Gemensam hälsostudie

Detta är en prospektiv, icke-randomiserad, kontrollerad studie för att undersöka om en högre dalgång under profylaktisk behandling med koagulationsfaktor ger bättre ledskydd än standardtråget på 1% Faktor IX (FIX eller Faktor 9). Denna studie kommer att testa hypotesen att en FIX-produkt med förlängd halveringstid (EHL) med ett avsett dalvärde på >10 % skulle kunna erbjuda bättre skydd än tidigare behandlingskoncentrat. Denna studie undersöker också om ledskador kunde diagnostiseras tidigare med hjälp av ultraljudsbilder. Den primära forskningsfrågan är om EHL rIX med en avsedd dalnivå på >10 % kommer att förbättra resultatet av ledhälsa i armbågs-, fotled- och knäleder som bedömts med ultraljudsbedömningar hos patienter med svår hemofili B.

Beroende på deras nuvarande behandlingsregim kommer försökspersonerna att ingå i en av tre grupper: 1) vid behov, 2) profylax med ett avsett dalvärde på 1-5 % och 3) profylax med ett avsett dalvärde på >10 %. Försökspersoner kommer att ha fyra årliga studiebesök under tre år: baslinje, år 1, år 2 och år 3. Vid vart och ett av dessa besök kommer försökspersonerna att fylla i frågeformulär, gemensamma bedömningar, ta sitt blod och få ultraljudsbilder av sina leder. De första 10 försökspersonerna kommer också att ha röntgen och MRI av sina leder för ultraljudsvalidering.

Försökspersoner uppmuntras att komma in under en smärtsam episod för en undersökning, bedömning och ultraljud av sina leder och att komma in igen inom 1-2 veckor efter den smärtsamma episoden för en upprepad undersökning, bedömningar och ultraljud.

Denna studie kommer att genomföras vid Washington Center for Bleeding Disorders (WCBD) vid Bloodworks Northwest, Oregon Health & Science University (OHSU), University of California San Diego (UCSD), University of California Los Angeles (UCLA) och Tulane University ( TU). Kumulativt på de fem platserna kommer upp till 50 deltagare att registreras. Ytterligare webbplatser kan läggas till.