Maralixibat (SHP625) 在进行性家族性肝内胆汁淤积症 (PFIC) 儿科受试者中的安慰剂对照研究

关键纳入标准：

• 知情同意和同意（根据机构审查委员会/伦理委员会 (IRB)/伦理委员会 (EC) 的规定，适用于小于或等于 (<=) 18 岁的参与者。
• 同意时年龄在 12 个月至 18 岁（主要队列）或出生至 18 岁（探索性队列）的男性或女性参与者，体重大于或等于（>=）5 千克（kg ).
• 胆汁淤积表现为总 sBA 大于 (>) 3* 正常上限 (ULN)
• 在基线访问前的 4 周内，平均 AM ItchRO(Obs) 得分 >= 1.5

• PFIC 的诊断基于：

  一种。 主要队列： i。在 ABCB11 (PFIC2) 中有 2 个记录的突变等位基因的参与者；没有胆汁盐输出泵 (BSEP) 功能（ABCB11 中的双等位基因截短突变）的参与者将不会被纳入主要队列。 b. 探索队列：i。具有双等位基因截短突变的 PFIC1/3/4 或 PFIC2 参与者 iii. 从出生到 <12 个月大的患有 PFIC 的婴儿 ii. 在内部或外部（例如，PEBD）胆道改道手术后瘙痒控制不理想或胆道改道被逆转的 PFIC 参与者。

关键排除标准：

• 慢性腹泻需要静脉输液或营养干预来治疗腹泻和/或其后遗症。
• 肠肝循环手术中断史（仅适用于主要队列）。
• 肝移植
• 失代偿性肝硬化（国际标准化比值 [INR] >1.5，白蛋白 <30 克/升 [g/L]，有临床意义的腹水、静脉曲张出血和/或脑病的病史或存在）。
• 筛选时 ALT >15*ULN。
• 其他肝脏疾病的病史或存在。
• 根据研究者的判断，已知会干扰药物吸收、分布、代谢或排泄的任何其他疾病或病症的病史或存在，包括肠道中的胆汁盐代谢（例如炎症性肠病）。
• 影像学上的肝脏肿块
• 已知诊断为人类免疫缺陷病毒 (HIV) 感染。
• 除原位癌或在筛选访视（访视 0）后 5 年内治疗且无复发证据的癌症外，任何先前的癌症诊断。