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Um estudo controlado por placebo de Maralixibat (SHP625) em pacientes pediátricos com colestase intra-hepática familiar progressiva (PFIC)

14 de março de 2019 atualizado por: Mirum Pharmaceuticals, Inc.

Estudo de fase 3 randomizado, duplo-cego, controlado por placebo para avaliar a eficácia e a segurança do Maralixibat (SHP625) no tratamento de pacientes pediátricos com colestase intra-hepática familiar progressiva (PFIC)

O objetivo deste estudo é determinar se o tratamento experimental (maralixibat) é seguro e eficaz em participantes pediátricos com Colestase Intra-hepática Familiar Progressiva (PFIC).

Visão geral do estudo

Status

Retirado

Condições

Intervenção / Tratamento

Tipo de estudo

Intervencional

Estágio

  • Fase 3

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

Não mais velho que 18 anos (Filho, Adulto)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Gêneros Elegíveis para o Estudo

Tudo

Descrição

Principais Critérios de Inclusão:

  • Consentimento informado e assentimento (conforme aplicável para participantes menores ou iguais a (<=) 18 anos por Conselho de Revisão Institucional/Comitê de Ética (IRB)/Comitê de Ética (CE), conforme apropriado.
  • Participantes do sexo masculino ou feminino com idade entre 12 meses e 18 anos inclusive (coorte primária) ou nascimento até 18 anos inclusive (coorte exploratória) no momento do consentimento, com peso corporal maior ou igual a (>=) 5 quilogramas (kg ).
  • Colestase manifestada por sBA total maior que (>) 3 * limite superior do normal (LSN)
  • Uma pontuação média de AM ItchRO(Obs) >= 1,5 durante as 4 semanas anteriores à consulta inicial

  • Diagnóstico de PFIC com base em:

    uma. Coorte primária: i. Participantes com 2 alelos mutantes documentados em ABCB11 (PFIC2); participantes sem função de bomba de exportação de sal biliar (BSEP) (mutações truncadas bialélicas em ABCB11) não serão inscritos na coorte primária. b. Coorte exploratória: i. Participantes com PFIC1/3/4 ou PFIC2 com mutações bialélicas truncadasiii.Bebês desde o nascimento até <12 meses de idade com PFIC ii. Participantes com PFIC após cirurgia de derivação biliar interna ou externa (por exemplo, PEBD) com controle insatisfatório do prurido ou onde a derivação biliar foi revertida.

Principais Critérios de Exclusão:

  • Diarréia crônica que requer fluido intravenoso ou intervenção nutricional para a diarréia e/ou suas sequelas.
  • História de interrupção cirúrgica da circulação êntero-hepática (aplica-se apenas à coorte primária).
  • Transplante de fígado
  • Cirrose descompensada (razão normalizada internacional [INR] >1,5, albumina <30 gramas por litro [g/L], história ou presença de ascite clinicamente significativa, hemorragia varicosa e/ou encefalopatia).
  • ALT >15*LSN na triagem.
  • História ou presença de outra doença hepática.
  • Histórico ou presença de qualquer outra doença ou condição conhecida por interferir na absorção, distribuição, metabolismo ou excreção de drogas, incluindo metabolismo de sais biliares no intestino (por exemplo, doença inflamatória intestinal), a critério do investigador.
  • Massa hepática na imagem
  • Diagnóstico conhecido de infecção pelo vírus da imunodeficiência humana (HIV).
  • Qualquer diagnóstico prévio de câncer, exceto carcinoma in situ ou cânceres tratados dentro de 5 anos da visita de triagem (visita 0) sem evidência de recorrência.

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: Randomizado
  • Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
  • Mascaramento: Dobro

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Comparador de Placebo: Placebo
Os participantes receberão placebo combinado com solução oral de maralixibat duas vezes ao dia por 26 semanas.
Medicamento: Placebo
Placebo correspondente ao maralixibat por via oral duas vezes ao dia por 26 semanas.
Experimental: Maralixibat (SHP625)
Os participantes serão randomizados para a solução oral de Maralixibat (até 600 microgramas por quilograma [mcg/kg]) por via oral duas vezes ao dia durante 26 semanas.
Medicamento: Maralixibat
Maralixibat solução oral (até 600 mcg/kg) por via oral duas vezes ao dia por 26 semanas.
Outros nomes:
  • SHP625

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Resposta ao tratamento medida pelo resultado relatado do Observador Itch (ItchRO [Obs])
Prazo: Linha de base até a semana 26
Comparar a porcentagem de participantes em tratamento ativo versus (vs.) placebo que atendem aos critérios de resposta que são definidos como melhora antes do meio-dia (AM) Resultado relatado pelo observador de coceira (ItchRO [Obs]) diminuição da gravidade da linha de base demonstrada em pelo menos 2 dos últimas 3 visitas de estudo.
Linha de base até a semana 26

