Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Fælles sundhedsundersøgelse

17. juni 2022 opdateret af: Bloodworks
Dette er en prospektiv, ikke-randomiseret, kontrolleret undersøgelse for at undersøge, om det at have et højere bundfald under profylaktisk behandling med koagulationsfaktor giver bedre ledbeskyttelse end standardbundet på 1 % faktor IX (FIX eller faktor 9). Denne undersøgelse vil teste hypotesen om, at et FIX-produkt med forlænget halveringstid (EHL) med et tilsigtet bundfald på >10 % kunne give bedre beskyttelse end tidligere behandlingskoncentrater. Denne undersøgelse undersøger også, om ledskader kunne diagnosticeres tidligere ved hjælp af ultralydsbilleder.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Detaljeret beskrivelse

Dette er en prospektiv, ikke-randomiseret, kontrolleret undersøgelse for at undersøge, om det at have et højere bundfald under profylaktisk behandling med koagulationsfaktor giver bedre ledbeskyttelse end standardbundet på 1 % faktor IX (FIX eller faktor 9). Denne undersøgelse vil teste hypotesen om, at et FIX-produkt med forlænget halveringstid (EHL) med et tilsigtet bundfald på >10 % kunne give bedre beskyttelse end tidligere behandlingskoncentrater. Denne undersøgelse undersøger også, om ledskader kunne diagnosticeres tidligere ved hjælp af ultralydsbilleder. Det primære forskningsspørgsmål er, om EHL rIX med et tilsigtet bundniveau på >10 % vil forbedre resultatet af ledsundheden i albue-, ankel- og knæled som vurderet med ultralydsvurderinger hos patienter med svær hæmofili B.

Afhængigt af deres nuværende behandlingsregime vil forsøgspersonerne være i en af ​​tre grupper: 1) efter behov, 2) profylakse med et tilsigtet bundfald på 1-5 % og 3) profylakse med et tilsigtet bundfald på >10 %. Forsøgspersonerne vil have fire årlige studiebesøg over tre år: baseline, år 1, år 2 og år 3. Ved hvert af disse besøg vil forsøgspersonerne udfylde spørgeskemaer, fælles vurderinger, få taget deres blod og få ultralydsbilleder af deres led. De første 10 forsøgspersoner vil også have røntgenbilleder og MRI af deres led til ultralydsvalidering.

Forsøgspersoner opfordres til at komme ind under en smertefuld episode til undersøgelse, vurdering og ultralyd af deres led og til at komme igen inden for 1-2 uger efter den smertefulde episode til en gentagen undersøgelse, vurderinger og ultralyd.

Denne undersøgelse vil blive udført ved Washington Center for Bleeding Disorders (WCBD) ved Bloodworks Northwest, Oregon Health & Science University (OHSU), University of California San Diego (UCSD), University of California Los Angeles (UCLA) og Tulane University ( TU). Samlet på tværs af de fem steder vil op til 50 deltagere blive tilmeldt. Yderligere websteder kan tilføjes.

Undersøgelsestype

Observationel

Tilmelding (Faktiske)

8

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • California
      • Los Angeles, California, Forenede Stater, 90007
        • Orthopaedic Institute for Children at University of California Los Angeles
      • San Diego, California, Forenede Stater, 92122
        • University of California San Diego
    • Louisiana
      • New Orleans, Louisiana, Forenede Stater, 70112
        • Tulane University
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Forenede Stater, 97239-3098
        • Oregon Health & Science University
    • Washington
      • Seattle, Washington, Forenede Stater, 98104
        • Washington Center for Bleeding Disorders at Bloodworks Northwest

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

16 år og ældre (VOKSEN, OLDER_ADULT, BARN)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Han

Prøveudtagningsmetode

Ikke-sandsynlighedsprøve

Studiebefolkning

Deltagerne er mænd, 16 år eller ældre, har svær hæmofili B og er i øjeblikket på enten et episodisk eller profylaktisk behandlingsregime med FIX-koncentrater

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Svær hæmofili B (FIX <1 %)
  • Enten efter behov eller som profylakse med rFIX- eller EHL-rIX-produkter med den hensigt at forblive på det nuværende regime i de næste 3 år
  • For gruppe C er det tilladt at starte denne behandling op til 6 måneder før

Ekskluderingskriterier:

  • Anden kendt blødningsforstyrrelse
  • Anden reumatologisk lidelse, der påvirker leddene
  • Anden kendt neuromotorisk defekt (gør fysisk undersøgelse vanskelig)

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

Kohorter og interventioner

Gruppe / kohorte
Gruppe A
Episodisk behandling med FIX-koncentrater til blødningsepisoder
Gruppe B
Profylakse med et hvilket som helst FIX-koncentrat med et tilsigtet bundfald på 1-5 %
Gruppe C
Profylakse med forlænget halveringstid (EHL) FIX med et tilsigtet bundfald på >10 %

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Fælles sundhedstilstand
Tidsramme: Ændring fra baseline ved op til tre år
Ledsundhedsstatus i alle seks større led (albuer, knæ og ankler) i alle tre grupper vurderet ved ultralyd
Ændring fra baseline ved op til tre år

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Fælles og overordnet sundhedstilstand
Tidsramme: Ændring fra baseline ved op til tre år
Observationsvurdering af led og overordnet helbredsstatus evalueret efter aktivitetsniveau, funktionsvurdering, smertevurdering, ledundersøgelse og adhærens
Ændring fra baseline ved op til tre år
Fælles sundhed på 1 år
Tidsramme: Ændring fra baseline på op til et år
Observationsvurdering af ledsundhed på et år i de forskellige grupper
Ændring fra baseline på op til et år
Fælles sundhed i år 2
Tidsramme: Ændring fra baseline ved op til to år
Observationsvurdering af ledsundhed på år to i de forskellige grupper
Ændring fra baseline ved op til to år
Akutte hændelser/blødninger
Tidsramme: Ændring fra baseline ved op til tre år
Observationsvurdering af ultralydsfund under akutte hændelser/blødninger med mulighed for at følge med i længderetningen for at opnå forståelse for naturlig udvikling af blødning som vist ved ultralyd
Ændring fra baseline ved op til tre år
Biomarkører
Tidsramme: Ændring fra baseline ved op til tre år
Udforskning af potentielle biomarkører for ledsundhed
Ændring fra baseline ved op til tre år

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Bloodworks

Samarbejdspartnere

CSL Behring

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (FAKTISKE)

15. november 2017

Primær færdiggørelse (FAKTISKE)

17. august 2020

Studieafslutning (FAKTISKE)

17. august 2020

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

25. november 2017

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

25. november 2017

Først opslået (FAKTISKE)

2. december 2017

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (FAKTISKE)

22. juni 2022

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

17. juni 2022

Sidst verificeret

1. juni 2022

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • Joint Health Study

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ingen

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Hæmofili B

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Ukraine

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner