진행성 가족성 간내 담즙정체(PFIC)가 있는 소아 환자를 대상으로 한 Maralixibat(SHP625)의 위약 대조 연구
2019년 3월 14일 업데이트: Mirum Pharmaceuticals, Inc.
진행성 가족성 간내 담즙정체(PFIC)가 있는 소아 피험자의 치료에서 Maralixibat(SHP625)의 효능 및 안전성을 평가하기 위한 무작위 이중 맹검 위약 대조 3상 연구
이 연구의 목적은 연구 치료(maralixibat)가 진행성 가족성 간내 담즙정체(PFIC)가 있는 소아 참가자에게 안전하고 효과적인지 확인하는 것입니다.
연구 개요
연구 유형
중재적
단계
- 3단계
참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
18년 이하 (어린이, 성인)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
연구 대상 성별
모두
설명
주요 포함 기준:
- 정보에 입각한 동의 및 동의(적절한 경우 기관 검토 위원회/윤리 위원회(IRB)/윤리 위원회(EC)당 18년 이하(<=)인 참가자에게 적용 가능).
- 동의 시점에 12개월에서 18세(1차 코호트) 또는 출생에서 18세(탐색적 코호트) 사이의 남성 또는 여성 참가자, 체중이 5kg(kg 이상) 이상(>=) ).
- 3* 정상 상한(ULN)보다 큰(>) 총 sBA로 나타나는 담즙정체
- 기준선 방문으로 이어지는 4주 동안 평균 AM ItchRO(Obs) 점수 >= 1.5
다음에 근거한 PFIC 진단:
ㅏ. 1차 코호트: i. ABCB11(PFIC2)에서 2개의 문서화된 돌연변이 대립유전자를 가진 참가자; 담즙염 수출 펌프(BSEP) 기능이 없는 참가자(ABCB11의 이중대립유전자 절단 돌연변이)는 1차 코호트에 등록되지 않습니다. 비. 탐색 집단: i. PFIC1/3/4 또는 이중대립유전자 절단 돌연변이가 있는 PFIC2 참가자iii.PFIC가 있는 출생부터 12개월 미만의 유아 ii. 소양증 조절이 만족스럽지 않거나 담즙 전환이 역전된 내부 또는 외부(예: PEBD) 담도 전환 수술 후 PFIC가 있는 참가자.
주요 제외 기준:
- 설사 및/또는 그 후유증에 대한 정맥 수액 또는 영양 중재가 필요한 만성 설사.
- 장간 순환의 외과적 중단 이력(1차 코호트에만 적용됨).
- 간 이식
- 비대상성 간경변증(국제 정상화 비율[INR] >1.5, 알부민 <30g/L, 임상적으로 유의한 복수의 병력 또는 존재, 정맥류 출혈 및/또는 뇌병증).
- 스크리닝 시 ALT >15*ULN.
- 다른 간 질환의 병력 또는 존재.
- 조사자의 재량에 따라 장에서 담즙산염 대사(예: 염증성 장 질환)를 포함하여 약물의 흡수, 분포, 대사 또는 배설을 방해하는 것으로 알려진 다른 질병 또는 상태의 병력 또는 존재.
- 이미징의 간 질량
- 인간 면역결핍 바이러스(HIV) 감염의 알려진 진단.
- 제자리 암종 또는 재발 증거가 없는 스크리닝 방문(방문 0) 5년 이내에 치료된 암을 제외한 모든 사전 암 진단.
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 무작위
- 중재 모델: 병렬 할당
- 마스킹: 더블
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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위약 비교기: 위약
참가자는 26주 동안 매일 두 번 마랄리시바트 구강 용액과 일치하는 위약을 받게 됩니다.
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26주 동안 매일 2회 경구로 마랄리시바트와 일치하는 위약.
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실험적: 마랄리시밧 (SHP625)
참가자는 무작위로 Maralixibat 경구 용액(킬로그램당 최대 600마이크로그램[mcg/kg])을 26주 동안 하루에 두 번 경구 투여받게 됩니다.
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Maralixibat 경구 용액(최대 600mcg/kg)을 26주 동안 하루에 두 번 경구 투여합니다.
다른 이름들:
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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관찰자에 의해 측정된 치료 반응 Itch 보고된 결과(ItchRO[Obs])
기간: 26주까지의 기준선
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정오 이전(AM) 관찰자 가려움증 보고 결과(ItchRO[Obs]) 중증도 감소가 적어도 2개 이상에서 입증된 기준선으로부터 개선으로 정의되는 반응 기준을 충족하는 활성 치료에 대한 참가자의 백분율을 (vs.) 위약과 비교하십시오. 마지막 3번의 연구 방문.
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26주까지의 기준선
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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관찰자 가려움 보고 결과(ItchRO[Obs]) 및 혈청 담즙산(sBA)에 의해 측정된 치료 반응
기간: 26주까지의 기준선
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기준선에서 정오(AM) 관찰자 가려움증 보고 결과(ItchRO[Obs]) 중증도 감소 및 기준선에서 정상화 또는 감소 전 평균 개선으로 정의되는 반응 기준을 충족하는 활성 치료 대 (vs.) 위약 참가자의 백분율을 비교합니다. sBA는 지난 3번의 연구 방문 중 최소 2번에서 입증되었습니다.
