進行性家族性肝内胆汁うっ滞（PFIC）の小児被験者におけるマラリキシバット（SHP625）のプラセボ対照試験

主な採用基準:

• インフォームドコンセントと同意（必要に応じて、治験審査委員会/倫理委員会（IRB）/倫理委員会（EC）ごとに18年以下（<=）の参加者に適用されます。
• -同意時に12か月から18歳までの年齢（一次コホート）または出生から18歳まで（探索的コホート）の男性または女性の参加者、体重が（> =）5キログラム（kg）以上）。
• 総ｓＢＡが正常値の上限（ＵＬＮ）の３倍より大きい（＞）ことによって明らかになる胆汁うっ滞
• ベースライン来院までの 4 週間の平均 AM ItchRO(Obs) スコア >= 1.5

• 以下に基づく PFIC の診断:

  a. 一次コホート: i. ABCB11（PFIC2）に2つの文書化された変異対立遺伝子を持つ参加者。胆汁塩輸出ポンプ（BSEP）機能（ABCB11の両アレル切断変異）のない参加者は、一次コホートに登録されません。 b. 探索的コホート: i. PFIC1/3/4 または PFIC2 を有する参加者で両アレル切断変異を有するiii. PFIC を有する出生から生後 12 か月未満の乳児 ii. -内部または外部（例、PEBD）胆道迂回手術後のPFICの参加者 不十分なかゆみコントロールまたは胆道迂回が逆転した場合。

主な除外基準:

• -下痢および/またはその後遺症のために静脈内輸液または栄養介入を必要とする慢性下痢。
• -腸肝循環の外科的破壊の病歴（一次コホートにのみ適用）。
• 肝移植
• 非代償性肝硬変 (国際正規化比 [INR] > 1.5、アルブミン < 30 グラム/リットル [g/L]、臨床的に重要な腹水、静脈瘤出血、および/または脳症の病歴または存在)。
• -スクリーニング時のALT> 15 * ULN。
• 他の肝疾患の病歴または存在。
• -腸内の胆汁塩代謝を含む、薬物の吸収、分布、代謝または排泄を妨げることが知られている他の疾患または状態の病歴または存在（例[例]、炎症性腸疾患）、研究者の裁量による。
• 画像上の肝腫瘤
• -ヒト免疫不全ウイルス（HIV）感染の既知の診断。
• -5年以内に治療された上皮内癌または癌を除く以前の癌診断（訪問0） 再発の証拠はありません。