血友病B的临床试验-临床试验注册中心-ICH GCP

研究概览

地位

完全的

条件

血友病B

详细说明

这是一项前瞻性、非随机、对照研究，旨在检查在使用凝血因子进行预防性治疗期间具有更高的谷值是否比 1% 因子 IX（FIX 或因子 9）的标准谷值提供更好的关节保护。这项研究将检验这样一个假设，即预期谷值 >10% 的延长半衰期 (EHL) FIX 产品可以提供比以前的治疗浓缩物更好的保护。这项研究还检查了是否可以使用超声图像更早地诊断关节损伤。主要的研究问题是，预期波谷水平 >10% 的 EHL rIX 是否会改善重度血友病 B 患者的肘关节、踝关节和膝关节的关节健康结果，如超声评估所评估的那样。

根据他们当前的治疗方案，受试者将属于以下三组之一：1) 按需，2) 以 1-5% 的预期波谷进行预防，以及 3) 以 >10% 的预期波谷进行预防。受试者将在三年内进行四次年度研究访问：基线、第 1 年、第 2 年和第 3 年。在每次访问中，受试者将完成问卷调查、关节评估、抽血以及关节超声图像。前 10 名受试者还将对其关节进行 X 光检查和核磁共振检查，以进行超声验证。

鼓励受试者在疼痛发作期间进行关节检查、评估和超声检查，并在疼痛发作后 1-2 周内再次进行重复检查、评估和超声检查。

这项研究将在位于 Bloodworks Northwest 的华盛顿出血性疾病中心 (WCBD)、俄勒冈健康与科学大学 (OHSU)、加州大学圣地亚哥分校 (UCSD)、加州大学洛杉矶分校 (UCLA) 和杜兰大学 (恩）。在这五个站点中，最多将招募 50 名参与者。可能会添加其他站点。

研究类型

观察性的

注册 (实际的)

8

联系人和位置

本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。

学习地点

美国
- California
  - Los Angeles、California、美国、90007
    - Orthopaedic Institute for Children at University of California Los Angeles
  - San Diego、California、美国、92122
    - University of California San Diego
- Louisiana
  - New Orleans、Louisiana、美国、70112
    - Tulane University
- Oregon
  - Portland、Oregon、美国、97239-3098
    - Oregon Health & Science University
- Washington
  - Seattle、Washington、美国、98104
    - Washington Center for Bleeding Disorders at Bloodworks Northwest

参与标准

研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。

资格标准

适合学习的年龄

16年及以上 (成人、OLDER_ADULT、孩子)

接受健康志愿者

不

有资格学习的性别

男性

取样方法

非概率样本

研究人群

参与者为男性，年龄在 16 岁或以上，患有严重的 B 型血友病，目前正在接受 FIX 浓缩物的间歇性或预防性治疗方案

描述

纳入标准：

严重血友病 B (FIX <1%)
按需或使用 rFIX 或 EHL-rIX 产品进行预防，并打算在未来 3 年内继续采用当前方案
对于 C 组，允许在 6 个月前开始该治疗方案

排除标准：

其他已知的出血性疾病
其他影响关节的风湿病
其他已知的神经运动缺陷（使体检困难）

学习计划

本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。

研究是如何设计的？

设计细节

团体/队列数

3

队列和干预

团体/队列
A组用 FIX 浓缩物对出血事件进行间歇性治疗
B组使用任何浓度为 1-5% 的 FIX 浓缩物进行预防
C组使用预期谷值 >10% 的延长半衰期 (EHL) FIX 进行预防

研究衡量的是什么？

主要结果指标

结果测量	措施说明	大体时间
关节健康状况大体时间：长达三年的基线变化	通过超声波评估所有三组中所有六个主要关节（肘部、膝盖和脚踝）的关节健康状况	长达三年的基线变化

次要结果测量

结果测量	措施说明	大体时间
关节和整体健康状况大体时间：长达三年的基线变化	通过活动水平、功能评估、疼痛评估、关节检查和依从性评估关节和整体健康状况的观察评估	长达三年的基线变化
第一年的关节健康大体时间：长达一年的基线变化	不同组第一年关节健康的观察评估	长达一年的基线变化
第 2 年的关节健康大体时间：长达两年的基线变化	第二年不同组别关节健康状况的观察评估	长达两年的基线变化
急性事件/出血大体时间：长达三年的基线变化	观察评估急性事件/出血期间的超声发现，并有机会纵向跟踪以了解超声显示的出血的自然演变	长达三年的基线变化
生物标志物大体时间：长达三年的基线变化	探索关节健康的潜在生物标志物	长达三年的基线变化

合作者和调查者

在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。

赞助

Bloodworks

合作者

CSL Behring

研究记录日期

这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。

研究主要日期

学习开始 (实际的)

2017年11月15日

初级完成 (实际的)

2020年8月17日

研究完成 (实际的)

2020年8月17日

研究注册日期

首次提交

2017年11月25日

首先提交符合 QC 标准的

2017年11月25日

首次发布 (实际的)

2017年12月2日

研究记录更新

最后更新发布 (实际的)

2022年6月22日

上次提交的符合 QC 标准的更新

2022年6月17日

最后验证

2022年6月1日

关节健康研究