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Eine placebokontrollierte Studie zu Maralixibat (SHP625) bei pädiatrischen Patienten mit progressiver familiärer intrahepatischer Cholestase (PFIC)

14. März 2019 aktualisiert von: Mirum Pharmaceuticals, Inc.

Randomisierte, doppelblinde, Placebo-kontrollierte Phase-3-Studie zur Bewertung der Wirksamkeit und Sicherheit von Maralixibat (SHP625) bei der Behandlung von pädiatrischen Patienten mit progressiver familiärer intrahepatischer Cholestase (PFIC)

Der Zweck dieser Studie ist es festzustellen, ob die Prüfbehandlung (Maralixibat) bei pädiatrischen Teilnehmern mit progressiver familiärer intrahepatischer Cholestase (PFIC) sicher und wirksam ist.

Studienübersicht

Status

Zurückgezogen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Studientyp

Interventionell

Phase

  • Phase 3

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

Nicht älter als 18 Jahre (Kind, Erwachsene)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Beschreibung

Wichtige Einschlusskriterien:

  • Einverständniserklärung und Zustimmung (falls zutreffend für Teilnehmer unter oder gleich (<=) 18 Jahren, je nach Institutional Review Board/Ethics Committee (IRB)/Ethics Committee (EC).
  • Männliche oder weibliche Teilnehmer im Alter zwischen 12 Monaten und einschließlich 18 Jahren (primäre Kohorte) oder Geburt bis einschließlich 18 Jahre (explorative Kohorte) zum Zeitpunkt der Einwilligung, mit einem Körpergewicht von mindestens (>=) 5 Kilogramm (kg ).
  • Cholestase, manifestiert durch Gesamt-sBA größer als (>) 3 * Obergrenze des Normalwerts (ULN)
  • Ein durchschnittlicher AM-ItchRO(Obs)-Score >= 1,5 während der 4 Wochen vor dem Baseline-Besuch

  • Diagnose von PFIC basierend auf:

    a. Primärkohorte: i. Teilnehmer mit 2 dokumentierten mutanten Allelen in ABCB11 (PFIC2); Teilnehmer ohne Funktion der Gallensalz-Exportpumpe (BSEP) (biallelische Kürzungsmutationen in ABCB11) werden nicht in die primäre Kohorte aufgenommen. b. Explorative Kohorte: i. Teilnehmer mit PFIC1/3/4 oder PFIC2 mit biallelischen trunkierenden Mutationeniii. Säuglinge von der Geburt bis zum Alter von <12 Monaten mit PFIC ii. Teilnehmer mit PFIC nach interner oder externer (z. B. PEBD) biliärer Diversionsoperation mit unbefriedigender Juckreizkontrolle oder wo die biliäre Diversion rückgängig gemacht wurde.

Wichtige Ausschlusskriterien:

  • Chronischer Durchfall, der eine intravenöse Flüssigkeits- oder Ernährungsintervention für den Durchfall und/oder seine Folgen erfordert.
  • Vorgeschichte einer chirurgischen Unterbrechung des enterohepatischen Kreislaufs (gilt nur für die primäre Kohorte).
  • Leber-Transplantation
  • Dekompensierte Zirrhose (international normalized ratio [INR] > 1,5, Albumin < 30 Gramm pro Liter [g/l], Vorgeschichte oder Vorhandensein von klinisch signifikantem Aszites, Varizenblutung und/oder Enzephalopathie).
  • ALT >15*ULN beim Screening.
  • Vorgeschichte oder Vorhandensein einer anderen Lebererkrankung.
  • Vorgeschichte oder Vorhandensein einer anderen Krankheit oder eines anderen Zustands, von dem bekannt ist, dass er die Absorption, Verteilung, den Metabolismus oder die Ausscheidung von Arzneimitteln beeinträchtigt, einschließlich des Gallensalzstoffwechsels im Darm (Beispiel [z. B.] entzündliche Darmerkrankung), nach Ermessen des Prüfarztes.
  • Lebermasse in der Bildgebung
  • Bekannte Diagnose einer Infektion mit dem humanen Immundefizienzvirus (HIV).
  • Jede frühere Krebsdiagnose mit Ausnahme von In-situ-Karzinomen oder Krebserkrankungen, die innerhalb von 5 Jahren nach dem Screening-Besuch (Besuch 0) ohne Anzeichen eines erneuten Auftretens behandelt wurden.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Zufällig
  • Interventionsmodell: Parallele Zuordnung
  • Maskierung: Doppelt

