Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

En placebokontrollert studie av Maralixibat (SHP625) hos pediatriske personer med progressiv familiær intrahepatisk kolestase (PFIC)

14. mars 2019 oppdatert av: Mirum Pharmaceuticals, Inc.

Randomisert dobbeltblind placebokontrollert fase 3-studie for å evaluere effektiviteten og sikkerheten til Maralixibat (SHP625) ved behandling av pediatriske personer med progressiv familiær intrahepatisk kolestase (PFIC)

Hensikten med denne studien er å avgjøre om undersøkelsesbehandlingen (maralixibat) er trygg og effektiv hos pediatriske deltakere med progressiv familiær intrahepatisk kolestase (PFIC).

Studieoversikt

Status

Tilbaketrukket

Forhold

Intervensjon / Behandling

Studietype

Intervensjonell

Fase

  • Fase 3

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

Ikke eldre enn 18 år (Barn, Voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Alle

Beskrivelse

Viktige inkluderingskriterier:

  • Informert samtykke og samtykke (som aktuelt for deltakere mindre enn eller lik (<=) 18 år per institusjonelt revisjonsutvalg/etisk komité (IRB)/etikkkomité (EC) etter behov.
  • Mannlige eller kvinnelige deltakere mellom 12 måneder og 18 år inklusive (primær kohort) eller fødsel til og med 18 år inklusive (utforskende kohort) på tidspunktet for samtykke, med en kroppsvekt større enn eller lik (>=) 5 kilogram (kg) ).
  • Kolestase som manifestert ved total sBA større enn (>) 3*øvre normalgrense (ULN)
  • En gjennomsnittlig AM ItchRO(Obs)-score >= 1,5 i løpet av de 4 ukene som førte til baseline-besøket

  • Diagnose av PFIC basert på:

    en. Primærkohort: i. Deltakere med 2 dokumenterte mutante alleler i ABCB11 (PFIC2); deltakere uten gallesalt eksportpumpe (BSEP) funksjon (bialleliske trunkerende mutasjoner i ABCB11) vil ikke bli registrert i primærkohorten. b. Utforskende kohort: i. Deltakere med PFIC1/3/4 eller PFIC2 med bialleliske trunkerende mutasjoneriii.Spedbarn fra fødsel til <12 måneder med PFIC ii. Deltakere med PFIC etter intern eller ekstern (f.eks. PEBD) galleavledningskirurgi med utilfredsstillende prurituskontroll eller hvor galleavledning ble reversert.

Nøkkelekskluderingskriterier:

  • Kronisk diaré som krever intravenøs væske eller ernæringsintervensjon for diaréen og/eller dens følgetilstander.
  • Anamnese med kirurgisk forstyrrelse av den enterohepatiske sirkulasjonen (gjelder kun primærkohort).
  • Levertransplantasjon
  • Dekompensert cirrhose (internasjonalt normalisert forhold [INR] >1,5, albumin <30 gram per liter [g/L], anamnese eller tilstedeværelse av klinisk signifikant ascites, varicealblødning og/eller encefalopati).
  • ALT >15*ULN ved screening.
  • Historie eller tilstedeværelse av annen leversykdom.
  • Anamnese eller tilstedeværelse av enhver annen sykdom eller tilstand som er kjent for å forstyrre absorpsjon, distribusjon, metabolisme eller utskillelse av legemidler, inkludert gallesaltmetabolisme i tarmen (eksempel [f.eks.] inflammatorisk tarmsykdom), i henhold til etterforskers skjønn.
  • Levermasse på bildediagnostikk
  • Kjent diagnose av humant immunsviktvirus (HIV) infeksjon.
  • Enhver tidligere kreftdiagnose unntatt in situ karsinom eller kreft behandlet innen 5 år etter screeningbesøket (besøk 0) uten tegn på tilbakefall.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomisert
  • Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
  • Masking: Dobbelt

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Placebo komparator: Placebo
Deltakerne vil motta placebo tilpasset maralixibat mikstur to ganger daglig i 26 uker.
Legemiddel: Placebo
Placebo-tilpasning til maralixibat oralt to ganger daglig i 26 uker.
Eksperimentell: Maralixibat (SHP625)
Deltakerne vil bli randomisert til Maralixibat mikstur (opptil 600 mikrogram per kilogram [mcg/kg]) oralt to ganger daglig i 26 uker.
Legemiddel: Maralixibat
Maralixibat mikstur (opptil 600 mcg/kg) oralt to ganger daglig i 26 uker.
Andre navn:
  • SHP625

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Behandlingsrespons målt av observatørens kløerapporterte utfall (ItchRO[Obs])
Tidsramme: Baseline frem til uke 26
Sammenlign prosentandelen av deltakere på aktiv behandling versus (vs.) placebo som oppfyller responskriterier som er definert som forbedring før middag (AM) Observer Itch Reported Outcome (ItchRO[Obs]) alvorlighetsreduksjon fra baseline vist på minst 2 av siste 3 studiebesøk.
Baseline frem til uke 26

