Questa pagina è stata tradotta automaticamente e l'accuratezza della traduzione non è garantita. Si prega di fare riferimento al Versione inglese per un testo di partenza.

Uno studio controllato con placebo su Maralixibat (SHP625) in soggetti pediatrici con colestasi intraepatica familiare progressiva (PFIC)

14 marzo 2019 aggiornato da: Mirum Pharmaceuticals, Inc.

Studio di fase 3 randomizzato in doppio cieco controllato con placebo per valutare l'efficacia e la sicurezza di Maralixibat (SHP625) nel trattamento di soggetti pediatrici con colestasi intraepatica familiare progressiva (PFIC)

Lo scopo di questo studio è determinare se il trattamento sperimentale (maralixibat) è sicuro ed efficace nei partecipanti pediatrici con colestasi intraepatica familiare progressiva (PFIC).

Panoramica dello studio

Stato

Ritirato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Interventistico

Fase

  • Fase 3

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Non più vecchio di 18 anni (Bambino, Adulto)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criteri chiave di inclusione:

  • Consenso informato e assenso (come applicabile per i partecipanti di età inferiore o uguale a (<=) 18 anni per Comitato di revisione istituzionale/Comitato etico (IRB)/Comitato etico (CE) a seconda dei casi.
  • Partecipanti di sesso maschile o femminile di età compresa tra 12 mesi e 18 anni inclusi (coorte primaria) o dalla nascita fino a 18 anni inclusi (coorte esplorativa) al momento del consenso, con un peso corporeo maggiore o uguale a (>=) 5 chilogrammi (kg ).
  • Colestasi come manifestato da sBA totale maggiore di (>) 3*limite superiore della norma (ULN)
  • Un punteggio AM ItchRO(Oss) medio >= 1,5 durante le 4 settimane precedenti la visita di base

  • Diagnosi di PFIC basata su:

    un. Coorte primaria: i. Partecipanti con 2 alleli mutanti documentati in ABCB11 (PFIC2); i partecipanti senza funzione della pompa di esportazione del sale biliare (BSEP) (mutazioni troncanti bialleliche in ABCB11) non saranno arruolati nella coorte primaria. b. Gruppo esplorativo: i. Partecipanti con PFIC1/3/4 o PFIC2 con mutazioni troncanti biallelicheiii. Neonati dalla nascita a <12 mesi di età con PFIC ii. - Partecipanti con PFIC dopo intervento chirurgico di diversione biliare interna o esterna (ad es. PEBD) con controllo insoddisfacente del prurito o in cui la diversione biliare è stata invertita.

Criteri chiave di esclusione:

  • Diarrea cronica che richiede fluidi per via endovenosa o intervento nutrizionale per la diarrea e/o le sue sequele.
  • Storia di interruzione chirurgica della circolazione enteroepatica (si applica solo alla coorte primaria).
  • Trapianto di fegato
  • Cirrosi scompensata (rapporto internazionale normalizzato [INR] >1,5, albumina <30 grammi per litro [g/L], anamnesi o presenza di ascite clinicamente significativa, emorragia da varici e/o encefalopatia).
  • ALT >15*ULN allo screening.
  • Storia o presenza di altre malattie del fegato.
  • Anamnesi o presenza di qualsiasi altra malattia o condizione nota per interferire con l'assorbimento, la distribuzione, il metabolismo o l'escrezione di farmaci, incluso il metabolismo dei sali biliari nell'intestino (esempio [es], malattia infiammatoria intestinale), a discrezione dello sperimentatore.
  • Massa epatica all'imaging
  • Diagnosi nota di infezione da virus dell'immunodeficienza umana (HIV).
  • Qualsiasi precedente diagnosi di cancro ad eccezione del carcinoma in situ o dei tumori trattati entro 5 anni dalla visita di screening (Visita 0) senza evidenza di recidiva.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Doppio