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Placebo-Komparator: Placebo
Die Teilnehmer erhalten 26 Wochen lang zweimal täglich ein Placebo, das auf die orale Maraxibat-Lösung abgestimmt ist.
Arzneimittel: Placebo
Placebo passend zu Maraxibat oral zweimal täglich für 26 Wochen.
Experimental: Maraxibat (SHP625)
Die Teilnehmer werden 26 Wochen lang zweimal täglich oral auf Maraxibat-Lösung zum Einnehmen (bis zu 600 Mikrogramm pro Kilogramm [mcg/kg]) randomisiert.
Arzneimittel: Maraxibat
Maraxibat-Lösung zum Einnehmen (bis zu 600 mcg/kg) oral zweimal täglich für 26 Wochen.
Andere Namen:
  • SHP625

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Ansprechen auf die Behandlung, gemessen anhand des vom Beobachter gemeldeten Juckreiz-Ergebnisses (ItchRO[Obs])
Zeitfenster: Baseline bis Woche 26
Vergleichen Sie den Prozentsatz der Teilnehmer unter aktiver Behandlung mit (vs.) Placebo, die die Ansprechkriterien erfüllen, die definiert sind als eine Verbesserung des Schweregrads vor Mittag (AM) des Observer Itch Reported Outcome (ItchRO[Obs]) gegenüber dem Ausgangswert, der bei mindestens 2 der Teilnehmer nachgewiesen wurde letzten 3 Studienaufenthalte.
Baseline bis Woche 26