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Behandlingsrespons målt av observatørens kløerapporterte utfall (ItchRO[Obs]) og serum gallesyrer (sBA)
Tidsramme: Baseline frem til uke 26
Sammenlign prosentandelen av deltakere på aktiv behandling versus (vs.) placebo som oppfyller responskriterier som er definert som forbedring i gjennomsnitt før middag (AM) Observer Itch Reported Outcome (ItchRO[Obs]) alvorlighetsgradreduksjon fra baseline og normalisering eller reduksjon fra baseline sBA demonstrert på minst 2 av de siste 3 studiebesøkene.
Baseline frem til uke 26
Normalisering eller reduksjon fra baseline i serum gallesyrer (sBA)
Tidsramme: Baseline frem til uke 26
Sammenlign prosentandelen av deltakere på aktiv behandling vs. placebo med normalisering eller signifikant reduksjon fra baseline i sBA.
Baseline frem til uke 26
Endring over tid i daglig gjennomsnittlig kløerapportert resultat (ItchRO[Obs])-score
Tidsramme: Baseline frem til uke 26
Endring over tid i daglig gjennomsnittlig ItchRO-score vil bli rapportert.
Baseline frem til uke 26
Endring over tid før middag (AM) Kløe rapportert utfall (ItchRO[Obs]) Score
Tidsramme: Baseline frem til uke 26
Endring over tid i AM ItchRO-score vil bli rapportert.
Baseline frem til uke 26
Endring over tid i After Midday (PM) Kløe rapportert utfall (ItchRO[Obs]) Score
Tidsramme: Baseline frem til uke 26
Endring over tid i PM ItchRO-score vil bli rapportert.
Baseline frem til uke 26
Forsvinning av kløe målt av observatørkløe-rapportert utfall (ItchRO[Obs])
Tidsramme: Baseline frem til uke 26
Sammenlign prosentandelen av deltakere på aktiv behandling vs. placebo av deltakere som opplever forsvinning av kløe målt ved ItchRO(Obs).
Baseline frem til uke 26
Forbedring i høyden
Tidsramme: Baseline frem til uke 26
Antall deltakere på aktiv behandling vs. placebo med en høyde z-score endring fra baseline >0.
Baseline frem til uke 26
Forbedring i vekt
Tidsramme: Baseline frem til uke 26
Antall deltakere på aktiv behandling vs. placebo med en vekt z-score endring fra baseline >0.
Baseline frem til uke 26
Endring fra baseline i ernæringsstatus målt ved omkrets mellom armen
Tidsramme: Baseline, uke 26
Sammenlign endringen i ernæringsstatus målt ved omkrets mellom armen hos deltakere på aktiv behandling vs. placebo.
Baseline, uke 26
Endring fra baseline i ernæringsstatus målt ved triceps hudfold
Tidsramme: Baseline, uke 26
Sammenlign endringen i ernæringsstatus målt ved triceps hudfold hos deltakere på aktiv behandling vs. placebo.
Baseline, uke 26
Endring fra baseline i Clinician Scratch Scale (CSS)
Tidsramme: Baseline, uke 26
Sammenlign endringen i Clinician Scratch Scale-score hos deltakere på aktiv behandling vs. placebo.
Baseline, uke 26
Endring fra baseline i livskvalitet målt ved Pediatric Quality of Life Inventory (PedsQL)
Tidsramme: Baseline, uke 26
Sammenlign endringen fra baseline for PedsQL hos deltakere på aktiv behandling vs. placebo.
Baseline, uke 26
Endring fra baseline i søvnkvalitet målt ved spørreskjema for barns søvnvaner (CSHQ)
Tidsramme: Baseline, uke 26
Sammenlign endringen fra baseline av CSHQ hos deltakere på aktiv behandling vs. placebo.
Baseline, uke 26
Normalisering eller meningsfull reduksjon fra baseline av alaninaminotransferase (ALT)
Tidsramme: Baseline frem til uke 26
Antall deltakere hvis ALT normaliserer seg ved behandling eller har gått ned >=50 %.
Baseline frem til uke 26
Normalisering eller meningsfull reduksjon fra baseline av total bilirubin
Tidsramme: Baseline frem til uke 26
Antall deltakere hvis totale bilirubin normaliseres ved behandling eller har gått ned >=50 %.
Baseline frem til uke 26
Endring fra baseline i biomarkører for gallesyresyntese
Tidsramme: Baseline, uke 26
Endring fra baseline i biomarkører for gallesyresyntese (serum 7 alfa-hydroksy-4-kolesten-3-on [C4]).
Baseline, uke 26
Vurder sikkerheten til SHP625
Tidsramme: Baseline frem til uke 26
Bivirkninger, endringer i vitale tegn, laboratorie- og andre sikkerhetsparametere vil bli sammenlignet mellom deltakere på aktiv behandling vs. placebo.
Baseline frem til uke 26
Plasmanivåer av Maralixibat over tid
Tidsramme: Baseline, uke 6, 10, 14, 18, 22 og 26
Systemiske konsentrasjoner av maralixibat i plasma vil bli vurdert.
Baseline, uke 6, 10, 14, 18, 22 og 26

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Mirum Pharmaceuticals, Inc.

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Forventet)

25. oktober 2018

Primær fullføring (Forventet)

15. juni 2020

Studiet fullført (Forventet)

15. juni 2020

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

14. november 2017

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

22. november 2017

Først lagt ut (Faktiske)

27. november 2017

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

18. mars 2019

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

14. mars 2019

Sist bekreftet

1. mars 2019

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • SHP625-306
  • 2017-003138-99 (EudraCT-nummer)

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

Nei

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på Progressiv familiær intrahepatisk kolestase (PFIC)

Kliniske studier på Maralixibat

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in Panama

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

3
Abonnere