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Comparatore placebo: Placebo
I partecipanti riceveranno placebo abbinato alla soluzione orale di maralixibat due volte al giorno per 26 settimane.
Droga: Placebo
Placebo corrispondente a maralixibat per via orale due volte al giorno per 26 settimane.
Sperimentale: Maralixibat (SHP625)
I partecipanti saranno randomizzati a Maralixibat soluzione orale (fino a 600 microgrammi per chilogrammo [mcg/kg]) per via orale due volte al giorno per 26 settimane.
Droga: Maralixibat
Maralixibat soluzione orale (fino a 600 mcg/kg) per via orale due volte al giorno per 26 settimane.
Altri nomi:
  • SHP625

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Risposta al trattamento misurata dall'osservatore Itch Reported Outcome (ItchRO[Obs])
Lasso di tempo: Basale fino alla settimana 26
Confrontare la percentuale di partecipanti in trattamento attivo rispetto a (rispetto a) placebo che soddisfano i criteri di risposta definiti come miglioramento prima di mezzogiorno (AM) Observer Itch Reported Outcome (ItchRO[Obs]) riduzione della gravità rispetto al basale dimostrata in almeno 2 dei ultime 3 visite di studio.
Basale fino alla settimana 26

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Risposta al trattamento misurata dall'osservatore Itch Reported Outcome (ItchRO[Obs]) e siero Acidi biliari (sBA)
Lasso di tempo: Basale fino alla settimana 26
Confrontare la percentuale di partecipanti al trattamento attivo rispetto a (rispetto a) placebo che soddisfano i criteri di risposta definiti come miglioramento in media prima di mezzogiorno (AM) Observer Itch Reported Outcome (ItchRO[Obs]) diminuzione della gravità rispetto al basale e normalizzazione o riduzione rispetto al basale sBA dimostrato in almeno 2 delle ultime 3 visite dello studio.
Basale fino alla settimana 26
Normalizzazione o riduzione rispetto al basale degli acidi biliari sierici (sBA)
Lasso di tempo: Basale fino alla settimana 26
Confrontare la percentuale di partecipanti al trattamento attivo rispetto al placebo con normalizzazione o riduzione significativa rispetto al basale della sBA.
Basale fino alla settimana 26
Variazione nel tempo della media giornaliera del punteggio riferito al prurito (ItchRO[Obs]).
Lasso di tempo: Basale fino alla settimana 26
Verrà segnalata la variazione nel tempo dei punteggi ItchRO medi giornalieri.
Basale fino alla settimana 26
Variazione nel tempo prima di mezzogiorno (AM) Punteggio dell'esito riportato di prurito (ItchRO[Obs]).
Lasso di tempo: Basale fino alla settimana 26
Verrà riportato il cambiamento nel tempo nei punteggi AM ItchRO.
Basale fino alla settimana 26
Variazione nel tempo dopo mezzogiorno (PM) Punteggio dell'esito riportato di prurito (ItchRO[Obs]).
Lasso di tempo: Basale fino alla settimana 26
Verrà riportato il cambiamento nel tempo nei punteggi PM ItchRO.
Basale fino alla settimana 26
Scomparsa del prurito misurata dall'osservatore Esito riferito prurito (ItchRO[Obs])
Lasso di tempo: Basale fino alla settimana 26
Confronta la percentuale di partecipanti al trattamento attivo rispetto al placebo dei partecipanti che sperimentano la scomparsa del prurito misurata da ItchRO (Oss).
Basale fino alla settimana 26
Miglioramento in altezza
Lasso di tempo: Basale fino alla settimana 26
Numero di partecipanti al trattamento attivo rispetto al placebo con una variazione del punteggio z in altezza rispetto al basale >0.
Basale fino alla settimana 26
Miglioramento del peso
Lasso di tempo: Basale fino alla settimana 26
Numero di partecipanti al trattamento attivo rispetto al placebo con una variazione del punteggio z di peso rispetto al basale >0.
Basale fino alla settimana 26
Variazione rispetto al basale nello stato nutrizionale misurato dalla circonferenza del braccio medio