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Resposta ao tratamento medida pelo resultado relatado do observador de coceira (ItchRO [Obs]) e ácidos biliares séricos (sBA)
Prazo: Linha de base até a semana 26
Comparar a porcentagem de participantes em tratamento ativo versus (vs.) placebo que atendem aos critérios de resposta que são definidos como melhora em média antes do meio-dia (AM) Resultado relatado pelo observador de coceira (ItchRO [Obs]) diminuição da gravidade da linha de base e normalização ou redução da linha de base sBA demonstrado em pelo menos 2 das últimas 3 visitas do estudo.
Linha de base até a semana 26
Normalização ou redução da linha de base em ácidos biliares séricos (sBA)
Prazo: Linha de base até a semana 26
Compare a porcentagem de participantes em tratamento ativo versus placebo com normalização ou redução significativa da linha de base em sBA.
Linha de base até a semana 26
Mudança ao longo do tempo na pontuação média diária relatada de coceira (ItchRO [Obs])
Prazo: Linha de base até a semana 26
A mudança ao longo do tempo nas pontuações médias diárias do ItchRO será relatada.
Linha de base até a semana 26
Mudança ao longo do tempo antes do meio-dia (AM) Resultado relatado de coceira (ItchRO [Obs]) Pontuação
Prazo: Linha de base até a semana 26
A mudança ao longo do tempo nas pontuações AM ItchRO será relatada.
Linha de base até a semana 26
Mudança ao longo do tempo após o meio-dia (PM) Resultado relatado de coceira (ItchRO [Obs]) Pontuação
Prazo: Linha de base até a semana 26
A mudança ao longo do tempo nas pontuações do PM ItchRO será relatada.
Linha de base até a semana 26
Desaparecimento do prurido conforme medido pelo resultado relatado pelo observador de coceira (coceira [Obs])
Prazo: Linha de base até a semana 26
Compare a porcentagem de participantes em tratamento ativo versus placebo de participantes que apresentam desaparecimento do prurido medido por ItchRO(Obs).
Linha de base até a semana 26
Melhoria na Altura
Prazo: Linha de base até a semana 26
Número de participantes em tratamento ativo versus placebo com uma alteração no escore z de altura desde a linha de base >0.
Linha de base até a semana 26
Melhoria no Peso
Prazo: Linha de base até a semana 26
Número de participantes em tratamento ativo versus placebo com uma alteração no escore z de peso desde a linha de base >0.
Linha de base até a semana 26
Mudança da linha de base no estado nutricional conforme medido pela circunferência do braço
Prazo: Linha de base, Semana 26
Compare a mudança no estado nutricional medida pela circunferência do braço em participantes em tratamento ativo versus placebo.
Linha de base, Semana 26
Mudança da linha de base no estado nutricional conforme medido pela dobra cutânea do tríceps
Prazo: Linha de base, Semana 26
Compare a mudança no estado nutricional medida pela prega cutânea do tríceps em participantes em tratamento ativo versus placebo.
Linha de base, Semana 26
Alteração da linha de base na Escala de Rascunho do Clínico (CSS)
Prazo: Linha de base, Semana 26
Compare a mudança na pontuação da escala Clinician Scratch Scale em participantes em tratamento ativo versus placebo.
Linha de base, Semana 26
Mudança da linha de base na qualidade de vida medida pelo inventário pediátrico de qualidade de vida (PedsQL)
Prazo: Linha de base, Semana 26
Compare a mudança da linha de base do PedsQL em participantes em tratamento ativo versus placebo.
Linha de base, Semana 26
Mudança da linha de base na qualidade do sono medida pelo questionário de hábitos de sono infantil (CSHQ)
Prazo: Linha de base, Semana 26
Compare a mudança da linha de base do CSHQ em participantes em tratamento ativo versus placebo.
Linha de base, Semana 26
Normalização ou redução significativa da linha de base de alanina aminotransferase (ALT)
Prazo: Linha de base até a semana 26
Número de participantes cuja ALT normalizou com o tratamento ou diminuiu >=50%.
Linha de base até a semana 26
Normalização ou diminuição significativa da linha de base da bilirrubina total
Prazo: Linha de base até a semana 26
Número de participantes cuja bilirrubina total normalizou no tratamento ou diminuiu >=50%.
Linha de base até a semana 26
Mudança da linha de base em biomarcadores de síntese de ácidos biliares
Prazo: Linha de base, Semana 26
Mudança da linha de base em biomarcadores de síntese de ácidos biliares (sérico 7 alfa-hidroxi-4-colesten-3-ona [C4]).
Linha de base, Semana 26
Avalie a segurança do SHP625
Prazo: Linha de base até a semana 26
Eventos adversos, alterações nos sinais vitais, parâmetros laboratoriais e outros parâmetros de segurança serão comparados entre os participantes em tratamento ativo versus placebo.
Linha de base até a semana 26
Níveis plasmáticos de Maralixibat ao longo do tempo
Prazo: Linha de base, Semana 6, 10, 14, 18, 22 e 26
As concentrações sistêmicas de maralixibat no plasma serão avaliadas.
Linha de base, Semana 6, 10, 14, 18, 22 e 26

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Mirum Pharmaceuticals, Inc.

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Antecipado)

25 de outubro de 2018

Conclusão Primária (Antecipado)

15 de junho de 2020

Conclusão do estudo (Antecipado)

15 de junho de 2020

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

14 de novembro de 2017

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

22 de novembro de 2017

Primeira postagem (Real)

27 de novembro de 2017

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

18 de março de 2019

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

14 de março de 2019

Última verificação

1 de março de 2019

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • SHP625-306
  • 2017-003138-99 (Número EudraCT)

Plano para dados de participantes individuais (IPD)

Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?

Não

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Sim

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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