammering; of
- Deelnemer is niet medisch goedgekeurd voor shuntchirurgie volgens lokale normen; of
- Secundaire NPH. (Eerdere encefalitis, meningitis, subarachnoïdale bloeding, traumatisch hersenletsel (waaronder hersenschudding) binnen twee jaar of met hersenletsel of schedelfractuur op basisbeeldvorming, hersenabces, hersentumor, obstructieve hydrocephalus (inclusief verworven aquaductale stenose en carcinomateuze meningitis)); of
- Eerdere of bestaande shunts, endoscopische derde ventriculostomie of een eerdere chirurgische ingreep voor hydrocephalus; of
- Eerdere intracraniële neurochirurgische procedure; of
- Huidige behandeling met antistollingsmedicatie of naar verwachting in de toekomst antistollingsmedicatie op basis van klinische evaluatie; of
- Symptomatisch cerebraal of cerebellair infarct binnen 6 maanden na screening (asymptomatische lacunaire infarcten zijn toegestaan); of
- Diagnose van het syndroom van Parkinson dat, naar het oordeel van de onderzoeker, de uitkomstevaluatie zal bemoeilijken; of
- Diagnose van schizofrenie of een psychiatrische diagnose (waaronder depressie) die naar het oordeel van de onderzoeker de evaluatie van het resultaat zal bemoeilijken (zoals neurolepticabehandeling voor schizofrenie); of
- Diagnose van een dementiestoornis waarbij de onderzoeker van mening is dat een tekort aan cognitie de deelname aan het onderzoek beperkt; of
- Aandoeningen die het lopen belemmeren en waarvan wordt aangenomen dat ze geen verband houden met hydrocephalus, zoals hemiparese, spasticiteit, cerebellaire ataxie of musculoskeletale en gewrichtsaandoeningen.
Studie plan
Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.
Hoe is de studie opgezet?
Ontwerpdetails
- Primair doel: Behandeling
- Toewijzing: Gerandomiseerd
- Interventioneel model: Parallelle opdracht
- Masker: Dubbele
Wapens en interventies
Deelnemersgroep / Arm |
Interventie / Behandeling |
|---|---|
|
Actieve vergelijker: Shuntgroep openen
FDA-goedgekeurde Certas Plus met Siphonguard, programmeerbare CSF-shuntklepinstelling op actief (open shuntgroep) (instelling 4) (110 mm H2O) op het moment van implantatie van de shunt
|
Hersenshuntchirurgie met behulp van een programmeerbare CSF-shuntklep
Andere namen:
|
|
Sham-vergelijker: Gesloten Shuntgroep
Door de FDA goedgekeurde Certas Plus met Siphonguard, programmeerbare CSF-shuntklepinstelling op placebo (gesloten shuntgroep) (instelling 8)(>400 mm H2O) op het moment van shuntimplantatie gevolgd door instelling op actief (instelling 4) (110 mm H2O) vier maanden na de procedure.
|
Hersenshuntchirurgie met behulp van een programmeerbare CSF-shuntklep
Andere namen:
|
Wat meet het onderzoek?
Primaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Verandering in loopsnelheid
Tijdsspanne: Basislijn en 4 maanden
|
Evaluatie van CSF-shunting bij patiënten met idiopathische normale druk hydrocephalus (INPH) door middel van een groepsvergelijking van verbetering ten opzichte van baseline na vier maanden tussen actieve en placebogecontroleerde groepen, gebruikmakend van het primaire eindpunt van loopsnelheid in meters per seconde (m/s).
|
Basislijn en 4 maanden
|
Secundaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Verandering in cognitie zoals beoordeeld door de Montreal Cognitive Assessment (MoCA) Score
Tijdsspanne: Basislijn en 4 maanden
|
Evalueer het effect van rangeren tussen actieve en placebogecontroleerde groepen na vier maanden met behulp van de MoCA-test om de cognitie te beoordelen.
Scores op het MoCA-bereik van 0 tot 30, waarbij lagere scores een grotere cognitieve stoornis betekenen.
|
Basislijn en 4 maanden
|
|
Verandering in blaascontrole zoals beoordeeld door de overactieve blaasvragenlijst, verkort formulier
Tijdsspanne: Basislijn en 4 maanden
|
Evalueer het effect van shunten tussen actieve en placebogecontroleerde groepen na vier maanden met behulp van de overactieve blaasvragenlijst, korte vorm (OAB-q sf.) om de controle over de blaas te beoordelen.