Lasso di tempo: Basale, settimana 26
Confronta il cambiamento dello stato nutrizionale misurato dalla circonferenza del braccio medio nei partecipanti al trattamento attivo rispetto al placebo.
Basale, settimana 26
Cambiamento rispetto al basale nello stato nutrizionale misurato dalla piega cutanea del tricipite
Lasso di tempo: Basale, settimana 26
Confronta il cambiamento dello stato nutrizionale misurato dalla piega cutanea del tricipite nei partecipanti al trattamento attivo rispetto al placebo.
Basale, settimana 26
Variazione rispetto al basale nella scala clinica del graffio (CSS)
Lasso di tempo: Basale, settimana 26
Confronta la variazione del punteggio della Clinician Scratch Scale nei partecipanti al trattamento attivo rispetto al placebo.
Basale, settimana 26
Variazione rispetto al basale della qualità della vita misurata dall'inventario della qualità della vita pediatrica (PedsQL)
Lasso di tempo: Basale, settimana 26
Confronta la variazione rispetto al basale di PedsQL nei partecipanti al trattamento attivo rispetto al placebo.
Basale, settimana 26
Variazione rispetto al basale della qualità del sonno misurata dal questionario sulle abitudini del sonno dei bambini (CSHQ)
Lasso di tempo: Basale, settimana 26
Confronta la variazione rispetto al basale di CSHQ nei partecipanti al trattamento attivo rispetto al placebo.
Basale, settimana 26
Normalizzazione o significativa riduzione rispetto al basale dell'alanina aminotransferasi (ALT)
Lasso di tempo: Basale fino alla settimana 26
Numero di partecipanti la cui ALT si normalizza durante il trattamento o è diminuita >=50%.
Basale fino alla settimana 26
Normalizzazione o diminuzione significativa rispetto al basale della bilirubina totale
Lasso di tempo: Basale fino alla settimana 26
Numero di partecipanti la cui bilirubina totale si normalizza durante il trattamento o è diminuita >=50%.
Basale fino alla settimana 26
Cambiamento rispetto al basale nei biomarcatori della sintesi degli acidi biliari
Lasso di tempo: Basale, settimana 26
Variazione rispetto al basale nei biomarcatori della sintesi degli acidi biliari (siero 7 alfa-idrossi-4-colesten-3-one [C4]).
Basale, settimana 26
Valutare la sicurezza di SHP625
Lasso di tempo: Basale fino alla settimana 26
Gli eventi avversi, i cambiamenti nei segni vitali, il laboratorio e altri parametri di sicurezza saranno confrontati tra i partecipanti al trattamento attivo rispetto al placebo.
Basale fino alla settimana 26
Livelli plasmatici di Maralixibat nel tempo
Lasso di tempo: Basale, Settimana 6, 10, 14, 18, 22 e 26
Saranno valutate le concentrazioni sistemiche di maralixibat nel plasma.
Basale, Settimana 6, 10, 14, 18, 22 e 26

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Mirum Pharmaceuticals, Inc.

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Anticipato)

25 ottobre 2018

Completamento primario (Anticipato)

15 giugno 2020

Completamento dello studio (Anticipato)

15 giugno 2020

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

14 novembre 2017

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

22 novembre 2017

Primo Inserito (Effettivo)

27 novembre 2017

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

18 marzo 2019

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

14 marzo 2019

Ultimo verificato

1 marzo 2019

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • SHP625-306
  • 2017-003138-99 (Numero EudraCT)

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

No

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

Prove cliniche su Maralixibat

Cerca prove simili

Sponsor e collaboratori

Condizioni mediche

Interventi farmacologici

CROs by country

CROs in Kosovo

Condizioni

Malattie rare

Interventi farmacologici

Supplementi dietetici

Sponsor / Collaboratori

Sedi

3
Sottoscrivi