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26주까지의 기준선
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혈청 담즙산(sBA)의 기준선에서 정상화 또는 감소
기간: 26주까지의 기준선
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SBA의 기준선에서 정상화 또는 상당한 감소가 있는 활성 치료와 위약에 대한 참가자의 비율을 비교합니다.
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26주까지의 기준선
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일일 평균 가려움증 보고 결과(ItchRO[Obs]) 점수의 시간 경과에 따른 변화
기간: 26주까지의 기준선
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일일 평균 ItchRO 점수의 시간 경과에 따른 변화가 보고됩니다.
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26주까지의 기준선
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정오 전 시간 경과에 따른 변화(AM) 가려움증 보고 결과(ItchRO[Obs]) 점수
기간: 26주까지의 기준선
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AM ItchRO 점수의 시간 경과에 따른 변화가 보고됩니다.
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26주까지의 기준선
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정오 이후 시간 경과에 따른 변화(오후) Itch 보고된 결과(ItchRO[Obs]) 점수
기간: 26주까지의 기준선
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PM ItchRO 점수의 시간 경과에 따른 변화가 보고됩니다.
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26주까지의 기준선
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관찰자 Itch 보고 결과로 측정한 소양증의 소실(ItchRO[Obs])
기간: 26주까지의 기준선
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ItchRO(Obs)에 의해 측정된 바와 같이 소양증의 소실을 경험한 참가자의 적극적인 치료와 위약에 대한 참가자의 비율을 비교합니다.
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26주까지의 기준선
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신장 개선
기간: 26주까지의 기준선
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기준선 >0에서 키 z-점수가 변경된 활성 치료 대 위약에 대한 참가자 수.
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26주까지의 기준선
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체중 개선
기간: 26주까지의 기준선
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기준선 >0에서 가중치 z-점수가 변경된 활성 치료 대 위약에 대한 참가자 수.
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26주까지의 기준선
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팔 중앙 둘레로 측정한 영양 상태의 기준선으로부터의 변화
기간: 기준선, 26주차
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활성 치료와 위약 참가자의 팔 중간 둘레로 측정한 영양 상태의 변화를 비교합니다.
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기준선, 26주차
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삼두근 피부 주름으로 측정한 영양 상태의 기준선에서 변화
기간: 기준선, 26주차
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활성 치료와 위약 참가자의 삼두근 피부 주름으로 측정한 영양 상태의 변화를 비교합니다.
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기준선, 26주차
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임상의 스크래치 척도(CSS)의 기준선에서 변경
기간: 기준선, 26주차
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활성 치료 대 위약 참가자의 임상의 스크래치 척도 점수 변화를 비교합니다.
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기준선, 26주차
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소아 삶의 질 인벤토리(PedsQL)로 측정한 삶의 질 기준치로부터의 변화
기간: 기준선, 26주차
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활성 치료 대 위약 참가자의 PedsQL 기준선으로부터의 변화를 비교합니다.
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기준선, 26주차
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CSHQ(Children's Sleep Habits Questionnaire)로 측정한 수면의 질 기준선에서 변화
기간: 기준선, 26주차
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활성 치료 대 위약 참가자의 CSHQ 기준선으로부터의 변화를 비교합니다.
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기준선, 26주차
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ALT(Alanine Aminotransferase)의 기준선에서 정상화 또는 의미 있는 감소
기간: 26주까지의 기준선
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치료 중 ALT가 정상화되거나 >=50% 감소한 참가자 수.
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26주까지의 기준선
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총 빌리루빈의 기준선에서 정상화 또는 유의미한 감소
기간: 26주까지의 기준선
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치료 시 총 빌리루빈이 정상화되거나 >=50% 감소한 참가자 수.
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26주까지의 기준선
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담즙산 합성 바이오마커의 기준선으로부터의 변화
기간: 기준선, 26주차
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담즙산 합성의 바이오마커(혈청 7 알파-히드록시-4-콜레스텐-3-온[C4])의 기준선으로부터의 변화.
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기준선, 26주차
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SHP625의 안전성 평가
기간: 26주까지의 기준선
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유해 사례, 활력 징후의 변화, 실험실 및 기타 안전 매개변수를 활성 치료 참가자와 위약 참가자 간에 비교합니다.
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26주까지의 기준선
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시간 경과에 따른 Maralixibat의 혈장 수준
기간: 기준선, 6주, 10주, 14주, 18주, 22주 및 26주
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혈장 내 마랄리시바트의 전신 농도를 평가합니다.
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기준선, 6주, 10주, 14주, 18주, 22주 및 26주
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (예상)
2018년 10월 25일
기본 완료 (예상)
2020년 6월 15일
연구 완료 (예상)
2020년 6월 15일
연구 등록 날짜
최초 제출
2017년 11월 14일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2017년 11월 22일
처음 게시됨 (실제)
2017년 11월 27일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2019년 3월 18일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2019년 3월 14일
마지막으로 확인됨
2019년 3월 1일
추가 정보
이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .
마랄리시바트에 대한 임상 시험
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