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Ansprechen auf die Behandlung, gemessen anhand des vom Beobachter gemeldeten Juckreiz-Ergebnisses (ItchRO[Obs]) und der Serum-Gallensäuren (sBA)
Zeitfenster: Baseline bis Woche 26
Vergleichen Sie den Prozentsatz der Teilnehmer unter aktiver Behandlung mit (vs.) Placebo, die die Ansprechkriterien erfüllen, die als Verbesserung des durchschnittlichen Schweregrads vor Mittag (AM) des Observer Itch Reported Outcome (ItchRO [Obs]) gegenüber dem Ausgangswert und Normalisierung oder Verringerung gegenüber dem Ausgangswert definiert sind sBA wurde bei mindestens 2 der letzten 3 Studienbesuche nachgewiesen.
Baseline bis Woche 26
Normalisierung oder Reduktion der Serumgallensäuren (sBA) gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: Baseline bis Woche 26
Vergleichen Sie den Prozentsatz der Teilnehmer unter aktiver Behandlung vs. Placebo mit Normalisierung oder signifikanter Reduktion des sBA gegenüber dem Ausgangswert.
Baseline bis Woche 26
Änderung im Laufe der Zeit im täglichen durchschnittlichen Itch Reported Outcome (ItchRO [Obs]) Score
Zeitfenster: Baseline bis Woche 26
Die Veränderung der täglichen durchschnittlichen ItchRO-Scores im Laufe der Zeit wird gemeldet.
Baseline bis Woche 26
Änderung der Zeit vor Mittag (AM) Itch Reported Outcome (ItchRO[Obs]) Score
Zeitfenster: Baseline bis Woche 26
Änderungen im Laufe der Zeit in den AM-ItchRO-Scores werden gemeldet.
Baseline bis Woche 26
Zeitumstellung nach Mittag (PM) Itch Reported Outcome (ItchRO[Obs]) Score
Zeitfenster: Baseline bis Woche 26
Änderungen im Laufe der Zeit in den PM ItchRO-Scores werden gemeldet.
Baseline bis Woche 26
Verschwinden des Pruritus, gemessen anhand des vom Beobachter gemeldeten Juckreiz-Ergebnisses (ItchRO[Obs])
Zeitfenster: Baseline bis Woche 26
Vergleichen Sie den Prozentsatz der Teilnehmer unter aktiver Behandlung mit den Teilnehmern unter Placebo, bei denen der Pruritus verschwunden ist, gemessen an ItchRO(Obs).
Baseline bis Woche 26
Verbesserung der Höhe
Zeitfenster: Baseline bis Woche 26
Anzahl der Teilnehmer unter aktiver Behandlung vs. Placebo mit einer Veränderung des Z-Scores der Körpergröße gegenüber dem Ausgangswert > 0.
Baseline bis Woche 26
Verbesserung des Gewichts
Zeitfenster: Baseline bis Woche 26
Anzahl der Teilnehmer unter aktiver Behandlung vs. Placebo mit einer Z-Score-Gewichtsveränderung gegenüber dem Ausgangswert > 0.
Baseline bis Woche 26
Änderung des Ernährungszustands gegenüber dem Ausgangswert, gemessen am Mittelarmumfang
Zeitfenster: Baseline, Woche 26
Vergleichen Sie die Veränderung des Ernährungszustands, gemessen am Mittelarmumfang, bei Teilnehmern unter aktiver Behandlung vs. Placebo.
Baseline, Woche 26
Änderung des Ernährungszustands gegenüber dem Ausgangswert, gemessen an der Trizepshautfalte
Zeitfenster: Baseline, Woche 26
Vergleichen Sie die Veränderung des Ernährungszustands, gemessen anhand der Trizeps-Hautfalte, bei Teilnehmern unter aktiver Behandlung mit Placebo.
Baseline, Woche 26
Änderung der Clinician Scratch Scale (CSS) gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: Baseline, Woche 26
Vergleichen Sie die Veränderung des Clinician Scratch Scale-Scores bei Teilnehmern unter aktiver Behandlung vs. Placebo.
Baseline, Woche 26
Veränderung der Lebensqualität gegenüber dem Ausgangswert, gemessen durch Pediatric Quality of Life Inventory (PedsQL)
Zeitfenster: Baseline, Woche 26
Vergleichen Sie die Veränderung von PedsQL gegenüber dem Ausgangswert bei Teilnehmern unter aktiver Behandlung vs. Placebo.
Baseline, Woche 26
Veränderung der Schlafqualität gegenüber dem Ausgangswert, gemessen anhand des Children's Sleep Habits Questionnaire (CSHQ)
Zeitfenster: Baseline, Woche 26
Vergleichen Sie die Veränderung des CSHQ gegenüber dem Ausgangswert bei Teilnehmern unter aktiver Behandlung vs. Placebo.
Baseline, Woche 26
Normalisierung oder deutliche Reduktion der Alanin-Aminotransferase (ALT) gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: Baseline bis Woche 26
Anzahl der Teilnehmer, deren ALT sich während der Behandlung normalisiert oder um >=50 % gesunken ist.
Baseline bis Woche 26
Normalisierung oder deutliche Abnahme des Gesamt-Bilirubins gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: Baseline bis Woche 26
Anzahl der Teilnehmer, deren Gesamtbilirubin sich während der Behandlung normalisiert oder um >=50 % gesunken ist.
Baseline bis Woche 26
Veränderung der Biomarker der Gallensäuresynthese gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: Baseline, Woche 26
Veränderung der Biomarker der Gallensäuresynthese gegenüber dem Ausgangswert (Serum 7 alpha-Hydroxy-4-Cholesten-3-on [C4]).
Baseline, Woche 26
Bewerten Sie die Sicherheit von SHP625
Zeitfenster: Baseline bis Woche 26
Unerwünschte Ereignisse, Veränderungen der Vitalfunktionen, Labor- und anderer Sicherheitsparameter werden zwischen Teilnehmern unter aktiver Behandlung und Placebo verglichen.
Baseline bis Woche 26
Plasmaspiegel von Maraxibat im Laufe der Zeit
Zeitfenster: Baseline, Woche 6, 10, 14, 18, 22 und 26
Die systemischen Konzentrationen von Maraxibat im Plasma werden bewertet.
Baseline, Woche 6, 10, 14, 18, 22 und 26

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Mirum Pharmaceuticals, Inc.

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Voraussichtlich)

25. Oktober 2018

Primärer Abschluss (Voraussichtlich)

15. Juni 2020

Studienabschluss (Voraussichtlich)

15. Juni 2020

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

14. November 2017

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

22. November 2017

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

27. November 2017

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

18. März 2019

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

14. März 2019

Zuletzt verifiziert

1. März 2019

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • SHP625-306
  • 2017-003138-99 (EudraCT-Nummer)

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

Nein

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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