De OAB-q SF wordt gescoord van 0 tot 100, waarbij lagere scores wijzen op een slechtere kwaliteit van leven als gevolg van blaascontrole.
|
Basislijn en 4 maanden
|
Andere uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Verandering in functie zoals beoordeeld door de Lawton-testscore voor activiteiten van het dagelijks leven/onafhankelijkheid in activiteiten van het dagelijks leven (ADL/IADL)
Tijdsspanne: Basislijn en 4 maanden
|
Evalueer het effect van rangeren tussen actieve en placebogecontroleerde groepen op de verandering vanaf baseline tot vier maanden met behulp van de ADL/IADL-test om de functie te beoordelen.
Scores op de Lawton ADL/IADL-schaal variëren van 0 tot 32, waarbij een lagere score duidt op minder onafhankelijkheid in fysieke en instrumentele dagelijkse levensvaardigheden.
|
Basislijn en 4 maanden
|
|
Verandering in functie zoals beoordeeld door de Modified Rankin Scale (MRS)
Tijdsspanne: Basislijn en 4 maanden
|
Evalueer het effect van rangeren tussen actieve en placebogecontroleerde groepen na vier maanden met behulp van MRS om de functie te beoordelen.
Scores op de MRS variëren van 0 tot 6, waarbij hogere scores duiden op een verhoogde handicap of afhankelijkheid in de dagelijkse activiteiten van mensen die een beroerte of andere oorzaken van neurologische handicap hebben gehad.
|
Basislijn en 4 maanden
|
|
Verandering in cognitie zoals beoordeeld door de Symbol Digit Modalities Test (SDMT)
Tijdsspanne: Basislijn en 4 maanden
|
Evalueer het effect van rangeren tussen actieve en placebogecontroleerde groepen na vier maanden met behulp van SDMT om cognitie te beoordelen.
Scores op de SDMT variëren van 0 tot 110, waarbij lagere scores geassocieerd zijn met verminderde psychomotorische snelheid.
|
Basislijn en 4 maanden
|
|
Verandering in loopsnelheid van shuntactivering tot 8 maanden na actief rangeren
Tijdsspanne: Tot 8 maanden na actief rangeren
|
Evalueer de klinische verbetering van alle studiedeelnemers na acht maanden actief rangeren, gebruikmakend van de primaire uitkomst van loopsnelheid.
Voor patiënten die zijn toegewezen aan een open shunt, is actieve shunting van baseline tot maand 8 van het onderzoek.
Voor patiënten die zijn toegewezen aan een gesloten shunt, vindt actieve shunting plaats vanaf maand 4 van het onderzoek (onmiddellijk voorafgaand aan het openen van de initieel gesloten shunt) tot maand 12 (d.w.z. na 8 maanden nadat de patiënt een open shunt heeft gehad).
|
Tot 8 maanden na actief rangeren
|
|
Verandering in cognitie met behulp van MoCA vanaf baseline tot 8 maanden na actief rangeren
Tijdsspanne: Baseline en 8 maanden na actief rangeren
|
Evalueer de klinische verbetering van alle studiedeelnemers na acht maanden actief rangeren met behulp van MoCA om de cognitie te beoordelen.
Scores op het MoCA-bereik van 0 tot 30, waarbij lagere scores een grotere cognitieve stoornis betekenen.
|
Baseline en 8 maanden na actief rangeren
|
|
Verandering in blaascontrole vanaf baseline tot 8 maanden na actief rangeren
Tijdsspanne: Baseline en 8 maanden na actief rangeren
|
Evalueer de klinische verbetering van alle studiedeelnemers na acht maanden actief rangeren met behulp van de OAB-q-test om de blaascontrole te beoordelen.
De OAB-q SF wordt gescoord van 0 tot 100, waarbij lagere scores wijzen op een slechtere kwaliteit van leven als gevolg van blaascontrole.
|
Baseline en 8 maanden na actief rangeren
|
|
Verandering in functie met behulp van ADL/IADL vanaf baseline tot 8 maanden na actief rangeren
Tijdsspanne: Baseline en 8 maanden na actief rangeren
|
Evalueer het effect van rangeren tussen actieve en placebogecontroleerde groepen op de verandering vanaf baseline tot vier maanden met behulp van de ADL/IADL-test om de functie te beoordelen.
Scores op de Lawton ADL/IADL-schaal variëren van 0 tot 32, waarbij een lagere score duidt op minder onafhankelijkheid in fysieke en instrumentele dagelijkse levensvaardigheden.
|
Baseline en 8 maanden na actief rangeren
|
|
Verandering in functie met behulp van MRS vanaf baseline tot 8 maanden na actief rangeren
Tijdsspanne: Baseline en 8 maanden na actief rangeren
|
Evalueer het effect van rangeren tussen actieve en placebogecontroleerde groepen na vier maanden met behulp van MRS om de functie te beoordelen.
Scores op de MRS variëren van 0 tot 6, waarbij hogere scores duiden op een verhoogde handicap of afhankelijkheid in de dagelijkse activiteiten van mensen die een beroerte of andere oorzaken van neurologische handicap hebben gehad.
|
Baseline en 8 maanden na actief rangeren
|
|
Verandering in cognitie met behulp van SDMT vanaf baseline tot 8 maanden na actief rangeren
Tijdsspanne: Baseline en 8 maanden na actief rangeren
|
Evalueer de klinische verbetering van alle studiedeelnemers na acht maanden actief rangeren met behulp van SDMT om de cognitie te beoordelen.
Scores op de SDMT variëren van 0 tot 110, waarbij lagere scores geassocieerd zijn met verminderde psychomotorische snelheid.
|
Baseline en 8 maanden na actief rangeren
|
|
Aantal patiënten met vallen
Tijdsspanne: 4 maanden
|
Evalueer het effect van rangeren tussen actieve en placebogecontroleerde groepen na vier maanden door het aantal patiënten met vallen te beoordelen.
|
4 maanden
|
|
Frequentie van bijwerkingen
Tijdsspanne: 8 maanden
|
Evalueer de klinische verbetering van alle studiedeelnemers na acht maanden actief rangeren door de frequentie van vallen, chirurgische en niet-chirurgische complicaties, gerelateerd en niet-gerelateerd, te beoordelen.
|
8 maanden
|
|
Bijwerkingen
Tijdsspanne: 4 en 8 maanden actief rangeren
|
Vergelijk bijwerkingen (AE's) in de actieve versus placebogecontroleerde groep na vier maanden en na acht maanden actief rangeren.
|
4 en 8 maanden actief rangeren
|
Medewerkers en onderzoekers
Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.
Sponsor
Onderzoekers
- Hoofdonderzoeker: Mark Luciano, MD, Johns Hopkins University
Studie record data
Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.
Bestudeer belangrijke data
Studie start (Werkelijk)
21 mei 2018
Primaire voltooiing (Werkelijk)
19 maart 2021
Studie voltooiing (Werkelijk)
18 mei 2021
Studieregistratiedata
Eerst ingediend
14 november 2017
Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria
17 november 2017
Eerst geplaatst (Werkelijk)
22 november 2017
Updates van studierecords
Laatste update geplaatst (Werkelijk)
2 augustus 2022
Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria
29 juli 2022
Laatst geverifieerd
1 mei 2022
Meer informatie
Termen gerelateerd aan deze studie
Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden
Andere studie-ID-nummers
- IRB00083576
Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)
Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?
JA
Beschrijving IPD-plan
Nadat de inschrijving van de proefpersonen en de follow-up zijn voltooid, zal het Data Coordinating Centre (DCC) van het onderzoek een definitieve onderzoeksdatabase voorbereiden voor analyse. Er zal een vrij te geven database worden geproduceerd en volledig geanonimiseerd in overeenstemming met de definities in de Health Insurance Portability and Accountability Act (HIPAA). Alle identificatoren die in HIPAA zijn gespecificeerd, zullen namelijk opnieuw worden gecodeerd op een manier die het onmogelijk maakt om de specifieke identiteit van een patiënt af te leiden of toe te schrijven. De database zal geen institutionele identificatiegegevens bevatten.
Het DCC zal ook een datadictionary opstellen die een beknopte definitie geeft van elk gegevenselement dat in de database is opgenomen. Als specifieke gegevenselementen eigenaardigheden hebben die de interpretatie of analyse kunnen beïnvloeden, wordt dit besproken in het woordenboekdocument.
In overeenstemming met het beleid dat is bepaald door de onderzoekers en financiers, zal de vrij te geven database in elektronische vorm aan gebruikers worden verstrekt.
IPD-tijdsbestek voor delen
Een jaar na publicatie van de resultaten van de primaire analyse.
IPD-toegangscriteria voor delen
gegevens van individuele deelnemers (IPD) worden beschikbaar gesteld aan onderzoekers die een gegevensverzoek indienen met een analytisch plan dat is goedgekeurd door de Institutional Review Board (IRB) van hun instelling
IPD delen Ondersteunend informatietype
- LEERPROTOCOOL
- SAP
- ICF
Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel
Nee
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct
Ja
product vervaardigd in en geëxporteerd uit de V.S.
Nee
Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .